Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA) ka miratuar Aduhelm (aducanumab) për trajtimin e sëmundja e Alzheimerit, pavarësisht polemikave rreth provave shkencore për efektivitetin e saj. Sipas një Përditësimi i korrikut 2021 Sipas etiketimit të tij, Aduhelm është menduar për njerëzit me dëmtim të lehtë njohës ose me faza të lehta të sëmundjes së demencës.
Ne nje Njoftimi për shtyp, FDA e quajti miratimin e Aduhelm “të rëndësishëm në shumë mënyra”. Është terapia e parë e re për sëmundjen që nga viti 2003 dhe trajtimi i parë që synon pllakat beta amiloide në tru, të cilat mendohet se luajnë një rol në duke shkaktuar Alzheimer – shkaku i gjashtë kryesor i vdekjes në mesin e amerikanëve.
Reagimet ndaj vendimit të FDA-së kanë qenë të ndryshme. “Kjo është një fitore e favorshme për pacientët dhe shkencën. Ai e bën ilaçin në dispozicion tani për të adresuar nevojën serioze të paplotësuar për të ofruar një trajtim për pacientët me Alzheimer, “thotë Howard Fillit, MD, drejtori ekzekutiv themelues dhe shefi i shkencës në Fondacionin e Zbulimit të Barnave Alzheimer në New York City. “Kjo është shumë e rëndësishme, sepse kjo është një sëmundje progresive, kështu që çdo ditë pa trajtim është një mundësi e humbur,” thotë Dr. Fillit.
Të tjerë kanë shprehur skepticizëm dhe madje indinjatë ndaj miratimit, duke përfshirë disa anëtarë të Komitetit Këshillues të Barnave Periferike dhe Qendrore të Sistemit Nervor të FDA-së, të cilët dha dorëheqjen në shenjë proteste të vendimit të FDA.
Aduhelm mori dritën jeshile përmes rrugës së miratimit të përshpejtuar të FDA-së, e cila është e rezervuar për trajtimet me ilaçe për sëmundjet që janë serioze ose kërcënuese për jetën. Kur një ilaç miratohet në këtë lloj rrethane, provat e disponueshme tregojnë se ilaçi mund të ofrojë përfitime më domethënëse sesa trajtimet ekzistuese në disa mënyra, por njëfarë pasigurie mbetet në lidhje me përfitimin e përgjithshëm të ilaçit, shpjegoi FDA.
LIDHUR: Si të krijoni tryezën tuaj të zënë për dikë me sëmundjen Alzheimer
Të miratohet apo të mos miratohet? Një afat kohor i Aduhelm
Në njoftimin për shtyp, FDA pranoi polemikat rreth miratimit të Aduhelm.
“Ne jemi të vetëdijshëm për vëmendjen rreth këtij miratimi. Ne e kuptojmë se Aduhelm ka tërhequr vëmendjen e shtypit, komunitetit të pacientëve me Alzheimer, zyrtarëve tanë të zgjedhur dhe palëve të tjera të interesuara,” shkroi. Patrizia Cavazzoni, MDdrejtor i Qendrës së FDA për Vlerësimin dhe Kërkimin e Barnave.
“Në fund të ditës, ne ndoqëm kursin tonë të zakonshëm të veprimit kur merrnim vendime rregullatore në situata ku të dhënat nuk janë të drejtpërdrejta,” tha Dr. Cavazzoni, duke vënë në dukje se FDA kishte arritur në përfundimin se përfitimet e Aduhelm tejkalojnë rreziqet midis pacientëve me sëmundja e Alzheimerit.
Studime identike, rezultate të ndryshme
Miratimi i Aduhelm u bazua në të dhënat nga dy prova klinike identike të fazës 3 të quajtura DALON dhe ANGAZOHET. Sipas FDA, një studim (EMERGE) tregoi se trajtimi me Aduhelm duket të jetë i lidhur me një ulje të rënies së lidhur me Alzheimer, ndërsa tjetri (ENGAGE) jo.
Si rezultat, prodhuesi i Aduhelm, Biogen, dhe partneri i tij, Eisai, i shpallur në mars 2019 se ata po ndërprisnin provat EMERGE dhe ENGAGE pasi një analizë e kryer nga një komitet i pavarur tregoi se Aduhelm ka të ngjarë të mos përmbushte pikën e tij kryesore përfundimtare, ose rezultatin kryesor të matur në fund të një studimi për të parë nëse trajtimi ishte efektiv për qëllimin e tij të synuar.
Në tetor 2019, Biogen ndryshoi kursin dhe njoftoi se do të kërkonte ende miratimin e Aduhelm bazuar në të dhënat e reja që më parë nuk ishin të disponueshme, të cilat agjencia i konsideroi si ndryshim të lojës. Ne nje Njoftimi për shtypBiogen tha se besonte se “të dhënat nga një nëngrup i ENGAGE mbështesin gjetjet nga EMERGE”, edhe pse ENGAGE nuk e përmbushi pikën e tij kryesore përfundimtare.
LIDHUR: T’i kthejmë nënës: 2 fëmijë të rritur kujdesen për prindërit me sëmundjen Alzheimer
Komiteti Këshillëdhënës thotë Jo; FDA thotë Po
Pozicioni i ri i Biogen për Aduhelm bëri pak për ta bindur atë Komiteti Këshillimor i Barnave Periferike dhe Qendrore të Sistemit Nervor të FDA-së se Aduhelm duhet të miratohet. Në një votim të nëntorit 2020, i cili u mbajt për të informuar vendimin përfundimtar të FDA-së për Aduhelm, komiteti votoi me shumicë dërrmuese kundër ilaçit.
Përkundër kësaj, FDA njoftoi në qershor 2021 se kishte vendosur të ecë përpara me miratimin sepse, edhe pse nuk e përmbushi pikën e saj përfundimtare kryesore në një nga studimet, Aduhelm “në mënyrë të vazhdueshme dhe shumë bindëse” uli pllakat amiloide në tru. , të cilat mendohet se luajnë një rol në shkaktimin e Alzheimerit, sipas Cavazzoni.
“Pritet që reduktimi i pllakës amiloide të rezultojë në një reduktim të rënies klinike,” shkroi Cavazzoni.
Studimet e vazhdueshme dhe të ardhshme mund të çojnë në heqjen e drogës nga tregu
Në një provë klinike në vazhdim të quajtur EMBARKOstudiuesit po studiojnë sigurinë e Aduhelm në pacientët që më parë kanë marrë pjesë në provat EMERGE dhe ENGAGE përpara se ato të ndërpriteshin.
Për më tepër, prodhuesit e trajtimeve të barnave si Aduhelm që fitojnë miratimin e përshpejtuar nga FDA u kërkohet të kryejnë një studim pas miratimit të quajtur një provë konfirmuese e fazës 4 në mënyrë që të provojnë plotësisht përfitimin e parashikuar të ilaçit.
Nëse ky studim dështon, miratimi i Aduhelm mund të revokohet, vuri në dukje Cavazzoni. “Nëse prova konfirmuese nuk verifikon përfitimin klinik të parashikuar të ilaçit, FDA ka procedura rregullatore që mund të çojnë në heqjen e ilaçit nga tregu,” shkroi Cavazzoni.
Optimizëm i kujdesshëm për Aduhelm
Shumë, përfshirë Shoqatën e Alzheimerit, po festojnë vendimin e FDA.
“Ky miratim i ilaçeve nga FDA sjell një epokë të re në trajtimin dhe kërkimin e Alzheimerit,” tha Maria C. Carrillo, PhDshefi i shkencës në Shoqatën e Alzheimerit, në a Njoftimi për shtyp. “Historia na ka treguar se miratimet e barit të parë në një kategori të re fuqizon fushën, rrit investimet në trajtime të reja dhe inkurajon inovacione më të mëdha. Ne shpresojmë se ky është fillimi – si për këtë ilaç, ashtu edhe për trajtime më të mira për Alzheimerin.”
Fondacioni Alzheimer i Amerikës shprehu optimizëm të kujdesshëm për miratimin e Aduhelm. “Aprovimi i përshpejtuar i sotëm i aducanumab nga FDA, ilaçi i parë i ri i Alzheimerit në treg në gati dy dekada, jep shpresë si një tjetër hap i rëndësishëm në luftën kundër sëmundjes së Alzheimerit. Ne shpresojmë se do të përmirësojë cilësinë e jetës për individët që jetojnë me sëmundjen Alzheimer dhe kujdestarët e tyre, “tha fondacioni në një. deklaratëduke vënë në dukje se përfitimi klinik i Aduhelm ende duhet të konfirmohet në një studim pas miratimit.
Edhe pse miratimi i Aduhelmit është një hap në drejtimin e duhur, thotë Douglas Scharre, MDnjë neurolog dhe drejtor i divizionit të neurologjisë konjitive në Qendrën Mjekësore Wexner të Universitetit Shtetëror të Ohajos në Columbus, është thjesht një hap i vogël kur bëhet fjalë për trajtimin e njerëzve me Alzheimer.
“Pjesa kritike e përdorimit të këtij ilaçi do të jetë gjetja e pacientit të përshtatshëm. Nuk është për të gjithë ata që kanë Alzheimer. Nuk është një kurë e Alzheimerit,” shpjegon Dr. Scharre, i cili është një nga studiuesit që ka studiuar efektet e Aduhelm në provat klinike. Studimet për trajtime të tjera të mundshme që mund të përdoren në kombinim me Aduhelm janë në vazhdim, shton ai.
LIDHUR: A mund të ndihmojë Yoga me sëmundjen e Alzheimerit?
Me Aduhelm, më herët është më mirë
Njerëzit më të përshtatshëm për trajtimin me Aduhelm janë ata që janë në fazat fillestare të sëmundjes Alzheimer dhe po përjetojnë probleme të lehta njohësethotë Scharre.
Pse Aduhelm është më i dobishëm në fillim të rrjedhës së sëmundjes? Sipas Scharre, ilaçi heq amiloidin nga truri, për të cilin ai shpjegon se është një nga “gurët fillestarë” që nis ortekun e Alzheimerit.
Por sapo ai ortek të ketë shkaktuar rënie në zona të tjera të trurit, Aduhelm nuk do të jetë i dobishëm, paralajmëron Scharre. “Kur mund të hiqni gurin fillestar të amiloidit herët, do të keni një rezultat përrallor. Por nëse prisni shumë gjatë në kurs dhe guri i amiloidit ka goditur rreth 20 gurë të tjerë, të gjithë këta gurë të tjerë ende po e shkatërrojnë trurin. Pra, nuk do të funksionojë aq mirë në fazat e mëvonshme,” thotë ai.
LIDHUR: Çfarë duhet të dini për vajrat esencialë dhe sëmundjen e Alzheimerit
