Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA) ka dhënë miratimin e marketingut për ilaçin pacritinib (Vonjo) për pacientët me mielofibrozë (MF), një kancer i rrallë i gjakut që çon në prodhimin e dëmtuar të qelizave normale të gjakut. Pacritinib pritet të plotësojë një boshllëk të rëndësishëm trajtimi në atë që është i përshtatshëm për pacientët, numri shumë i ulët i trombociteve të të cilëve i bën ata të papërshtatshëm për dy barnat e tjera – ruksolitinib (xhakafi) dhe fedratinib (inrebic) — miratuar për trajtimin e sëmundjes.
“Opsionet e kufizuara të trajtimit e kanë bërë këtë sëmundje si një zonë të nevojave urgjente mjekësore të paplotësuara. Jam i kënaqur që shoh që një opsion i ri, efikas dhe i sigurt trajtimi është tani në dispozicion për këta pacientë,” tha John Mascarenhas, MDdrejtor i Qendrës së Ekselencës për Kanceret e Gjakut dhe Çrregullimet Mieloide në Shkollën e Mjekësisë Mount Sinai Icahn në New York City, dhe një hetues kryesor i sprovave klinike të pacritinib në një deklaratë për shtyp të lëshuar nga CTI BioPharma, prodhuesi i ilaçit.
MF është një kancer kronik, por i rrallë i gjakut që prek afërsisht 18,000 njerëz në Shtetet e Bashkuara, shumica e të cilëve janë më të vjetër se 65 vjeç, sipas Fondacionit Kërkimor MPN. Sëmundja shkakton mbiprodhim të qelizave anormale të gjakut dhe formimin e indit mbresë në palcën e eshtrave ku prodhohen qelizat e gjakut, duke dëmtuar më tej prodhimin e qelizave normale të kuqe dhe të bardha të gjakut dhe trombociteve.
Ndërsa MF përparon, një numër më i madh i qelizave anormale prodhohen brenda palcës së eshtrave dhe përfundimisht brenda zonave të tjera të trupit, siç është shpretka. Mund të shkaktojë zmadhimin e shpretkës (splenomegali) dhe simptoma të lidhura me numër të ulët të qelizave të gjakut, duke përfshirë koagulimin e dëmtuar, aneminë, dhe infeksion. Simptoma të tjera të zakonshme përfshijnë lodhjen, djersitjet gjatë natës, kruajtjen, dhimbjen e kockave dhe kyçeve, humbjen e peshës dhe temperaturën.
Rreth 25 për qind e pacientëve vuajnë nga një nivel i ulët i rëndë dhe potencialisht kërcënues për jetën e trombociteve (trombocitopeni), qelizat që i mundësojnë trupit të formojë mpiksje gjaku. Këta pacientë nuk janë të përshtatshëm për ruksolitinib dhe fedratinib.
“Ruxolitinib dhe fedratinib janë ilaçe të shkëlqyera,” shpjegoi Dr. Mascarenhas. “Por ato janë të kufizuara nga trombocitopenia, kështu që nëse keni një numër trombocitesh prej 50,000 ose më pak, nuk jeni të përshtatshëm për këto dy opsione. Këtu përshtatet pacritinib.”
Miratimi i ilaçit u bazua në të dhënat nga studimet e fazës 2 dhe fazës 3 në mbi 600 pacientë të caktuar për të marrë ose pacratinib ose terapinë më të mirë në dispozicion. Gjetjet e publikuara në maj 2018 në JAMA Onkologjisi nga provat fillestare ashtu edhe nga vlerësimet retrospektive të sigurisë dhe efikasitetit treguan se, krahasuar me terapinë më të mirë të disponueshme, pacritinib zvogëloi madhësinë e shpretkës me 35 për qind ose më shumë, përmirësoi simptomat si lodhja deri në 50 për qind, përmirësoi numrin e trombociteve dhe uli nevoja për transfuzione.
Doza e rekomanduar për pacritinib është 200 mg nga goja, dy herë në ditë.
Fakti që pacritinib nuk ul më tej numrin e trombociteve besohet të jetë rezultat i faktit se ai synon një seri të ndryshme sinjalesh në qelizë nga ajo e synuar nga ruxolitinib dhe fedratinib. Edhe pse prodhuesi nuk ka njoftuar ende informacion mbi çmimin, pacritinib ka të ngjarë të ketë çmim të ngjashëm me ruksolitinibqë është afërsisht 16,000 dollarë për një furnizim 60-ditor ose 90,000 dollarë për një vit.
