Lajme shëndetësore
FDA miraton 2 barna të reja për sklerozën e shumëfishtë: Çfarë duhet të dini
Ka dy lajme inkurajuese për njerëzit me forma progresive dhe recidive të sklerozës së shumëfishtë.
Lajmi vjen në formën e dy barnave të reja të miratuara së fundmi nga Administrata e Ushqimit dhe Barnave (FDA).
Më 26 mars, zyrtarët e FDA
Zyrtarët e Novartis thanë se pilula do të jetë në dispozicion diku në fillim të prillit. Ata vunë në dukje se Mayzent, një tabletë që merret një herë në ditë, është trajtimi i parë veçanërisht për njerëzit me SPMS aktive në më shumë se 15 vjet.
Çmimi vjetor pritet të jetë 88500 dollarë për trajtimin.
Më 29 mars, FDA gjithashtu
Zyrtarët e kompanisë i thanë Healthline se çmimi vjetor pritet të jetë 99,500 dollarë për trajtimin dyvjeçar.
Ka pothuajse 1 milion njerëz jetojnë me sklerozë të shumëfishtë (MS) në Shtetet e Bashkuara dhe rreth 2.3 milionë botëror.
Shoqëria Kombëtare e Sklerozës së Shumëfishtë faqe interneti thotë se njerëzit me RRMS kanë një shans 50 për qind për të përparuar në SPMS brenda 10 viteve të para. 90 për qind e tjerë kanë një shans për të kaluar në tranzicion pas 25 vjetësh.
Njerëzit me forma recidive të MS aktualisht kanë 15 trajtime modifikuese të sëmundjes (DMT) të miratuara nga FDA. Njerëzit që jetojnë me SPMS tani kanë tre zgjedhje.
Trajtimi i fundit i MS miratuar nga FDA ishte ocrelizumab në 2017. Ai hyri në treg me një vlerë vjetore prej 65,000 dollarësh kosto.
Ja një vështrim në dy barnat e miratuara nga FDA javën e kaluar.
Novartis nuk është i ri në trajtimet orale për MS.
Në vitin 2010, FDA
Novartis ngriti një padi vitin e kaluar, duke kërkuar të bllokojë shitjet e versioneve gjenerike të Gilenya pasi patenta kryesore e ilaçit skadon në gusht.
Mayzent fokusohet në inflamacion.
“Mayzent punon për të sekuestruar disa qeliza të bardha të gjakut në nyjet limfatike. Këto konsiderohen të rëndësishme në përgjigjen inflamatore në MS. Nëse nuk mund të dalin në sistem, atëherë nuk mund të shkaktojnë mbi inflamacion në MS.” Kathy Costello, një mjeke infermiere në Qendrën e Sklerozës së Shumëfishtë Johns Hopkins në Maryland dhe zëvendëspresident i asociuar i aksesit në kujdesin shëndetësor për Shoqërinë Kombëtare të Sklerozës së Shumëfishtë.
Në provën e fazës III të Mayzent me 1,651 pacientë, fraksioni i pacientëve me progresion të konfirmuar të paaftësisë ishte statistikisht dukshëm më i ulët në grupin Mayzent sesa në grupin placebo. Pacientët e trajtuar me Mayzent kishin një 55 për qind reduktim relativ në shkallën vjetore të rikthimit.
“Ky medikament kalon pengesën e gjakut të trurit,” shpjegoi Dr. Timothy West, një neurolog në Universitetin e Kalifornisë në San Francisko. “Ne nuk jemi saktësisht të sigurt se çfarë bën, por rezultatet tregojnë se ngadalëson përparimin në ata me fazë të mëvonshme të sëmundjes.”
“Sistemi imunitar aktivizohet në periferi dhe zhytet në tru dhe shkakton kërdi,” shtoi ai. “Ne besojmë se në MS progresive qelizat hyjnë në tru dhe shkatërrohen nga brenda jashtë. Ky medikament vepron në tru. Të tjerët punojnë në periferi.”
Efektet anësore të zakonshme gjatë provave përfshinin dhimbje koke, rritje të presionit të gjakut, rritje të enzimës së mëlçisë dhe një reduktim të numrit të qelizave të bardha të gjakut që mund të shkaktojnë infeksion.
Novartis ndau me Healthline se ka zhvilluar një program gjithëpërfshirës për mbështetjen e pacientëve për Mayzent, Krahas MS, për të ndihmuar pacientët të lundrojnë në mbulimin e sigurimit dhe të identifikojnë burimet për ata që janë të pasiguruar ose të pasiguruar.
Mjekët shpresojnë për suksesin e ilaçit.
“Mayzent është demonstruar të ketë një efekt modest, por statistikisht domethënës në ngadalësimin e progresionit te personat me SPMS që janë ende ambulatorë me ose pa pajisje.” Dr Barbara Giesser, profesor i neurologjisë klinike në Shkollën e Mjekësisë David Geffen në Universitetin e Kalifornisë në Los Anxhelos dhe drejtor klinik i programit UCLA MS, tha për Healthline.
Zyrtarët në Merck KGaA, kompania mëmë e EMD Serono, thanë në një deklaratë se Mavenclad është “trajtimi i parë oral që ofron dy vjet efikasitet të provuar me një maksimum prej 20 ditësh trajtim”.
Mavenclad merret për 8 deri në 10 ditë në secilin prej dy viteve të trajtimit. Nuk nevojiten trajtime të tjera.
Në studimin e fazës III të Mavenclad me 1,976 pjesëmarrës, pacientët përjetuan një 58 për qind ulje relative në shkallën vjetore të rikthimit dhe një reduktim prej 33 për qind në shkallën e progresionit të aftësisë së kufizuar të matur nga shkalla e statusit të zgjeruar të aftësisë së kufizuar (EDSS).
Ata gjithashtu përjetuan një numër më të ulët të lezioneve në krahasim me grupin placebo.
Mavenclad punon duke synuar disa qeliza të bardha të gjakut (limfocitet) që udhëheqin sulmin imunitar në MS. Ilaçi redukton përkohësisht numrin e limfociteve të caktuara pa shtypje të vazhdueshme të sistemit imunitar.
Rreziqet përfshijnë infeksionin e traktit të sipërm respirator, dhimbje koke, herpes, alopeci dhe limfopeni. Reagimet anësore serioze të raportuara në programin klinik përfshinin sëmundjet malinje.
Kompania thekson se për shkak të profilit të tij të sigurisë, ky medikament rekomandohet përgjithësisht për pacientët që kanë pasur një përgjigje joadekuate ose nuk janë në gjendje të tolerojnë një ilaç alternativ të indikuar për trajtimin e sklerozës së shumëfishtë.
“Çmimi për një individ që ka MS do të varet nga dispozitat e mbulimit të tij/saj të sigurimit dhe shkalla në të cilën ai individ do të kualifikohet për programe të krijuara për të ndihmuar me kosto jashtë xhepit,” thanë zyrtarët e EMD Serono për Healthline. “Mbulimi do të varet nga planet individuale të sigurimit.”
“Ne jemi të përkushtuar të ndihmojmë në mbështetjen e pacientëve të cilëve u është përshkruar Mavenclad. MS LifeLines ofron mbështetje të personalizuar për pacientët, duke përfshirë ndihmën në lundrimin e pyetjeve të mbulimit të sigurimeve dhe burime shtesë që mund të jenë në gjendje të ndihmojnë pacientët e kualifikuar të cilët janë të pasiguruar ose të pasiguruar”, shtuan zyrtarët e kompanisë.
Disponueshmëria e barnave të reja po zbutet nga kostot e tyre të larta.
“Ndërsa ne jemi mirënjohës që kemi një trajtim tjetër në dispozicion për njerëzit me MS, një me një opsion më të përshtatshëm lindjeje, ky përfitim është në hije nga çmimi i lartë i listës,” tha Bari Talente, nënkryetar ekzekutiv i avokimit për Shoqërinë Kombëtare të MS.
“Të kesh një trajtim të ri për MS me një çmim prej vetëm gjashtë shifrash në vit është dëshpëruese”, tha Talente për Healthline. “Kjo gjithashtu ilustron efektin shtrembërues të çmimeve të barnave në Shtetet e Bashkuara.”
Talente tha se çmimi dhe angazhimi i një kompanie ndaj pacientëve të saj shkojnë paralelisht.
Zgjedhja se cili mjekim është i duhuri është një ekuacion bazë i përfitimit të rrezikut,” shtoi West. “Është një ekuacion i ndryshëm për të gjithë. Më shumë opsione do të thotë një shans më i mirë për të gjetur një zgjidhje të shkëlqyer për çdo pacient. Ka të bëjë me përshtatjen e ilaçit të duhur me pacientin e duhur në kohën e duhur.”
West ishte një konsulent me pagesë për Mavenclad dhe është kompensuar nga Novartis për projekte të tjera në mënyrë këshilluese.
Shënim i redaktorit: Caroline Craven është një eksperte pacientësh që jeton me MS. Blogu i saj i vlerësuar me çmime është GirlwithMS.com, dhe ajo mund të gjendet në Cicëroj.
