Kanabidioli (CBD) drogë Epidioleks — tashmë i miratuar nga Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA) për të trajtuar krizat te fëmijët e shkaktuar nga Sindroma Dravet dhe sindroma Lennox-Gastaut – tani mund të ndihmojë në reduktimin e simptomave në një gamë më të gjerë dozash.
I ri hulumtimi i publikuar më 2 mars 2020, në revistë JAMA Neurologji konfirmoi rezultatet e studimit të mëparshëm që demonstrojnë efektivitetin e këtij oral mjekim për sindromën Dravet në një dozë prej 20 miligramë për kilogram (mg/kg) në ditë. (Droga, e cila vjen në një vaj susami me aromë luleshtrydhe, jepet sipas peshës së fëmijës.)
Rezultatet tregojnë se një dozë më e ulët është e sigurt, efektive
“Ky është studimi i parë, megjithatë, që tregon efikasitetin dhe sigurinë për një dozë 10 mg/kg në ditë në këta pacientë,” thotë hetuesi kryesor. Ian Miller, MDdrejtor i epilepsi dhe programi i neurofiziologjisë në Spitalin e Fëmijëve Nicklaus në Miami. “Nuk do të ndryshojë treguesin e FDA-së, por do të informojë mjekët në lidhje me optimizimin e raportit përfitim-rrezik për pacientët.”
Testi, i cili përfshiu 199 pacientë të moshës 2 deri në 18 vjeç me një të konfirmuar diagnoza e sindromës Dravettregoi se doza 10 mg mund të jetë po aq efektive sa doza 20 mg.
Të lidhura: Diagnoza e epilepsisë: Testet, skanimet dhe historia mjekësore
Shkencëtarët zbuluan se ata që merrnin 10 mg pësuan reduktime të konvulsioneve prej 49 përqind krahasuar me 46 përqind reduktim në ata që merrnin 20 mg dhe një reduktim 27 përqind për ata që merrnin placebo.
Stephen Schultz, nënkryetar i marrëdhëniet me investitorët për GW Pharmaceuticals, që prodhon Epidiolex, tregon se rezultatet duhet t’u japin mjekëve fleksibilitet më të madh kur bëhet fjalë për dozimin. “Për disa pacientë, 10 [mg] do të funksionojë mirë, por të tjerët do të jenë më rezistent dhe do të kenë nevojë për më shumë”, thotë ai.
Tepër rezistente ndaj trajtimit
Sindroma Dravet është një formë e rrallë, katastrofike e epilepsisë gjatë gjithë jetës që prek rreth 1 në çdo 15,700 individë në Shtetet e Bashkuara. sipas Fondacionit të Sindromës Dravet.
Kjo epilepsi e rëndë mund të sjellë konfiskime të shpeshta e të zgjatura të shkaktuara shpesh nga temperatura e lartë e trupit (hipertermia), si dhe vonesa në zhvillim, dëmtim i të folurit, ataksi (një sëmundje degjenerative e sistemit nervor), hipotoni (ulje e tonit të muskujve), shqetësime të gjumit, dhe probleme të tjera shëndetësore.
Deri më tani, gjendja ka qenë jashtëzakonisht sfiduese për t’u trajtuar, me përgjigjen ndaj mjekimit të pamjaftueshëm. Pjesëmarrësit në këtë hetim merrnin antikonvulsantët e shumtë, si p.sh levetiracetam, divalproex, topiramat, zonisamidi, etosuksimididhe clobazam.
“Edhe me këto trajtime aktualisht të disponueshme, vetëm rreth 10 për qind e pacientëve me sindromën Dravet arrijnë kontrollin adekuat të konfiskimeve,” thotë Dr. Miller.
A raporti i publikuar në shtator 2019 revista Barnat e SNQ, megjithatë, theksoi terapi të reja – duke përfshirë stiripentolfenfluramine dhe kanabidiol – të cilat kanë prodhuar rezultate premtuese në reduktimin e shpeshtësisë së konfiskimeve konvulsive.
I ndezur nga FDA për trajtimin e sindromës Dravet në qershor të vitit 2018, Epidiolex është formulimi i parë farmaceutik me recetë i një kanabinoidi shumë të pastruar, me prejardhje bimore – por pa “të lartë” të lidhur me marihuanën.
“Ky studim nuk ofron domosdoshmërisht informacion të ri, por ofron dëshmi të mëtejshme të dobisë së Epidiolex në Sindromën Dravet,” thotë Melissa L Bernbaum, MDdrejtor i neurologjisë në Spitalin Huntington të Northwell Health në Huntington, Nju Jork.
Ajo shton se, ndërsa mund të ketë një stigmë të lidhur me kanabidiolin për shkak të lidhjes së ilaçeve me marihuanë, ajo nuk ka asnjë pacient me shqetësime të tilla në praktikën e saj dhe në fakt, shumë janë të interesuar për “.marihuanë mjekësore.”
“Prindërit në fakt priren të kenë një reagim pozitiv emocional ndaj faktit që ilaçi prodhohet nga një bimë dhe më pas pastrohet, në vend që të sintetizohet në një epruvetë”, thotë Miller.
Me përfitimet e kanabidiolit të provuara shkencërisht, GW Pharmaceuticals po kërkon mbështetjen e FDA-së për Sativex (naximbols), një trajtim spasticiteti për pacientët me sklerozë të shumëfishtë që përmban dy ekstrakte kimike që rrjedhin nga bima e kanabisit. Produkti është aktualisht i miratuar në 29 vende jashtë Shteteve të Bashkuara, sipas kompanisë.
Kompania po eksploron gjithashtu terapi të bazuara në kanabinoid për autizmi, spasticiteti i palcës kurrizore, skizofreninëdhe Çrregullimi i stresit post-traumatik (PTSD).
Qëndrimi vigjilent ndaj efekteve anësore të mundshme
Në përgjithësi, Epidiolex ka një profil të favorshëm sigurie me efekte anësore të dukshme që janë rreziku i rritjes së enzimave të mëlçisë, ndryshimeve të oreksit, diarresë, përgjumjes (përgjumjes), pireksisë (ethe) dhe lodhjes.
“Është gjithashtu e rëndësishme të vihen re ndërveprimet e mundshme me medikamente të tjera kundër konvulsioneve,” thotë Dr. Bernbaum. “Disa kombinime mund të kenë më shumë gjasa të shkaktojnë qetësim.”
Schultz thekson se dozimi mbi 25 mg nuk përmirësoi ndjeshëm përgjigjen ndaj konvulsioneve, por rriti numrin e ngjarjeve anësore. “Duke pasur parasysh këtë, ka kuptim që niveli i lartë i dozimit të jetë rreth 25 [mg],” ai thote.
Në këtë kohë, kostoja e ngjitësit për ilaçin nuk është e lirë. Mesatarisht, çmimi për Epidiolex në Shtetet e Bashkuara për vitin e parë të përdorimit ishte në intervalin 32,000 dollarë në vit, sipas Schultz, i cili shton se pagesa nga xhepi mund të jetë jo më shumë se 25 dollarë për pacient.
Duke qenë se dozimi varet nga pesha e pacientit, ai thekson se produkti do të kushtojë më pak për pacientët e rinj më të lehtë dhe më shumë për pacientët e moshuar më të rëndë.
“Mjekët dhe pacientët dëshironin një formulim farmaceutik të një kanabinoidi që ka kaluar nëpër provat e duhura klinike dhe është testuar për sigurinë dhe efikasitetin,” thotë Schultz. “Me Epidiolex, ata kanë një që është saktësisht i njëjtë sa herë që merret, dhe për shkak se është i miratuar nga FDA, do të paguhet nga sigurimet.”
