Duke përdorur qelizat burimore nga njerëzit me çrregullime të rralla të dhimbjes, studiuesit gjejnë terapi efektive për pacientë individualë duke i testuar fillimisht në një pjatë Petri.

Kushtet e rralla mjekësore rrallë marrin trajtimin që meritojnë.

Kjo për shkak se prodhuesit e barnave shpesh fokusohen në produkte që do të japin shpërblimet më të larta financiare.

I tillë është rasti me eritromelagjia e trashëguar (IEM), një gjendje e rrallë dhe e dhimbshme që përfshin sulme të përsëritura, skuqje, ngrohtësi dhe ënjtje të këmbëve dhe herë pas here edhe të duarve.

Asnjë trajtim aktual nuk ka qenë vazhdimisht efektiv, një ankesë e zakonshme tek ata që vuajnë nga shumica e kushteve kronike të lidhura me dhimbjen.

Me një të vlerësuar 100 milionë të rritur në SHBA duke përjetuar dhimbje kronike, nevoja për trajtime efektive vazhdon të rritet. Një sfidë e madhe, megjithatë, është gjetja e trajtimeve që lehtësojnë dhimbjen dhe lejojnë një person të funksionojë normalisht.

Lexo më shumë: Terapia me qeliza staminale një trajtim i mundshëm për artritin reumatoid »

Një qasje e re e mundshme për menaxhimin e dhimbjes përfshin përdorimin e qelizave staminale për të përshtatur trajtimet për personin individual, edhe nëse ata kanë një gjendje të rrallë që është e vështirë për t’u trajtuar.

ne vitin 2014, studiues në Australi u përdorën me sukses qelizat burimore mezenkimale – ato që mund të rriten në kocka, kërc, muskuj ose qeliza yndyrore – për të trajtuar dhimbjen në 10 gra me simptoma të dhimbjes neuropatike. Në gjashtë muaj, intensiteti i dhimbjes së tyre u reduktua dhe trajtimi u konsiderua i sigurt dhe i toleruar mirë.

Ndërsa qelizat staminale mund të mbajnë çelësin për shumë trajtime të ardhshme, ato po hetohen gjithashtu si një mënyrë për të ndihmuar pacientët të gjejnë trajtime për të trajtuar dhimbjen dhe simptoma të tjera.

Studiuesit me Pfizer Inc. dhe universitete të ndryshme në MB publikuan gjetjet e hulumtimit të tyre të ri të mërkurën në revistën Mjekësia Translational Science. Ky studim u financua tërësisht nga Pfizer.

Ata përdorën një lloj qelize staminale, qeliza staminale pluripotente të induktuara në mënyrë specifike (iPSC), për të synuar rrugët e mutuara të njerëzve me IEM.

Qelizat pluripotente janë qeliza të rritura që janë riprogramuar gjenetikisht në një gjendje të ngjashme me qelizat burimore embrionale.

Për afërsisht një dekadë, këto qeliza kanë qenë fokusi i mënyrave të mundshme për të zhvilluar trajtime të reja, të tilla si përdorimi i linjave qelizore të kancerit për të zhvilluar ilaçe antitumorale.

Ekipi hulumtues u fokusua veçanërisht në Nav1.7, një kanal jon natriumi që është veçanërisht i lartë në neuronet që lidhen me dhimbjen.

Në pacientët me IEM, kanali është pak i mutuar. Ky është një shpjegim i mundshëm për mënyrën se si gjendja zhvillohet tek disa njerëz dhe jo tek të tjerët.

Lexo më shumë: Trajtimi me qeliza staminale tregon premtimin për sklerozën e shumëfishtë »

Studiuesit aktualisht po zhvillojnë ilaçe të reja që do të bllokonin në mënyrë selektive kanalin Nav1.7.

Një bllokues Nav1.7, Raxatrigine, në zhvillim nga Farmaceutikë konvergjence, mori statusin e barit jetim nga Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA) në vitin 2013 për trajtimin e radikulopatisë lumbosakral dhe dhimbjes së nervit shiatik, sipas kompanisë.

Vitin e kaluar, Pfizer përfundoi një gjyqi i fazës II në bllokuesin e vet Nav1.7 për trajtimin e dëmtimit të dhimbshëm nervor që lidhet me diabetin. Rezultatet e atij gjyqi nuk janë postuar.

Lishuang Cao, Ph.D., një ekspert i kanaleve jonike në Pfizer Neusentis, dhe ekipi i tij përdorën teknologjinë iPSC dhe mostrat e gjakut nga katër persona me IEM, secili me mutacionin e tij specifik gjenetik përgjatë kanaleve të natriumit. Duke përdorur teknologjinë iPSC dhe mostrat e gjakut, ekipi krijoi neurone shqisore në një laborator.

Studiuesit vunë re se këto neurone treguan “ngacmueshmëri dhe ndjeshmëri anormalisht të lartë ndaj nxehtësisë”, që i ngjante tipareve të IEM.

Hulumtuesit më pas testuan bllokuesin e ri selektiv Nav1.7, duke zbuluar se ilaçi reduktoi ndezjen spontane të këtyre neuroneve.

Studiuesit më pas dhanë një dozë të vetme për pacientët, e cila ndihmoi në reduktimin e sulmeve të dhimbjes të shkaktuara nga nxehtësia në shumicën e subjekteve.

Modelimi i këtyre llojeve të skenarëve duke përdorur iPSC, thonë studiuesit, mund të ofrojë qasje më të personalizuara për gjetjen e trajtimeve efektive te pacientët me IEM dhe çrregullime të tjera të dhimbjes.

Lexo më shumë: Kombinimi i qelizave staminale dhe terapisë me ilaçe mund të kthejë diabetin e tipit 2 »