Lajme shëndetësore
Terapia intensive e qelizave staminale tregon premtimin si trajtim për MS
Një terapi e njohur si HSCT performoi mirë në një provë klinike, por ekspertët paralajmërojnë se trajtimi mund të mos jetë për të gjithë.
Qelizat staminale mund të jenë një rrugë e rëndësishme për trajtimin e suksesshëm të sklerozës së shumëfishtë, megjithëse mund të jetë një rrugë e gjatë dhe e dhimbshme për të arritur atje.
Një e fundit
Në provë, njerëzit me sklerozë të shumëfishtë (MS) që përdorin transplantim të qelizave staminale hematopoietike jomieloablative (HSCT) rezultuan më mirë se ata në trajtimet modifikuese të sëmundjes (DMTs).
Prova klinike e rastësishme është e para që krahason HSCT me DMT-të.
Studiuesit thanë se një numër i konsiderueshëm pacientësh në trajtimin e HSCT ishin në gjendje të ngadalësonin përparimin e sëmundjes, krahasuar me ata që përdornin DMT.
Nga 103 pjesëmarrësit, vetëm tre nga ata që morën HSCT panë përparim të sëmundjes krahasuar me 34 nga ata që morën DMT.
Ekipi hulumtues arriti në përfundimin se HSCT ngadalëson përparimin më mirë se DMT, por ata shtuan se është e domosdoshme të gjendet lloji i duhur i pacientit për t’iu nënshtruar asaj që është një terapi rigoroze dhe ndonjëherë e rrezikshme.
Studimi u drejtua nga Dr. Richard Burt, shefi i imunoterapisë dhe sëmundjeve autoimune në Shkollën e Mjekësisë Northwestern Feinberg në Illinois.
“Ky studim i rëndësishëm është prova e parë e rastësishme e HSCT kundër DMT, dhe tregoi se HSCT ishte superiore ndaj DMT-së konvencionale në stabilizimin e personave me MS relapsuese në lidhje me rikthimet dhe përparimin dhe përmirësimin e disa funksioneve,” tha Dr. Barbara Giesser, profesore e neurologji klinike në Shkollën e Mjekësisë David Geffen në Universitetin e Kalifornisë në Los Anxhelos (UCLA) dhe drejtor klinik i programit UCLA MS.
HSCT përdor kimioterapinë për të ndihmuar qelizat të “harrojnë” se kanë MS.
Duke vepruar kështu, sistemi imunitar është zhveshur në nivele të pambrojtura. Pacientët duhet të shtrohen në spital dhe të trajtohen me kujdes ekstrem.
“HSCT nuk është një terapi, por një sërë terapish nga një lloj kimio më i butë në një lloj më të fortë,” tha për Healthline Bruce Bebo, PhD, nënkryetar ekzekutiv i kërkimit në Shoqërinë Kombëtare të Sklerozës së Shumëfishtë. “Dr. Burt praktikon një formë më të butë të kimioterapisë – formë më e butë e imunosupresionit – kështu që rreziqet janë më të ulëta.
Pjesëmarrësit e provës kishin MS që përsëritej me paaftësi të lehta deri në mesatare, që varionin nga 2 në 6 në shkallën e statusit të zgjeruar të aftësisë së kufizuar (EDSS).
“Ky studim qëndron mbi të tjerët – transplanti i parë i kontrolluar i rastësishëm i qelizave burimore autologe. Burt dhe ekipi i tij duhen duartrokitur për këtë. Kjo është ajo që të gjithë kërkonin”, tha Bebo.
“Shumë grupe po eksperimentojnë me këtë lloj trajtimi – studimet e rasteve dhe provat po grumbullohen për përfitimin e tij pozitiv dhe grumbullohen informacione për pacientin më të mirë dhe qasjen për sukses,” shtoi ai.
Bebo shpjegoi se sa i vështirë ishte për t’u kryer ky studim dhe se si Burt dhe ekipi i tij krijuan një mënyrë të paanshme për të krahasuar HSCT me DMT-të, duke përjashtuar okrelizumab dhe alemtuzumab, të cilat nuk ishin përfshirë.
Për shkak të efekteve anësore të mundshme të dukshme me kimioterapinë, siç është humbja e flokëve, një “lexues i verbër” shqyrtoi rezultatet e testeve gjatë provës. Ky lexues ishte jashtë sajtit dhe nuk kishte qasje te pjesëmarrësit.
“Megjithëse HSCT duket të jetë efikase dhe u tolerua mirë në këtë provë, ky është një trajtim shumë agresiv me komplikime të mundshme të infeksionit serioz, infertilitetit ose vdekjes dhe mund të mos jetë i përshtatshëm për të gjithë,” tha Giesser për Healthline. “Nevojitet punë e mëtejshme për të identifikuar se cilët pacientë janë kandidatët optimalë për këtë terapi.”
Terapitë me qeliza staminale drejtojnë gamën nga klinikat jo të miratuara nga FDA në të gjithë globin deri te studiues të trajnuar mirë që kryejnë prova klinike sipas udhëzimeve strikte për sigurinë dhe efikasitetin.
Suksesi i mundshëm në HSCT ka krijuar kërkesa të larta për trajtim, duke rezultuar në rrezik “turizmi i qelizave staminale”, ku njerëzit me MS udhëtojnë në vende të tjera për trajtime të paautorizuara.
HSCT ndryshon përgjithmonë sistemin tuaj imunitar. Pasojat afatgjata nuk dihen.
“HSCT nuk është një trajtim i parëndësishëm,” paralajmëron Bebo. “Ai e shtyp në masë të madhe aftësinë e trupit për të luftuar infeksionin për javë ose muaj. Pacientët shtrohen në spital për ditë ose javë.”
“HSCT ka treguar potencial në studime të ndryshme, por të gjitha kanë qenë të hapura ku rezultatet mund të jenë të njëanshme. Ky studim është i vendosur dhe rigoroz,” tha Bebo.
Bebo diskutoi rëndësinë e punës dhe ekspertizës së Burtit.
“Ai ka punuar në këtë fushë për rreth 20 vjet dhe vazhdon të përmirësojë qasjen e tij për ta bërë atë sa më efektive dhe të sigurt që të jetë e mundur,” tha ai. “Një komponent kyç i suksesit janë kriteret e përzgjedhjes për pacientët, të cilat Burt i ka rafinuar.”
“HSCT kërkon që të trajtohet vetëm në një pjesë të vogël të objekteve. Mos e ngatërroni këtë me klinikë pop-up. Kjo është ndryshe dhe shumë e respektuar. Vetëm pak vende e bëjnë këtë mirë. Në duar të gabuara, mund të jetë e rrezikshme”, paralajmëroi Bebo.
“HSCT nuk është për të gjitha MS,” shtoi Bebo. “Ka prova në rritje që nuk do të funksionojnë për MS progresive, por janë më të përshtatshme për RRMS shumë agresive që nuk i përgjigjen terapive të tjera.”
Bebo sugjeron pacientët të punojnë me ofruesit e tyre të kujdesit shëndetësor për të gjetur qendra që bëjnë trajtime me rrezikun më të ulët.
“Rezultatet nuk janë përfundimtare pasi ishte ende një provë mjaft e vogël,” tha Bebo. “Ne ka të ngjarë të mësojmë më shumë rreth këtij trajtimi se kush është më mirë ta marrim atë dhe si përshtatet me trajtimet e tjera – tabloja e madhe.”
Burt aktualisht është duke rekrutuar 200 pjesëmarrës për randomizimin e tij provimi i fazës III në Northwestern e quajtur “Maksimizim i rezultatit të transplantimit të sklerozës së shumëfishtë (MOST).”
Shënim i redaktorit: Caroline Craven është një eksperte pacientësh që jeton me MS. Blogu i saj i vlerësuar me çmime është GirlwithMS.com, dhe ajo mund të gjendet në Cicëroj.
