Personat me forma të përsëritura të skleroza e shumëfishtë (MS) zakonisht përshkruhen medikamente modifikuese të sëmundjes për të reduktuar sulmet dhe për të ngadalësuar rrjedhën e sëmundjes nga përkeqësimi. Ndërsa këto medikamente kanë qenë të provuara efektivenjë provë e re klinike ka zbuluar se një transplant i qelizave burimore të gjakut mund të prodhojë rezultate më të mira dhe më të qëndrueshme.
“Mënyra e thjeshtë për të thënë se transplantimi dha rezultate superiore ndaj ilaçeve,” thotë autori kryesor i studimit Richard Burt, MDshefi i divizionit të imunoterapisë dhe sëmundjet autoimune në Shkollën e Mjekësisë Feinberg të Universitetit Northwestern në Çikago.
Siç raportohet në Edicioni i 15 janarit i The Journal of the American Medical AssociationDr. Burt dhe bashkëpunëtorët kryen provën e parë të rastësishme duke krahasuar terapi me ilaçe modifikuese të sëmundjes (DMT) me transplantimi i qelizave staminale hematopoietike (HSCT). Qelizat burimore hematopoietike zhvillohen në të gjitha llojet e ndryshme të qelizave të gjakut, duke përfshirë qelizat e bardha të gjakut, të cilat janë pjesë e sistemit imunitar.
Hetimi përfshiu 110 pacientë me MS shumë aktive recidive-remitente. Rreth 80 deri në 85 për qind e pacientëve me MS së pari diagnostikohen me MS recidivuese-remitentee cila karakterizohet nga periudha të qëndrueshme të ndërprera nga shpërthime, ose acarimegjatë së cilës simptomat ekzistuese, si problemet me ekuilibrin ose problemet e shikimit, përkeqësohen dhe ndonjëherë shfaqen simptoma të reja.
Gjysma e pjesëmarrësve të studimit u zgjodhën rastësisht për transplantim (i cili është një trajtim një herë), ndërsa pjesa tjetër morën medikamente modifikuese të sëmundjes. Subjektet, të cilët kishin një moshë mesatare 36 vjeç, kishin përjetuar të paktën dy rikthime gjatë marrjes së ilaçeve një vit para fillimit të studimit.
Përmirësime të rëndësishme në grupin e transplantit të qelizave staminale
Pas një ndjekjeje deri në pesë vjet, Simptomat e MS ishte përkeqësuar në tre persona që kishin marrë HSCT, krahasuar me 34 që kishin terapi me ilaçe modifikuese të sëmundjes. Koha mesatare deri në përparimin e sëmundjes ishte dy vjet në grupin e mjekimit, por grupi i transplantit kishte shumë pak ngjarje për të llogaritur përparimin.
Kur bëhej fjalë për masat e aftësisë së kufizuar (në shkallën e statusit të zgjeruar të aftësisë së kufizuar, ose EDSS), pacientët e transplantuar treguan përmirësim, ndërsa pacientët me ilaçe ranë.
Burt vuri në dukje se ngarkesa e lezionit në tru (që tregon dëmtimin e qelizave nervore) u rrit për ata që merrnin medikamente (duke u rritur 33 përqind) kundrejt atyre që morën procedurën e qelizave staminale (duke u ulur 33 përqind).
Ai gjithashtu theksoi se pacientët e transplantuar kanë pasur një përmirësim të dukshëm në cilësinë e jetës, ndërsa cilësia e jetës nuk është përmirësuar në grupin e barnave.
“Ka kuptim që cilësia e jetës suaj të rritet nëse keni një trajtim të vetëm të qelizave staminale dhe jeni duke hequr dorë nga të gjitha barnat dhe po përmirësoheni,” thotë Burt. “Ndërsa me drogën, ju thjesht qëndroni në drogë derisa të keni një efekt anësor shumë të keq ose sëmundja juaj të përparojë ose të keni shumë rikthime. Pastaj mjekët ju japin një ilaç të ri.”
‘Rinisja’ e sistemit imunitar me HSCT
Transplantimi i qelizave staminale hematopoietike kryhet më shpesh tek personat me kancere specifike, si p.sh mieloma e shumëfishtë dhe leucemia. Kur bëhet fjalë për sklerozën e shumëfishtë, trajtimi është ende në fillimet e tij, sipas Shoqata Kombëtare e Sklerozës së Shumëfishtë (NMSS).
Përveç këtij studimi të fundit, hulumtime të tjera kanë treguar se kjo procedurë e qelizave burimore të gjakut është e dobishme për individët që kanë MS shumë inflamatore recidive-remitente, sipas NMSS. Provat klinike janë ende në vazhdim për të përcaktuar efektivitetin dhe sigurinë e HSCT, por disa qendra, si Fred Hutchinson Hulumtimi i Kancerit Qendra në Seattle dhe Universiteti Northwestern në Çikago, ofrojnë trajtimin për njerëzit me sklerozë të shumëfishtë.
NMSS thotë se ideja prapa HSCT është të “rindezet” sistemi imunitar për të ndaluar sulmin e tij në tru dhe sistemin nervor. Mjekët fillimisht mbledhin qelizat burimore nga gjaku. Pas trajtimit me kimioterapi specifike për imunitetin dhe një antitrup për të shtypur ose vrarë qelizat imune tek personi me MS, qelizat burimore të ruajtura futen në qarkullimin e gjakut përmes një vene.
Burt vlerëson se koha mesatare e nevojshme në spital për procedurën është 15 ditë.
Transplantimi mund të përbëjë rreziqe, të tilla si infeksion dhe madje edhe vdekje. Burt thotë se ky provë përdori një regjim kimioterapie “shumë të lehtë” specifik për imunitetin që ishte më pak toksik sesa ato të përdorura në disa hetime të tjera. Autorët e studimit raportuan pak efekte anësore dhe asnjë vdekje.
“Kjo është terapi shumë e fuqishme, por mund të jetë shumë e sigurt,” thotë Burt.
Kufizimet e studimit
Studiuesit njohën disa kufizime të studimit, duke përfshirë numrin e vogël të pjesëmarrësve dhe lejimin e pacientëve në grupin DMT të cilët nuk arritën t’i përgjigjen trajtimit të kalojnë për të marrë HSCT.
Asaff Harel, MDnjë neurolog në spitalin Lenox Hill në qytetin e Nju Jorkut, i cili nuk ishte i përfshirë në studim, vuri në dukje se shkalla e rikthimit dhe përkeqësimit të paaftësisë në grupin DMT duken të larta krahasuar me studime të tjera të ngjashme.
“Numri i lartë i rikthimeve dhe përkeqësimi i sëmundjes vazhdon Tysabri (natalizumab)një mjekim shumë efektiv, ngre disa pikëpyetje,” thotë ai.
Studioni një hap të parë në përsosjen e një trajtimi premtues
Sa i përket kërkimeve të ardhshme, Burt do të donte të ndiqte më shumë pacientë për një periudhë më të gjatë për të përcaktuar rezultatet në 10 vjet, 15 vjet dhe më tej.
“Megjithatë, kam disa pacientë midis 10 dhe 15 vjeç, të cilët nuk kanë rikthyer kurrë dhe nuk kanë pasur kurrë ndonjë aktivitet të ri sëmundjeje në MRI”, thotë Burt.
Ai shton se ky lloj trajtimi afatgjatë dhe një herë mund të nënkuptojë kursime të konsiderueshme të kostove për pacientët dhe kompanitë e sigurimeve. Megjithëse çmimi për transplantim mund të jetë i lartë, ai mund të jetë me kosto efektive në afat të gjatë krahasuar me marrjen Ilaçet për MSe cila mund të kushtojë dhjetëra mijëra dollarë në vit.
“Ky studim është hapi i parë”, thotë Burt. “Ashtu si Aeroplani i parë i vëllezërve Wright shkoi 120 këmbë, por tani ju keni avionë që fluturojnë pa ndalesë nëpër botë, ky trajtim është premtues deri më tani, por mendoj se mund të rafinohet dhe avancohet me kalimin e kohës.”
