Ilaçi i Genzyme për MS Lemtrada nuk i plotëson kërkesat e FDA.

Prodhuesi i barnave Genzyme iu dha një goditje e madhe javën e kaluar kur ilaçi i tij për sklerozën e shumëfishtë (MS) Lemtrada u refuzua nga Administrata e Ushqimit dhe Barnave (FDA). Vendimi i FDA përmendi nevojën për prova të mëtejshme për të demonstruar efektivitetin dhe sigurinë e ilaçit. Rregullatorët evropianë miratuan Lemtrada në shtator 2013.

Lemtrada, i njohur gjithashtu si Campath-1H ose alemtuzumab, ka marrë një rrugë të gjatë dhe gjarpëruese drejt pragut të FDA-së. “Campath” qëndron për Patologjinë e Kembrixhit, ku vetitë e antitrupave monoklonale u njohën për herë të parë si një trajtim potencial për sëmundjet.

Sipas Universiteti i Kembrixhit, “Qëllimi fillestar ishte përdorimi i alemtuzumab për të trajtuar leuçeminë. Por në… 1990, Alastair Compston dhe Herman Waldmann filluan diskutimet mbi përdorimin e alemtuzumab në sklerozën e shumëfishtë.

Alemtuzumab u miratua për trajtimin e leuçemisë limfocitare kronike (CLL) në 2001, por u studiua gjithashtu si një trajtim për sëmundjet autoimune si artriti reumatoid, leucemia dhe MS.

Megjithëse ilaçi ndaloi rikthimet e MS, studiuesit që studionin alemtuzumab në pacientët me MS progresive dytësore panë se gjendja e tyre vazhdonte të përkeqësohej. Për të maksimizuar përfitimin e ilaçit, pacientët do të duhet të trajtohen më herët në sëmundjen e tyre, përpara se të grumbullohet dëmtimi nervor.

Njihuni me shenjat e hershme paralajmëruese të MS »

Licenca e barit ndryshoi duart shumë herë përpara se të hynte në portofolin e Genzyme në 2004. Kur provat e Genzyme për MS filluan të jepnin premtime pas vitit 2004, neurologët filluan t’ua përshkruanin atë “off label” (për një qëllim të ndryshëm nga qëllimi i një ilaçi të miratuar nga FDA) për pacientët me MS. .

Në shtator 2012, Genzyme, duke parashikuar miratimin nga FDA të alemtuzumab për MS nën emrin Lemtrada, mori vendimin e diskutueshëm për të tërhequr ilaçin nga tregu amerikan. Kjo në mënyrë efektive i ndaloi neurologët që ta përshkruanin atë për pacientët e tyre me MS.

Për t’u dhënë njerëzve që vuajnë nga CLL qasje në ilaç, Genzyme krijoi “Programi i Shpërndarjes së Kampesë në SHBA.” Programi i lejonte pacientët me leuçemi të merrnin Campath falas direkt nga Genzyme, tani në pronësi të gjigantit farmaceutik Sanofi, me kusht që të përdoret vetëm sipas udhëzimeve.

Një pengesë kryesore me FDA është se provat e Lemtrada nuk ishin dyfish të verbër, që do të thotë se mjekët dhe pacientët e dinin se cilët subjekte po merrnin Lemtrada dhe cilët po merrnin një placebo.

“FDA ka kritikuar provat e Lemtrada për mos përpjekje për të verbuar pjesëmarrësit e provës dhe mjekët ndaj trajtimit të tyre dhe duke u mbështetur në një vlerësues të verbër për të vlerësuar efektivitetin e Lemtrada,” tha Dr. Alasdair Coles, një neurolog akademik. “Megjithatë, nuk është e mundur që njerëzit të verbohen ndaj efekteve anësore të menjëhershme të Lemtrada, dhe të gjitha provat e MS mbështeten në një vlerësues të verbuar. Unë mbetem i sigurt në rezultatet e këtyre provave.”

FDA thotë se kërkohen më shumë prova klinike për të treguar se Lemtrada përfiton edhe pacientët me MS dhe nuk shkakton efekte anësore potencialisht serioze.

Zbuloni trajtime alternative për MS »

Dr. Coles, Ph.D. FRCP, autori i parë i dy punimeve që përshkruajnë provat e fazës 3 të alemtuzumab për MS, ndau pikëpamjet e tij mbi vendimin e FDA me Healthline.

“Është shumë zhgënjyese që FDA ka zgjedhur të mos miratojë Lemtrada për trajtimin e sklerozës së shumëfishtë,” tha Coles. “Kjo i privon njerëzit me sklerozë të shumëfishtë në Shtetet e Bashkuara nga një opsion i rëndësishëm trajtimi që është i disponueshëm në të gjithë Evropën, Kanadanë dhe Australinë.”

Ilaçi ka disa efekte anësore, duke përfshirë të përzierat, lodhjen, temperaturën dhe reduktimin e qelizave të bardha të gjakut, gjë që dobëson sistemin imunitar dhe i bën pacientët më të prekshëm ndaj infeksioneve. Në provat klinike, 30 për qind e pacientëve që merrnin Lemtrada zhvilluan sëmundje autoimune dytësore, më shpesh një gjëndër tiroide nën-aktive ose tepër aktive. Por Coles thotë se mund të jetë ende një alternativë më e mirë se interferoni beta, i cili mund të shkaktojë simptoma të ngjashme me gripin dhe nuk mund të merret gjatë shtatzënisë ose ushqyerjes me gji.

“Lemtrada nuk është e përshtatshme për të gjithë me sklerozë të shumëfishtë sepse ka efekte anësore serioze që kërkojnë monitorim të kujdesshëm. Por është më efektiv se interferoni beta në reduktimin e recidivave dhe paaftësisë, dhe është tërheqës për ata që kanë sklerozë të shumëfishtë agresive ose që nuk i pëlqejnë injeksionet e shpeshta, ose që dëshirojnë të kenë fëmijë”, tha Coles.

Genzyme po apelon vendimin e FDA-së dhe mund të ridizajnojë provat e tyre për të përmbushur kërkesat e FDA-së, por për pacientët që po i përgjigjeshin Lemtrada në provat klinike – si dhe ata që po e merrnin atë jashtë etiketës – kjo mund të jetë si një ngushëllim i vogël.