Gjithçka që duhet të dini rreth Aducanumab, ilaçi i ri i diskutueshëm i aprovuar nga FDA për Alzheimer
Pllakat amiloide të lidhura me sëmundjen e Alzheimerit
Lajme shëndetësore
Gjithçka që duhet të dini rreth Aducanumab, ilaçi i ri i diskutueshëm i aprovuar nga FDA për Alzheimer


- Pas gati 20 vitesh pa trajtime të reja, prodhuesi i barnave Biogen ka fituar miratimin e përshpejtuar për aducanumab, i njohur edhe me emrin e markës Aduhelm, një ilaç që trajton Alzheimerin duke sulmuar pllakat proteinike të lidhura me këtë sëmundje.
- Provat klinike konfirmuan se ilaçi ngadalëson përparimin e sëmundjes në fazat e hershme duke ndihmuar në pastrimin e pllakave të lidhura me sëmundjen.
- Por miratimi i ilaçit është i diskutueshëm, pasi ilaçi nuk tregon qartë se përmirëson simptomat.
Të hënën,
Ndërsa barnat e tjera lehtësuan disa simptoma të gjendjes, Aduhelm është gjetur në një provë klinike që në fakt ngadalëson përparimin e pllakave të lidhura me Alzheimer në pacientët me faza të hershme të sëmundjes.
Por miratimi i ilaçit është gjithashtu i diskutueshëm, pasi nuk është e qartë se sa i dobishëm do të jetë në ndalimin e simptomave klinike të sëmundjes.
“Në sëmundjen e Alzheimerit, vdekja e qelizave nervore është për shkak të depozitimit të pllaka amiloide dhe
Sipas Devi, autor i “Spektrit të Shpresës: Një qasje optimiste dhe e re ndaj sëmundjes së Alzheimerit dhe demencave të tjera”, një proces i ngjashëm mund të ndodhë me forma të tjera të demencës.
“Për shembull, në
“Sëmundja e Alzheimerit është një sëmundje shkatërruese që mund të ketë një ndikim të thellë në jetën e njerëzve të diagnostikuar me këtë sëmundje, si dhe në të dashurit e tyre”, tha Dr. Patrizia Cavazzoni, drejtoreshë e Qendrës së FDA për Vlerësimin dhe Kërkimin e Barnave.
Ajo theksoi se ndërsa terapitë e disponueshme aktualisht trajtojnë vetëm simptomat e Alzheimerit, Aduhelm është terapia e parë që synon dhe ndikon në procesin e sëmundjes themelore të Alzheimerit.
“Siç kemi mësuar nga lufta kundër kancerit,” tha ajo, “rruga e përshpejtuar e miratimit mund t’u sjellë terapi pacientëve më shpejt, duke nxitur më shumë kërkime dhe inovacione.”
Sipas FDA, ky është trajtimi i parë i ri i miratuar për Alzheimer që nga viti 2003.
Sipas FDA-së, studiuesit e Biogen vlerësuan efikasitetin e Aduhelm në dy studime të ndryshme që panë pothuajse 3,500 pacientë.
Të tre ishin “studime të dyfishta të verbër, të rastësishme, të kontrolluara nga placebo, në varg dozash” në pacientët që jetonin me sëmundjen e Alzheimerit.
Studiuesit zbuluan se pacientët që morën ilaçin kishin reduktim të konsiderueshëm të pllakës beta të amiloidit në varësi të dozës dhe kohës. Por pacientët në grupin e kontrollit të studimeve, ose atyre që nuk iu dha Aduhelm, nuk kishin reduktim të kësaj pllake.
Të
FDA ka kërkuar që Biogen tani të fillojë një provë tjetër për të verifikuar nëse ilaçi funksionon në të vërtetë. Nëse ai provë dështon, FDA mund të revokojë miratimin.
Sipas FDA, jo të gjithë ekspertët ranë dakord që Aduhelm meritonte miratim të përshpejtuar.
“Të dhënat e përfshira në paraqitjen e aplikantit ishin shumë komplekse dhe lanë pasiguri të mbetura në lidhje me përfitimin klinik,” tha FDA në një
FDA konfirmoi se kishte ekzaminuar gjetjet e provës klinike me një “krehër me dhëmbë të imët”, të kërkuar nga të dhëna nga
Sipas trajtimit të ri etiketë, Aduhelm administrohet me injeksion si një infuzion intravenoz për rreth 1 orë çdo 4 javë dhe pacientët mund të përjetojnë efekte anësore që përfshijnë:
- edemë cerebrale, ose ënjtje të trurit
- gjakderdhje nga truri
anomalitë e imazhit të lidhura me amiloidin (ARIA) - angioedema, ose ënjtje nën lëkurë
- urtikarie, një reagim i ngjashëm me koshere
Sipas prodhuesit të barnave, disa pacientë në provat klinike të Aduhelm përjetuan gjithashtu efekte të padëshiruara si rënia, diarre dhe çorientim.
Për shkak të potencialit për ënjtje të trurit dhe gjakderdhje të trurit, ata që marrin ilaçin do të duhet t’i nënshtrohen MRI-ve për t’u siguruar që nuk kanë efekte anësore serioze.
CEO i Biogen Michel Vounatsos tha CNBC të hënën çmimi i listës prej 56,000 dollarë në vit për ilaçin e sapo miratuar nga FDA nga kompania e barnave është “i drejtë”.
Megjithatë, ai tha gjithashtu se kompania bioteknike është zotuar të mos rrisë çmimin e ilaçeve për 4 vitet e ardhshme.
Vounatsos shpjegoi se çmimi i ilaçit pasqyron “dy dekada pa inovacion” dhe do të lejojë Biogen të investojë më tej në tubacionin e tyre të ilaçeve për sëmundje të tjera, tha ai gjatë një interviste me “Power Lunch” të CNBC, raportoi CNBC.
Edhe me miratim të përshpejtuar, Aduhelm do të vazhdojë të studiohet.
Sipas FDA, ky lloj miratimi mund të bazohet në efektin e një medikamenti në një “pikë përfundimtare zëvendësuese që ka të ngjarë të parashikojë një përfitim klinik për pacientët”, por kërkon një provë pas miratimit për të “verifikuar që ilaçi ofron vlerën e pritur. përfitim klinik.”
Këto quhen prova konfirmuese të fazës 4 dhe synojnë të verifikojnë se një trajtim ka përfitim klinik. Dështimi për të treguar efikasitetin në këtë provë mund të rezultojë që FDA të anulojë vendimin e tyre.
“Është e imagjinueshme që gjetjet negative mund të çojnë në tërheqjen e miratimit,” tha Devi. “Në përgjithësi, provat e fazës 4 lejojnë më shumë mbledhje të të dhënave,”
“Kjo terapi do të jetë me interes të madh për shumë njerëz, por nuk është i vetmi element i rëndësishëm i trajtimit dhe kujdesit të Alzheimerit,” tha. Joanne Pike, DrPH, dhe shefi i strategjisë në Shoqatën e Alzheimerit, në një deklaratë të dërguar me email.
“Shoqata e Alzheimerit e ka bërë prioritet partneritetin me sistemet e kujdesit shëndetësor, mjekët dhe Qendrat për Shërbimet e Medicare dhe Medicaid për të siguruar diagnozën e hershme dhe të saktë, si dhe aksesin në trajtim, menaxhim të kujdesit dhe planifikim të kujdesit,” vazhdoi ajo.
Pike shtoi se shoqata do të bënte gjithçka në fuqinë e saj për të siguruar qasje në ilaçin dhe testet diagnostike të kërkuara nga FDA për të gjithë ata që do të përfitojnë, dhe se eliminimi i barrierave për të hyrë “është përparësia jonë më e lartë”.
Pas gati 20 vitesh pa trajtime të reja, prodhuesi i barnave Biogen ka fituar miratimin e përshpejtuar për Aduhelm, emri i markës për aducanumab, një ilaç që trajton Alzheimerin duke sulmuar pllakat e proteinave që lidhen me këtë sëmundje.
Sipas Biogen, prova të shumta klinike të veçanta konfirmuan se ilaçi ngadalëson përparimin e sëmundjes në fazat e hershme. Por miratimi i tij është i diskutueshëm, pasi ilaçi nuk tregon qartë se përmirëson simptomat.
Ekspertët thonë se ilaçi është vetëm një aspekt i trajtimit të Alzheimerit dhe diagnoza e hershme, aksesi në trajtim, menaxhimi i kujdesit dhe planifikimi i kujdesit, janë komponentë kritikë në kujdesin për njerëzit me këtë sëmundje.
