Si funksionon ilaçi i ri

Anemia drapërocitare, e quajtur edhe sëmundja drapërocitare, është një çrregullim kronik, i trashëguar i gjakut, në të cilin qelizat e kuqe të gjakut kanë formë anormale në formë gjysmëhëne ose “drapër”.

Këto qeliza kufizojnë rrjedhën në enët e gjakut dhe kufizojnë shpërndarjen e oksigjenit në indet e trupit, duke çuar në dhimbje të forta dhe dëmtime të organeve.

Çrregullimi i gjakut karakterizohet gjithashtu nga inflamacion i rëndë dhe kronik, i cili shkakton episode dhimbjeje dhe dëmtime të organeve.

Oxbryta punon duke parandaluar qelizat e kuqe të gjakut të ngadalësojnë rrjedhën e gjakut.

“Është gjithmonë emocionuese të jesh në gjendje të ofrosh një mundësi të re trajtimi për pacientët me një gjendje serioze dhe kërcënuese për jetën, siç është sëmundja e qelizave drapër,” tha Brittney Manchester, një oficere për shtyp e FDA, për Healthline.

Në rastin e Oxbryta, Manchester thotë se miratimi u bazua në rezultatet e një prove klinike në të cilën 51 përqind e pjesëmarrësve që morën Oxbryta panë një rritje në shkallën e përgjigjes së hemoglobinës.

Kjo është domethënëse. Oxbryta është një frenues i polimerizimit të hemoglobinës drapërore të deoksigjenuar, që është anomalia qendrore në aneminë drapërocitare.

Ai miratim, thotë Manchester, ishte shkak për festime në FDA.

“Kur ne jemi në gjendje të përshpejtojmë rishikimin e barnave për të trajtuar kushte serioze dhe për të plotësuar një nevojë mjekësore të paplotësuar, ne jemi në gjendje të marrim ilaçe të reja të rëndësishme për pacientët më herët,” tha ajo.

Reagimi ndaj lajmit

Zyrtarët e GBT njoftuan në fund të nëntorit se ilaçi duhet të jetë i disponueshëm përmes rrjeteve partnere të farmacive të specializuara të kompanisë.

Ted Love, MD, presidenti dhe CEO i GBT, i tha Healthline se ata janë ende në rrugën e duhur për ta realizuar këtë.

“Përgjigja nga komuniteti i pacientëve ka qenë shumë pozitive, me të vërtetë shumë emocionale,” tha ai. “Ekziston një ndjenjë shumë e vërtetë se miratimi i shumëpritur i terapive të reja është një pikë kthese e vërtetë për një komunitet që ka luftuar me mungesën e inovacionit dhe aksesin e kufizuar në kujdes për dekada. Reagimet që kemi marrë janë se ka një interes të madh nga komuniteti i pacientëve për të biseduar me mjekët e tyre rreth potencialit për të provuar Oxbryta.”

Mjekët janë gjithashtu të gëzuar për lajmet.

“Lajmi për miratimin e Oxbryta nga FDA po më shkakton një emocion të jashtëzakonshëm.” Maureen Achebe, MD, drejtor i klinikës së sëmundjeve të qelizave drapër Brigham dhe Grave në Brookline, Massachusetts, tha për Healthline.

Achebe thotë se ndërsa ofruesit kanë një zotërim të mirë në “shumë pjesë lëvizëse të menaxhimit të sëmundjes”, zhgënjimi ka ardhur me mungesën e opsioneve për trajtim.

“Shkaku i frustrimeve të ofruesve dhe pacientëve me [sickle cell anemia] mund të ndihet që rrjedh nga mungesa e medikamenteve specifike të synuara për sëmundje. Rezultati i kësaj është një sistem mjekësor që ka vetëm aftësinë për të trajtuar [sickle cell anemia] pacientët me ilaçe simptomatike.

“Tani, duke qenë se manifestimi kryesor i sëmundjes drapërocitare është dhimbja torturuese, pacientët trajtohen me ilaçe opioid. Në përgjithësi, çdo skenar në të cilin strategjia e trajtimit afatgjatë është e ankoruar në medikamente kronike opioidale është e detyruar të ketë një rezultat jo optimal, “tha Achebe.

Duke parë drejt së ardhmes

Achebe gjithashtu e sheh këtë si një prirje me më shumë që janë zbuluar, kuptuar dhe zhvilluar për trajtimin e çrregullimit të gjakut.

“Patjetër që ka pasur një rritje në vëmendjen që i është kushtuar [sickle cell anemia], si nga organizatat profesionale ashtu edhe nga kompanitë farmaceutike,” tha ajo.

Achebe tregon për Shoqatën Amerikane të Hematologjisë (ASH) vendim në vitin 2016 për të vënë theksin në avancimin e kujdesit ndaj anemisë drapërocitare si një arsye kryesore.

“ASH-të [sickle cell anemia] iniciativa trajton gjendjen e [sickle cell anemia] trajtimi në SHBA dhe globalisht për të përmirësuar kujdesin, diagnostikimin e hershëm, trajtimin dhe kërkimin. Në të njëjtën kohë, kompanitë farmaceutike po punojnë për komponime të reja që synojnë SCD me një shpejtësi të paparë

“E ardhmja e trajtimit të sëmundjes drapërocitare duket e ndritshme. Ne jemi të ngazëllyer nga grupi i mundshëm i trajtimeve të ndryshme që do të jenë në dispozicion për të zgjedhur. Sa më shumë opsione të ketë, aq më shumë ka gjasa që të gjendet një trajtim/trajtime të përshtatshme për secilin pacient”, tha Achebe.

“Ka një ndjenjë shprese të pamasë,” shtoi Francis-Gibson. “Sa herë që vjen një ilaç i ri, është një mundësi më shumë për të shkurtuar qëndrimet në spital, për të lehtësuar dhimbjen dhe për të zgjatur jetën.”

Një opsion i shtrenjtë

Ilaçi do të ketë një kosto.

Trajtimi do të kushtojë 10,417 dollarë në muaj, ose rreth 125,000 dollarë në vit.

GBT ka nisur një program për të ndihmuar njerëzit, përfshirë ata në Medicare, për të marrë mbulim sigurimi për ilaçin.

“Sigurimi që pacientët të jenë në gjendje të kenë akses në Oxbryta është prioriteti ynë kryesor,” tha Love. “Si pjesë e këtij programi gjithëpërfshirës të mbështetjes, ne kemi një ekip profesionistësh shumë të trajnuar që me të vërtetë kujdesen për të bërë një ndryshim në sëmundjen e qelizave drapër, të cilët do të ofrojnë ndihmë personale për të ndihmuar pacientët të lundrojnë në procesin e aksesit. Ne presim që Oxbryta të jetë gjerësisht i disponueshëm dhe po punojmë me paguesit publikë dhe komercialë për të përshpejtuar mbulimin.”

Achebe shton se njerëzve që morën pjesë në provat klinike u detyrohen një borxh falënderimi.

“I detyrohemi një mirënjohje të madhe [sickle cell anemia] pacientët që marrin pjesë në kërkime dhe prova klinike të komponimeve për këtë sëmundje, “tha ajo.

“Sukseset tona mund të jenë ose jo të mira për vetë pjesëmarrësit. Megjithatë, ato përfitojnë popullsinë më të madhe të [sickle cell anemia] pacientët dhe gjeneratat e ardhshme të [sickle cell anemia] pacientët.”