Shkencëtarët kanë nevojë për viruse të personalizuara për çdo procedurë të terapisë gjenetike dhe nuk ka mjaft kompani që i prodhojnë ato për të vazhduar me kërkesën.

Terapia gjenetike po godet një pengesë.

Terapia e teknologjisë së lartë është një opsion premtues trajtimi për sëmundje të shumta kërcënuese për jetën, duke përfshirë disa lloje kanceresh dhe sëmundje të trashëguara si Parkinson.

Sipas Instituti Kombëtar i Shëndetësisë, terapia gjenetike po testohet vetëm për sëmundje që aktualisht nuk kanë asnjë formë tjetër kurimi.

Tani një ngërç në procesin e prodhimit të terapisë gjenetike po bëhet një problem i madh për kompanitë që shpresojnë të kryejnë prova në shkallë të gjerë dhe të sjellin produkte në treg.

Shumë nga këto trajtime mbështeten në një vektor viral – një virus i modifikuar – për të shpërndarë materialin gjenetik në një qelizë.

Problemi qëndron në një aspekt kyç.

Ka një mungesë të këtyre viruseve të specializuara, të personalizuara.

Viruset janë krejtësisht të përshtatshëm për të bartur një gjen në një pjesë të trupit me qeliza të dëmtuara të pranishme.

Qelizat e meta fiksohen më pas nga gjeni i shëndetshëm.

Metodat e mëparshme të terapisë gjenetike përdorën adenovirusin, i cili është më i dukshëm për shkaktimin e ftohjes së zakonshme.

Megjithatë, për shkak se ky virus ndonjëherë shkaktoi një përgjigje imune nga trupi, duke i vënë pacientët në rrezik, ai nuk është më i zakonshëm.

Në vend të kësaj, mjekët tani përdorin viruse të ngjashme të quajtura viruse të lidhura me adeno, të cilët nuk provokojnë sistemin imunitar.

Terapia gjenetike po bën një hap të madh nga kërkimi akademik në farmaceutikë në shkallë industriale. Kompanitë e mëdha si Novartis po prodhojnë terapitë e tyre gjenetike.

Kjo po bën që kërkesa për viruse të mbizotërojë prodhimin aktual.

“Ky ishte pothuajse tërësisht një aktivitet akademik fillimisht,” tha Dr. Barry Byrne, profesor i pediatrisë dhe gjenetikës molekulare dhe mikrobiologjisë, dhe drejtor i Qendrës së Terapisë Gjenetike Powell në Universitetin e Floridës.

“Për momentin, ka vetëm një numër të kufizuar studimesh që mund të bëhen me materialin që është në dispozicion. Unë mendoj se është një problem i vërtetë, “i tha ai Healthline.

Një pjesë e problemit, siç raportohet nga New York Times, është se nuk duket të ketë ende një model të qartë për të optimizuar prodhimin e viruseve të prodhuara.

Në disa raste, viruset zhvillohen në shtëpi, siç është rasti për Byrne në Qendrën e Terapisë Gjenetike Powell.

Për të tjerët, prodhimi i virusit duhet t’u jepet palëve të treta.

Numri i firmave bioteknike që tani kërkojnë viruse ka rezultuar në formimin e radhëve për akses.

Disa kompani, të shqetësuara për pritjet e gjata, mund të paguajnë për radhët në kompani të ndryshme për t’u siguruar që marrin viruset e nevojshme.

Sipas New York Times, Novartis u nënshkrua vite më parë me Oxford BioMedica për të prodhuar viruset e tyre.

MilliporeSigma, një kompani bioteknike që prodhon viruse për kompanitë e barnave, tha për Times se ata janë “të mbiabonuar”.

Por, në një deklaratë për Healthline, Martha Rook, drejtuese e redaktimit të gjeneve dhe modaliteteve të reja në MilliporeSigma, tha sa vijon:

“MilliporeSigma iu nënshtrua një zgjerimi të madh në 2016 për gati dyfishimin e kapacitetit të prodhimit në objektin e saj në Carlsbad, Kaliforni… Duke pasur parasysh përvojën tonë të gjerë të prodhimit, kapaciteti ynë i zgjeruar do të na lejojë të adresojmë më shumë çekuilibër të tregut në vijim. Ne jemi të përkushtuar të ndihmojmë klientët tanë të sjellin trajtimet e tyre në treg me prodhim cilësor dhe në kohë të vektorëve viralë.”

Një nga problemet kryesore me format aktuale të terapisë gjenetike është se nuk ka asnjë virus “të një madhësie që i përshtatet të gjithëve” që mund të përdoret.

Kjo do të thotë, terapia gjenetike që synon mëlçinë do të kërkonte një grup virusesh të specializuara që nuk mund të përdoren në një pjesë tjetër të trupit, për shembull, për një sëmundje neuro-degjenerative.

Në këtë pikë, një virus i vetëm që mund të përdoret universalisht për të synuar çdo qelizë brenda trupit nuk ekziston.

Kjo e bën prodhimin një përpjekje të specializuar.

Prodhimi i viruseve është i kushtueshëm dhe kërkon shumë kohë – veçanërisht kur rritet lart.

Byrne shtoi se gjetja e individëve të trajnuar mirë është gjithashtu një aspekt problematik.

“Nuk janë në fakt vetëm kufizimet e objektit. Sinqerisht, ka mungesë të personelit të trajnuar që është përfshirë në këtë fushë,” tha ai.

“Dikush mund të jetë ekspert në prodhimin e vaksinave, i cili është ndoshta aktiviteti më i lidhur ngushtë, por nuk është saktësisht i njëjtë. Është si të thuash se jam një kuzhinier i shkëlqyeshëm, por jo një bukëpjekës i shkëlqyeshëm,” shtoi ai.

Byrne shpreson se ndërsa Big Pharma hyn në arenë, ata do të jenë në gjendje të përparojnë në prodhimin e viruseve.

Përveç kësaj, shpjegoi ai, ka edhe metoda më të reja për zhvillimin e vektorit viral që ekzistojnë, por nuk janë të përhapura në mesin e prodhuesve – ende.

Tani për tani, kalimi midis modelit aktual të prodhimit dhe kërkesës për vektorë viralë do të jetë i trazuar.

Mënyra më e mirë për të vazhduar në prodhim gjithashtu mund të mos zbulohet plotësisht.

“Studimet e sponsorizuara akademike dhe objektet akademike e kanë mbushur boshllëkun për një kohë dhe tani do të jetë e nevojshme që kapacitete të reja të vijnë online. Se si do të vendoset, kjo është konsiderata tjetër,” tha Byrne.