Të premten, më 6 janar, Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA) dha miratimin e përshpejtuar të një ilaçi të ri, Leqembi (lecanemab-irmb)për trajtimin e sëmundjes së Alzheimerit në fazat e hershme.
Leqembi punon duke hequr pllakat beta amiloide, një proteinë që mund të grumbullohet në trurin e njerëzve me Alzheimer dhe që besohet të jetë një faktor kyç në sëmundje.
Sipas FDA, Leqembi u vlerësua për miratimin e përshpejtuar në një provë të dyfishtë të verbër, të kontrolluar nga placebo, që përfshinte 856 njerëz me sëmundjen e Alzheimerit. Mjekimi, i dhënë çdo dy javë si një infuzion intravenoz, iu dha subjekteve me dëmtim të lehtë njohës, të cilët gjithashtu kishin skanime imazherike për të konfirmuar pllakat amiloide në trurin e tyre.
Të dhënat e paraqitura nga Eisai – kompania që prodhon Leqembi – në FDA tregojnë se pacientët që morën Leqembi kishin reduktim të ndjeshëm në pllakat e tyre amiloide midis javës 1 dhe javës 79 të trajtimit në krahasim me pacientët që morën një placebo. Pacientët në placebo nuk patën reduktim të pllakës beta të amiloidit.
Në një deklaratë me shkrim, Billy Dunn, MD, drejtor i Zyra e Neuroshkencës në Qendrën për Vlerësimin dhe Kërkimin e Barnave të FDA-së, tha, “Ky opsion trajtimi është terapia më e fundit për të synuar dhe prekur procesin e sëmundjes themelore të Alzheimerit, në vend që të trajtojë vetëm simptomat e sëmundjes.”
Çfarë është sëmundja e Alzheimerit?
sëmundja e Alzheimerit është një çrregullim i pakthyeshëm, progresiv i trurit që prek më shumë se 6.5 milionë amerikanë. Shkatërron ngadalë kujtesën dhe aftësitë e të menduarit dhe, përfundimisht, aftësinë për të kryer detyra të thjeshta.
Ndërsa shkaqet specifike të Alzheimerit nuk dihen plotësisht, ai karakterizohet nga ndryshime në tru – duke përfshirë akumulimin e grumbujve të proteinave të quajtura pllaka amiloide dhe ngatërrime neurofibrilare, ose tau – që rezultojnë në humbjen e neuroneve dhe lidhjeve të tyre. Këto ndryshime ndikojnë në aftësinë e një personi për të kujtuar dhe menduar.
Procesi i përshpejtuar i miratimit
Leqembi u miratua duke përdorur Rruga e përshpejtuar e miratimit nga FDAtë cilat FDA i përdor për të miratuar barna për kushte serioze ku ka një nevojë mjekësore të paplotësuar dhe një ilaç tregohet se ka një efekt në një faktor që lidhet me gjendjen, siç janë pllakat amiloide, që FDA thotë se “ka gjasa të arsyeshme të parashikojë një përfitim klinik për pacientët.”
Miratimi i përshpejtuar i një medikamenti mund të tërhiqet nëse kompania nuk mund të tregojë përfitim aktual klinik brenda një ose dy viti nga miratimi i përshpejtuar. Eisai gjithashtu paraqiti një kërkesë për miratim të plotë në ditën kur mori miratimin e përshpejtuar, duke përdorur të dhënat nga a studim i publikuar më 5 janar 2023, në Revista e Mjekësisë e New England (NEJM).
Prova klinike ndërkombëtare, e dyfishtë e verbër, e fazës 3 ndoqi afro 1800 pjesëmarrës për 18 muaj. Sipas autorëve të studimit, ilaçi “rezultoi në një rënie mesatarisht më të vogël në matjet e njohjes dhe funksionit”, veçanërisht në pjesëmarrësit e studimit në fazat e hershme të sëmundjes me simptoma të buta njohëse.
Rezultatet e provës klinike
Anton Porsteinsson, MDkreu i Qendrës Mjekësore të Universitetit të Rochester Sëmundja e Alzheimerit Programi i Kujdesit, Kërkimit dhe Edukimit (AD-CARE), i cili drejtoi një nga provat e Leqembit në qendrën mjekësore, thotë se NEJM Studimi “është një nga provat klinike më të mëdha në sëmundjen e Alzheimerit dhe ishte unik në atë që kishte pjesëmarrje më të lartë të grupeve të nënpërfaqësuara historikisht sesa në studimet e mëparshme.” (Një e katërta e pjesëmarrësve ishin njerëz me ngjyrë.) Porsteinsson thotë se testi përfshinte gjithashtu disa pjesëmarrës me probleme shëndetësore të ndryshme nga sëmundja e Alzheimerit, e cila nuk ka qenë e zakonshme për studimet e mjekimit të Alzheimerit.
“Kjo krijoi një mostër më përfaqësuese të popullsisë së Alzheimerit në botën reale,” thotë Porsteinsson.
Pas 18 muajsh, shumica e pjesëmarrësve të studimit nuk kishin pllaka të dallueshme në trurin e tyre ose anomali të tjera të lidhura zakonisht me Alzheimer, të tilla si tau, thotë Porsteinsson, dhe biomarkerët e neuroinflamacionit gjithashtu dukeshin sikur “lëviznin më shumë drejt normales”, thotë ai.
Ndërsa të dy pjesëmarrësit që morën ilaçin dhe pjesëmarrësit që morën placebo kishin një rënie njohëse gjatë 18 muajve të studimit, grupi i placebo ra me një ritëm më të shpejtë.
Efektet anësore të Leqembit
Në studimin NEJM, rreth 12.5 për qind e pjesëmarrësve treguan prova të ënjtjes së trurit të lokalizuar të butë deri të moderuar që u zgjidh gjatë disa javësh kur mjekimi u ndërpre përkohësisht. Kishte gjithashtu një shkallë më të lartë të gjakderdhjeve të vogla që mund të shihen te disa njerëz me sëmundjen Alzheimer.
Të Informacioni i recetave të FDA për Leqembi (PDF) përfshin një paralajmërim në lidhje me anomalitë e imazhit të lidhura me amiloidin (ARIA), që do të thotë dëshmi e ënjtjes ose gjakderdhjes në tru që gjendet në testin e imazherisë, si p.sh. një skanim i rezonancës magnetike (MRI).
ARIA zakonisht nuk ka simptoma, megjithëse rrallë mund të ndodhin ngjarje serioze dhe kërcënuese për jetën. Më së shpeshti, dëshmia e ARIA është ënjtje e përkohshme në zonat e trurit që zakonisht zgjidhet me kalimin e kohës dhe mund të shoqërohet me pika të vogla gjakderdhjeje në ose në sipërfaqen e trurit. Disa njerëz mund të kenë simptoma të tilla si dhimbje koke, konfuzion, marramendje, ndryshime të shikimit, të përziera dhe konvulsione.
Njerëzit që marrin Leqembi mund të kenë gjithashtu reaksione të lidhura me infuzionin, si simptoma të ngjashme me gripin, të përziera, të vjella dhe ndryshime në presionin e gjakut. Efektet anësore më të zakonshme të ilaçit janë reaksionet e lidhura me infuzionin, dhimbja e kokës dhe ARIA.
Sipas etiketës së barit, Leqembi tregohet për pacientët me “dëmtim të lehtë njohës ose fazë të butë të demencës së sëmundjes”, që është popullata e studiuar në provat klinike. Nuk ka të dhëna për sigurinë ose efektivitetin për fillimin e trajtimit në fazat e hershme ose të mëvonshme të sëmundjes sesa ato që janë studiuar.
Perspektiva afatgjatë për trajtimin e Alzheimerit
Dr. Porsteinsson thotë se meqenëse ka shumë faktorë të mundshëm që kontribuojnë në sëmundjen e Alzheimerit, trajtimet efektive ka të ngjarë të jenë ato të kombinuara, që është mënyra se si sëmundjet si sëmundjet e zemrës, diabeti dhe kanceri trajtohen shpesh.
“Ata prej nesh që kanë studiuar Alzheimer për një kohë të gjatë janë bërë të përulur dhe e kuptojmë se lecanemab është një fillim dhe jo një kurë. Është një fillim modest, por përfaqëson një qasje ndaj trajtimit që ne mund të ndërtojmë.”
Kostoja dhe mbulimi
Eisai ka njoftuar se ilaçi do të kushtojë 26,5000 dollarë në vit. Pas miratimi i përshpejtuar i Aduhelmitnjë ilaç i Alzheimerit i ngjashëm me Leqembi, në vitin 2021, Medicare njoftoi se do të mbulonte vetëm koston e barnave të autorizuara sipas procesit të miratimit të përshpejtuar në atë kategori – antitrupat monoklonalë të drejtuar kundër amiloidit – për njerëzit e regjistruar në një provë klinike.
Në lidhje me Leqembi, Qendrat për Shërbimet e Medicare dhe Medicaid, e cila administron Medicare, lëshoi një deklaratë pas miratimit të ilaçit të premten:
“Sëmundja e Alzheimerit është një sëmundje shkatërruese që prek miliona amerikanë dhe familjet e tyre,” tha Administratorja e CMS, Chiquita Brooks-LaSure. “Në CMS, ne do të vazhdojmë të rishikojmë me shpejtësi të dhënat për këto produkte pasi ato bëhen të disponueshme dhe jemi të përkushtuar për qasje në kohë në trajtime, përfshirë barnat, që përmirësojnë rezultatet klinikisht domethënëse.”
“Nëse lecanemab më pas merr miratimin tradicional të FDA-së, CMS do të sigurojë mbulim më të gjerë duke përdorur kornizën që ne shpallëm vitin e kaluar, nën mbulimin me zhvillimin e provave, në të njëjtën ditë. Për miratimin tradicional të FDA, ilaçi demonstron prova të efikasitetit nga një masë e drejtpërdrejtë e përfitimit klinik.
Përgjigje nga avokatët e Alzheimerit
Ne nje Njoftimi për shtyp Duke përshëndetur miratimin e ilaçit të Premten, Shoqata e Alzheimerit e quajti miratimin “vendimin e duhur”, por tha se Medicare, “duke kufizuar ashpër mbulimin … është i pashembullt dhe i gabuar”.
Joanne Pike, DrPH, presidente dhe shefi ekzekutiv i Shoqatës së Alzheimerit, tha në deklaratë, “Pa akses dhe mbulim të këtij trajtimi dhe të tjerëve në klasën e tij, njerëzit po humbasin ditë, javë, muaj – kujtime, aftësi dhe pavarësi. Ata po humbasin kohë.”
“Njerëzit që jetojnë me këtë sëmundje fatale sot nuk kanë kohë të presin për një ilaç apo kurë mrekullie”, tha Pike. “Ndërsa ne vazhdojmë përpjekjet për të zbuluar objektiva të rinj dhe për të testuar trajtime të reja, njerëzit që jetojnë me Alzheimer meritojnë mundësinë për të diskutuar dhe bërë zgjedhjen me mjekun e tyre nëse një trajtim i miratuar nga FDA që ofron përfitime është i duhuri për ta.”