Lajme shëndetësore
Ata me MS janë të paralajmëruar për trajtimet e pasigurta të qelizave staminale
Njerëzit me sklerozë të shumëfishtë ndonjëherë bëhen të dëshpëruar dhe do të udhëtojnë në vende të tjera për trajtime eksperimentale të qelizave burimore. Kjo nuk është gjithmonë një ide e mirë.
Të përballur me një gjendje të pashërueshme, njerëzit me sklerozë të shumëfishtë ndonjëherë do të kërkojnë trajtime alternative të rrezikshme ndërsa aftësitë e tyre të kufizuara rriten.
Një nga këto trajtime eksperimentale është terapia me qeliza staminale hematopoietike (HSCT). Dhe vjen me një çmim të lartë.
HSCT përfshin nxjerrjen e qelizave të bardha të gjakut nga palca e eshtrave të personit me sklerozë të shumëfishtë (MS). Këto qeliza trajtohen me kimioterapi për t’i bërë ato, në thelb, të harrojnë se kanë MS.
Më pas, ato riinfuzohen përsëri në person me shpresën për të ngadalësuar përparimin e sëmundjes. HSCT është studiuar dhe premton, por ende nuk është miratuar si terapi nga Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA).
Premtimi dhe shpresa për një kurë është e mjaftueshme për shumë njerëz që kanë MS dhe janë të dëshpëruar.
Si rezultat, “turizmi i qelizave staminale” është rritur ndjeshëm në katër vitet e fundit, sipas studiuesit në Universitetin Shtetëror të Ohajos.
Turizmi i qelizave staminale ofron trajtime të paprovuara të qelizave staminale. Programi shpesh përfshin pacientë dhe familje që udhëtojnë në vende jashtë Shteteve të Bashkuara ku kryhet procedura.
Përveç kësaj, ka më shumë se
Kritikët thonë se është joetike, e rrezikshme, zakonisht nuk mbulohet nga sigurimi dhe e shtrenjtë me rreth 80,000 dollarë për trajtim, plus kostot e udhëtimit.
“Mjekët po marrin [HSCT] si një proces i plotë – por nuk është. Nuk është demonstruar në mënyrë efektive,” shpjegoi bashkëautori Dr. Jaime Imitola, drejtor i Klinika progresive e MS në Universitetin Shtetëror të Ohajos. “Ata po e shesin atë si një kurë, gjë që nuk është në rregull.”
Imitola diskutoi me Healthline këtë fenomen të njohur si “terapeutik
“Kur luftoni me një sëmundje të pashërueshme, ju shpresoni për gjëra që ju ndihmojnë. Ju dëshironi një kurë. Është një përgjigje e natyrshme, biologjike dhe psikologjike,” tha ai.
“Unë mendoj se terapitë me bazë qelizat premtojnë,” shtoi Dr. Bruce Bebo, nënkryetar ekzekutiv i kërkimit në Shoqatën Kombëtare të Sklerozës së Shumëfishtë (NMSS). “Por, ato duhet të studiohen në mënyrë rigoroze dhe të plotë. Fatkeqësisht, do të na duhet pak kohë për të vlerësuar plotësisht premtimin dhe rreziqet e qelizave staminale.”
Bebo tha se turizmi i qelizave staminale ndodh sepse “njerëzit me MS nuk kanë kohë të presin që të ndodhë procesi rigoroz dhe i plotë”.
Ai tha se shqetësohet se njerëzit mund të ndjekin HSCT pa i kuptuar plotësisht përfitimet dhe rreziqet.
Ai vëren se pacientët shpenzojnë shumë para për një trajtim pa efektivitet të provuar. Ka dhimbje, kohë dhe pasoja financiare.
“Secili ka tolerancën e tij për rreziqet dhe përfitimet,” tha Bebo.
Ai sugjeron njerëzit me MS të shikojnë të gjitha ndërhyrjet e tjera përpara se të marrin një qasje eksperimentale.
“Konsideroni përfshirjen e ndryshimeve në stilin e jetës. Ndalimi i pirjes së duhanit, ngrënia e një diete të shëndetshme dhe stërvitja janë të gjitha sugjerime për të ndihmuar në zvogëlimin e mundësisë së përparimit të sëmundjes”, tha ai.
“Përpjekja për të marrë pjesë në një provë rigoroze është një mënyrë e zgjuar”, shtoi Bebo. “NMSS ofron fonde dhe burime të bazuara në kërkime rigoroze dhe të kontrolluara mirë. Ne bëjmë rekomandime të bazuara në hulumtime solide.”
NMSS aktualisht po mbështet 12 projekte kërkimore për qelizat staminale.
Organizata ka mbështetur 68 studime të qelizave staminale gjatë 10 viteve të fundit. Përveç kësaj, ata bashkëpunuan me më shumë se 70 ekspertë për të krijuar udhëzime për përshpejtimin e kërkimit mbi qelizat staminale.
Qendra Kërkimore e Sklerozës së Shumëfishtë Tisch e Nju Jorkut aktualisht po rekruton për një Prova e qelizave staminale e miratuar nga FDA, por aplikantët duhet të jenë pjesë e Praktikës Ndërkombëtare të Menaxhimit të Sklerozës së Shumëfishtë.
“Qëllimi ynë është që prova të çojë në një trajtim të miratuar nga FDA për MS dhe një ditë të bëhet i disponueshëm për njerëzit me MS nga qendrat në të gjithë botën,” tha për Healthline Beth Levine, RN, menaxhere e provave klinike për Tisch.
“Ne shpresojmë që rezultatet inkurajuese nga tonat faza I Provat klinike të qelizave staminale tregojnë mundësinë e një terapie me qeliza staminale në të ardhmen, për të rikthyer dëmin e shkaktuar nga MS tek njerëzit me aftësi të kufizuara të përcaktuara,” shtoi ajo.
Faqja ClinicalTrials.gov ofron një listë të provave klinike, si private ashtu edhe të financuara publikisht. Jo të gjitha provat gjenden në këtë faqe janë të miratuara nga FDA.
Disa përdoren për të rekrutuar pjesëmarrës për prova të pamiratuara.
Komisioneri i FDA-së Scott Gottlieb i ka etiketuar këto lloj sprovash si “aktorë të këqij”.
“[The] FDA e shikon ndryshe kërkimin e qelizave staminale”, tha Paul S. Knoepfler, profesor në Departamentin e Biologjisë Qelizore dhe Anatomisë së Njeriut në Universitetin e Kalifornisë, Davis.
E tij
FDA gjithashtu ka lëshuar dy letra paralajmëruese gjatë mandatit të Gottlieb.
“Për krahasim, për shembull, në vitin 2018, FDA dukej se kishte lëshuar 40 letra paralajmëruese, kryesisht për prodhuesit e cigareve elektronike,” tha Knoepfler për Healthline.
FDA më pas krijoi një proces të quajtur Terapia e Avancuar e Mjekësisë Rigjeneruese për të përshpejtuar testimin e një numri të madh terapish.
Rezultati i një procesi më të shpejtë rishikimi dhe autoriteti i vogël mund të çojë në rreziqe të reja pasi FDA promovon prova më të dobëta me më pak të dhëna mbështetëse.
“Procedurat e pamiratuara largojnë nga kërkimi legjitim,” tha Knoepfler.
Knoepfler, një biolog i qelizave staminale dhe i mbijetuar nga kanceri, ofron një udhëzues për të kuptuar më mirë trajtimin eksperimental të HSCT në blogun e tij,
“Unë e kuptoj se ka nevojë të dëshpëruar për të kuptuar pse dikush do të hidhte zare,” tha Knoepfler. “Por është në dobi të të gjithëve që të kuptojnë rreziqet me përfitimet. Raportimi në kohë gjatë një gjyqi është thelbësor.”
Në nëntor 2017, Dr. Richard Burt në Shkollën e Mjekësisë të Universitetit Northwestern Feinberg, iu dha një
Zyrtarët e FDA thanë se dy nga katër vdekjet që ndodhën gjatë një prej provave të HSCT të Burt nuk u raportuan në kohën e duhur. Veprimet korrigjuese u ndërmorën nga Burt brenda një muaji, sipas a
Në një analizë të 2009-ës përfitim-rrezikun e pacientëve me MS, shumica e 651 pacientëve të anketuar treguan se ishin të gatshëm të rrezikonin jetën e tyre për të marrë rezultate më të mira shëndetësore.
Nadine Shapiro e mori atë rrezik dhe nuk e ka kthyer kokën pas.
“Unë nuk mund të ecja pesë vjet më parë,” tha Shapiro për Healthline. “Tani nuk përdor më karrige me rrota, këmbësor apo bastun.”
Duke marrë një diagnozë të MS në 2001, Nadine mbeti pa opsionet 14 vjet më vonë.
Trajtimi i saj modifikues i sëmundjes (DMT) nuk funksiononte më. Ilaçet për simptomat e saj nuk ishin efektive. Lodhja dhe problemet e saj njohëse e detyruan të dilte në pension.
Duke përdorur kimioterapinë më parë, ajo nuk kishte asnjë problem për t’u regjistruar për të qenë pjesëmarrëse e HSCT në 2014 në Northwestern.
Shapiro tha se asaj iu tha në vizitën e saj të parë: “Do të ecësh përsëri”.
Ajo u gjurmua shpejt përmes sistemit dhe sigurimi i saj mbulonte gjithçka.
“Nuk kisha para,” tha ajo. “Opsioni im i vetëm ishte sigurimi.”
Sot, Shapiro është duke marrë një pjesë të barnave të saj për trajtimin e simptomave dhe nuk po merr DMT.
Trajtimi nuk i ndihmoi problemet e saj njohëse, por Rezultati i statusit të saj të paaftësisë së kufizuar u përmirësua nga 6.5 në 3.5. Shapiro është edhe një herë fizikisht funksional.
“Po të mos kisha pasur [HSCT], do të isha ende në shtëpinë e të moshuarve. Ishte perfekt për mua, një shpëtimtar.” Shapiro është 40 vjeç.
Trajtimet e paprovuara po rriten në popullaritet në mbarë botën.
“Çdo vend është i ndryshëm,” tha Hamza Malik, motra e së cilës po rikuperohet nga trajtimi i dytë me qeliza staminale. “Rusia nuk përfshin anëtarët e familjes. Meksika po, por ju zhvendos nga spitali në apartament.”
Motra e Malikut, Sanaa, jeton në Dubai, Emiratet e Bashkuara Arabe.
Që nga diagnoza e saj me MS, ajo ka rënë në mënyrë të vazhdueshme. Nuk ka qasje në DMT në vendin e saj. Ajo ka nevojë për fizioterapi, por ka vetëm dy terapiste në të gjithë vendin. Dhe kostoja e tyre është më shumë se 200 për qind e asaj në Shtetet e Bashkuara.
Pas studimeve në Universitetin Johns Hopkins, Malik u bë shtetas amerikan. Motra e tij jeton në anën tjetër të botës. Sanaa ka provuar gjithçka duke rregulluar faktorët e rrezikut të modifikueshëm, dietën dhe jogën. Deri më tani, asgjë nuk ka funksionuar.
Në vitin 2011, familja grumbulloi 40,000 dollarë për të provuar një trajtim eksperimental të qelizave staminale në Gjermani.
“Ishte një mashtrim,” tha Malik për Healthline.
Sot, Sanaa është në dhomën e saj në Dubai, duke fjetur.
“Ajo është shumë e dobët,” tha Malik. “Sistemi i saj imunitar po rindërtohet.”
Sanaa pret të jetë në këtë gjendje për rreth një muaj dhe më pas mund të ketë disa ndryshime.
“Shanset e saj për ndryshim janë të vogla, por ia vlen”, tha Malik.
Trajtimi i saj më i fundit u zhvillua në Rusi dhe kushtoi rreth 70,000 dollarë.
Malik hapi një dyqan fitnesi në internet, TheFitState.com, për të mbledhur para për kurat e motrës së tij.
“Lutu për Sanaa,” pyeti Maliku. “Të lutem, lutu për Sanaa.”
Shënim i redaktorit: Caroline Craven është një eksperte pacientësh që jeton me MS. Blogu i saj i vlerësuar me çmime është GirlwithMS.com, dhe ajo mund të gjendet në Cicëroj.
