Vetëm 2 vjet pas marrjes së një transplanti të qelizave staminale, gjysma e vullnetarëve treguan përmirësime në rezultatet e tyre të aftësisë së kufizuar – e para për çdo terapi MS.

Dr. Richard K. Burt kreu transplantin e parë të qelizave staminale hematopoietike (HSCT) për një pacient me sklerozë të shumëfishtë (MS) në Shtetet e Bashkuara në Spitalin Memorial Northwestern të Çikagos. Tani Burt, Shef i Divizionit të Mjekësisë-Imunoterapisë dhe Sëmundjeve Autoimune në Veriperëndimore Shkolla e Mjekësisë e Universitetit Feinberg, po bën sërish tituj.

Burt dhe kolegët e tij publikuan rezultatet e studimit të tyre më të ri HSCT në fillim të kësaj jave në Gazeta e Shoqatës Mjekësore Amerikane. Rezultatet e tyre tregojnë se HSCT mund të jetë terapia e parë e MS që kthen paaftësinë. Megjithëse grupi i studimit ishte i vogël, rezultatet i kanë shpresë ekspertët.

Për këtë provë, 151 pacientë iu nënshtruan transplantit të qelizave staminale. Së pari, sistemi i tyre imunitar u dobësua duke përdorur kimioterapi me dozë të ulët. Më pas, mjekët përdorën terapinë HSCT, duke përfshirë një infuzion të qelizave staminale të vetë pacientëve, të marra më parë nga gjaku i tyre, për të rindezur sistemin e tyre imunitar. Pas një qëndrimi të shkurtër në spital, vullnetarët vazhduan jetën e tyre normale, pa pasur nevojë për barna “mirëmbajtjeje”.

Gjatë disa viteve të ardhshme, vullnetarëve iu dhanë periodikisht një sërë testesh për të matur aftësinë e tyre të kufizuar. Një test, i njohur si Shkalla e Gjendjes së Zgjeruar të Aftësisë së Kufizuar, ose EDSS, mat njohjen, koordinimin dhe ecjen, ndër të tjera. Pjesëmarrësit iu nënshtruan skanimeve MRI dhe plotësuan pyetësorët për të matur cilësinë e përgjithshme të jetës së tyre.

Studiuesit zbuluan se në dy vjet pas transplantimit gjysma e pacientëve treguan një përmirësim të dukshëm në paaftësi. Nga pacientët që u ndoqën për katër vjet, më shumë se 80 përqind mbetën pa rikthim.

Që nga viti 1993, FDA ka miratuar 12 terapi modifikuese të sëmundjes (DMT) për të trajtuar MS-në recidive-remitente (RRMS). Të gjitha janë krijuar për të shtypur sistemin imunitar në një shkallë ose në një tjetër. Këto barna kushtojnë rreth 5000 dollarë në muaj dhe ato duhet të merren pafundësisht, pasi do të ndodhin rikthim nëse ilaçet ndërpriten. Ndërsa pacientët tani kanë shumë opsione për të parandaluar përparimin e sëmundjes, asnjë DMT nuk është vërtetuar që të kthejë paaftësinë.

HSCT kushton rreth 125,000 dollarë për pacient. “Edhe pse nuk kemi bërë një analizë të kostos, duke pasur parasysh se sa i shtrenjtë është Tysabri dhe Fingolimod, [since HSCT is a one-time treatment] ajo duhet të fillojë të paguajë për veten e saj rreth 18 muaj, “tha Burt për Healthline.

“Kujdesi,” pranoi Burt, “është se kjo nuk është efektive në MS progresive.” Ai vuri në dukje tendencën midis neurologëve për të provuar DMT njëra pas tjetrës derisa pacienti të jetë jashtë opsioneve përpara se të ofrojë HSCT. “Por deri atëherë [the patient has] hyri në progresiv të mesëm dhe me shumë mundësi asgjë nuk do të ndihmojë.”

“Nëse jeni mirë me terapitë e linjës së parë, interferonet ose Copaxone, mirë, këtu duhet të qëndroni”, shtoi Burt. “Por nëse keni rikthime të shpeshta, dy ose më shumë në vit pavarësisht nga ato terapi… Unë mendoj se ky është grupi që, në vend që të shkojë në Tysabri ose Fingolimod, duhet t’i jepet kjo terapi sepse është shumë më e dobishme. Plus, nëse prisni derisa t’i keni pasur të gjitha ato të tjerat [DMTs] atëherë ju rritni rrezikun e këtij trajtimi.”

Edhe pas ndërprerjes së barit, pacientët që kanë marrë natalizumab (Tysabri) vazhdojnë të kenë një rrezik të shtuar të leukoencefalopatisë primare multifokale (PML) për shumë muaj. Nëse ata do t’i nënshtroheshin HSCT gjatë asaj kohe, rreziku për këtë infeksion të rrallë por serioz të trurit vazhdon dhe do ta bënte procedurën më të rrezikshme.

Në studimin e tyre, Burt theksoi, “ne nuk kishim infeksione oportuniste, nuk kishim PML, asgjë, por shqetësimi im është, nëse keni pasur shumë vite trajtim paraprak me Tysabri, dhe jeni [positive for John Cunningham virus], atëherë mund të merrni PML dhe njerëzit mendojnë se është transplanti ynë, por në të vërtetë është gjithçka e mëparshme Tysabri.”

Një nga pacientët e provës së Burtit, Roxane Beygi, foli në një panel në Konferencën e Qelizës Staminale të Rritur në Vatikan në 2013. Në një video e ngjarjes, ajo përshkruan jetën e saj para studimit.

Pavarësisht se ishte në një DMT përpara studimit, Beygi po recidivonte rregullisht dhe mezi ecte. Ajo kishte probleme me shkrimin, larja e dhëmbëve dhe madje edhe kryerja e detyrave të thjeshta si pirja nga një gotë.

“Që kur bëra transplantin tim, jeta ime ndryshoi plotësisht,” tha Beygi, duke folur më shumë se dy vjet pas trajtimit.[Before the transplant] Kisha një lodhje të madhe ku nuk mund të ngrihesha as nga shtrati. … Tani zgjohem në 6 … dhe shumë herë jam duke studiuar dhe duke ushtruar deri në orën 1 të mëngjesit”

Beygi e mbylli prezantimin e saj duke falenderuar doktoreshën Burt që i dha jetën. Ajo e quajti atë “heroi i saj”.

Edhe pse HSCT është aktualisht i disponueshëm vetëm në provat klinike dhe për “përdorim të dhembshur” në raste të caktuara, Burt shpreson se më shumë studime do ta bëjnë FDA-në të miratojë transplantimin e qelizave staminale për MS.

Në fakt, ekipi i tij aktualisht po kryen një studim më të madh duke krahasuar HSCT me DMT-të e miratuara nga FDA në tre qendra në mbarë botën.