FDA miraton Camzyos për trajtimin e kardiomiopatisë hipertrofike obstruktive

Mavacamten është ilaçi i parë që trajton procesin e sëmundjes themelore të OHCM

Mavacamten është ilaçi i parë i disponueshëm për menaxhimin e HCM që në fakt trajton patologjinë themelore të sëmundjes, thotë Saberi. “Çdo medikament tjetër i disponueshëm aktualisht përdoret “jashtë etiketës”, që do të thotë se medikamenti kishte për qëllim të përdorej për menaxhimin e një procesi sëmundjeje të ndryshme, por për shkak të vetive të mekanizmit të veprimit të ilaçit, ato po përdoren në HCM për menaxhimi i simptomave – por asnjë në fakt nuk adreson anomalitë që shkaktojnë procesin ose simptomat e sëmundjes,” thotë ajo.

Trajtimet aktuale për HOCM përfshijnë beta-bllokuesit, të cilët janë barna që bëjnë që zemra të rrahë më ngadalë, si dhe bllokuesit e kanaleve të kalciumit Që ulin presionin e gjakut. HCM obstruktive rrjedh nga mutacionet në gjenin që prodhon miozinën e proteinës së muskujve të zemrës; mavacamten është krijuar për të bllokuar miozinën e tepërt.

Kush mund të përfitojë nga marrja e Mavacamten?

Ilaçi nuk do të jetë i përshtatshëm për të gjithë me HCM, thotë Saberi. “Së pari, është miratuar për përdorim vetëm në ata me HCM obstruktive simptomatike me funksion normal sistolik të ventrikulit të majtë, dhe jo për njerëzit me HCM joobstruktive,” thotë ajo.

Në HOCM, simptomat mund të përfshijnë gulçimdobësi dhe rraskapitje si rezultat i aktiviteteve të zakonshme, si ngjitja e shkallëve ose përfshirja në sport.

Për këta pacientë, mavacamten ofron një terapi të re potenciale për të përmirësuar simptomat, thotë Sitaramesh Emani, MD, kardiolog dhe drejtor i kërkimit klinik të dështimit të zemrës në Qendrën Mjekësore Wexner të Universitetit Shtetëror të Ohajos në Columbus. Dr. Emani nuk ishte i përfshirë në provat klinike.

Në provën klinike, shumë pacientë në mavacamten raportuan kapacitet më të mirë ushtrimor dhe më pak gulçim kur ishin në terapi, thotë Emani. Në fund të studimit, 37 për qind e pjesëmarrësve të trajtuar me mavacamten u përmirësuan në një pikë përfundimtare që mat kapacitetin e stërvitjes dhe simptomat, krahasuar me 17 për qind të pjesëmarrësve në grupin e placebo. Ilaçi gjithashtu dha përmirësime në cilësinë e jetës kundrejt placebo-s, sipas provave.

“Ajo që nuk dihet, megjithatë, është se si mavacamten krahasohet me terapitë kirurgjikale që janë treguar se përmirësojnë simptomat dhe mbijetesën e pacientëve HOCM. Në rastet kur opsionet kirurgjikale mund të mos jenë të disponueshme ose të përshtatshme për një pacient, mavacamten mund të jetë një alternativë”, thotë Emani.

Saberi pajtohet që mavacamten nuk do të zëvendësojë fare operacionin. “Mektomia kirurgjikale do të jetë ende një trajtim i rëndësishëm dhe i nevojshëm për disa pacientë me HCM obstruktive simptomatike; Mavacamten mund të zëvendësojë nevojën për miektomi kirurgjikale në disa.”

Miratimi aktual i FDA nuk specifikon se pacientët duhet të dështojnë në terapitë “tradicionale” për t’u përshkruar ilaçin e ri; megjithatë, shumica e pacientëve në provën klinike që treguan përmirësim (EXPLORER-HCM) ishin në trajtime të tilla si beta-bllokuesit ose bllokuesit e kanaleve të kalciumit përpara se të merrnin mavacamten, thotë Emani. “Unë dyshoj se shumë pacientë HOCM do të vazhdojnë t’u përshkruhen së pari këto terapi të tjera tradicionale; atyre që vazhdojnë të kenë simptoma ka të ngjarë të kenë shtuar mavacamten, “thotë ai.

Droga vjen me një paralajmërim të kutisë së zezë

Etiketa e Camyzos mban një paralajmërim të kutisë së zezë për shkak të rrezikut të dështimit të zemrës. Një paralajmërim në kuti në etiketë është paralajmërimi më i rreptë i FDA dhe tërheq vëmendjen ndaj rreziqeve serioze ose kërcënuese për jetën e një ilaçi.

Mekanizmi i veprimit të medikamentit e bën atë të tillë që funksioni i shtrydhjes së barkushes së majtë duhet të bëhet pak më pak i fuqishëm, gjë që synon të sjellë shtrydhjen nga supernormale në kufirin normal, shpjegon Saberi. “Por ndonjëherë, mund ta bëjë këtë në mënyrë shumë efektive dhe në një pakicë të theksuar pacientësh në provë, fraksioni i nxjerrjes së ventrikulit të majtë u zvogëlua ndjeshëm, megjithëse kjo është e kthyeshme,” thotë ajo.

Për shkak të atij rreziku, mjekimi duhet të monitorohet me kujdes dhe mënyra primare në të cilën do të bëhet kjo është me ekokardiograme pas fillimit të tij dhe me çdo ndryshim të dozës së barit, e më pas në mënyrë rutinore duke marrë dozë stabile, thotë Saberi.

Sipas FDA, pacientët që kanë një sëmundje serioze interkurente (si një infeksion serioz) ose aritmia (fibrilacioni atrial ose anomali të tjera të pakontrolluara të ritmit të shpejtë të zemrës) janë në rrezik më të madh të zhvillimit të tkurrjes së dëmtuar të muskujve të zemrës dhe dështimit të zemrës me mavacamten. Pacientët duhet gjithashtu të shmangin disa ilaçe me recetë dhe pa recetë që ndërhyjnë në metabolizmin (shpërbërjen) e mavacamten.

Monitorimi i përshkruar nga Saberi nuk është fakultativ – është pjesë e Strategjisë së Vlerësimit dhe Zbutjes së Rrezikut Camzyos (REMS), dhe recetat për ilaçin mund të shkruhen vetëm nga ofruesit që janë regjistruar në programin REMS.

A Strategjia e Vlerësimit dhe Zbutjes së Riskut (REMS) është një program për sigurinë e barnave që FDA mund të kërkojë për medikamente të caktuara me shqetësime serioze sigurie për të ndihmuar në sigurimin e përfitimeve të ilaçeve më të mëdha se rreziqet e tij. REMS janë krijuar për të përforcuar sjelljet dhe veprimet e përdorimit të ilaçeve që mbështesin përdorimin e sigurt të atij ilaçi. Ndërsa të gjitha medikamentet kanë etiketim që informon palët e interesuara të kujdesit shëndetësor për rreziqet e mjekimit, vetëm disa ilaçe kërkojnë një REMS.

“The rreziku i dështimit të zemrës dhe përkeqësimi i funksionit LV (një masë e forcës së zemrës) është shqetësuese. Fatmirësisht, përqindja e pacientëve që e kanë përjetuar këtë ngjarje të padëshiruar ka qenë e ulët dhe shumë prej atyre që kanë pasur reaksionin e padëshiruar janë shëruar pas ndërprerjes së mjekimit”, thotë Emani.

Për shkak se ofruesit që përshkruajnë do të duhet të jenë pjesë e programit REMS, pacientët që marrin mavacamten ka të ngjarë të monitorohen mirë me ndjekjen adekuate, thotë ai. “Profili i rrezikut dhe nevoja për të monitoruar me kujdes nënvizon rëndësinë që pacientët HOCM të vlerësohen në qendrat me ekspertizë në trajtimin e HOCM, veçanërisht gjatë përdorimit të hershëm të këtij ilaçi,” thotë ai.

Është raportuar se çmimi vjetor i listës për Camzyos do të jetë 89,500 dollarë. Të Instituti për Rishikimin Klinik dhe Ekonomik sugjeroi se një çmim vjetor prej 12,000 deri në 15,000 dollarë do të ishte me kosto efektive për përfitimin e ofruar nga ilaçi.

Related Articles

Stay Connected

21,992FansLike
3,587FollowersFollow
0SubscribersSubscribe

Latest Articles