Më 17 shkurt, Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA) dha miratimin për pegcetacoplan, që do të tregtohet si Syfovre, duke sjellë shpresë të re për njerëzit e diagnostikuar me atrofi gjeografike (GA), e njohur gjithashtu si tharja e avancuar. degjenerim makular.
Sipas Qendrat për Kontrollin dhe Parandalimin e Sëmundjeve (CDC). Afërsisht 15 përqind do të kalojnë më vonë në fazat kërcënuese për shikimin, të njohura si atrofi gjeografike dhe AMD e lagësht ose neovaskulare.
“Atrofia gjeografike prek rreth një milion njerëz në Shtetet e Bashkuara dhe miliona të tjerë në mbarë botën,” thotë Eleanor M. Lad, MD, PhDnjë profesor i asociuar i oftalmologjisë në Qendrën e Syve të Universitetit Duke në Morrisville, Karolina e Veriut.
Të gjitha fazat e AMD parashikohet të rriten me zgjerimin e pjesës së moshuar të popullsisë. Të Kombet e Bashkuara vlerëson se 1.5 miliardë njerëz do të jenë 65 vjeç e lart në mbarë botën deri në vitin 2050, një dyfishim nga 703 milionë në 2019.
Parandaluese dhe strategjitë e trajtimit kanë, në shkallë të ndryshme, ngadalësuar AMD-në e hershme dhe kanë parandaluar verbërinë në AMD e lagurpor ato me të avancuara AMD e thatë — atrofi gjeografike — aktualisht mbështeten vetëm në pritje vigjilente.
“Ka qenë zhgënjyese të shohësh këta pacientë të humbasin terren pa qenë në gjendje të bëjnë asgjë për të ndaluar sëmundjen, por unë jam shumë optimist se ky ilaç do ta ndryshojë atë,” thotë. David Boyer, MD, një profesor ndihmës klinik i oftalmologjisë në Shkollën e Mjekësisë Keck të Universitetit të Kalifornisë Jugore në Los Anxhelos. Dr. Boyer është gjithashtu një hetues konsulent për Apellis Pharmaceuticals, e cila zhvilloi mjekimin e sapo miratuar.
LIDHUR: Degjenerimi makular i lidhur me moshën e lagësht kundër të thatë (AMD)
Çfarë është Dry AMD?
AMD e thatë ndodh kur grumbullimet e mbeturinave qelizore të quajtura drusen grumbullohen në retinë, duke shkaktuar inflamacion. Sëmundja e hershme nuk ka simptoma, por zbulohet lehtësisht gjatë një ekzaminimi rutinë të syrit duke vëzhguar drejtpërdrejt brendësinë e syrit.
Suplemente speciale, të quajtura AREDS 2, sugjerohen të ngadalësojnë rrjedhën e AMD të thatë të ndërmjetme. Këto vitamina përfshijnë nivele të larta të luteinës, zeaksantinës, bakrit, zinkut, vitaminë Cdhe vitaminë Eduke pasqyruar substancat natyrale që gjenden në makulën, e cila është qendra e retinës.
Ndërsa drusen rritet në madhësi dhe numër, sëmundja kalon në AMD të avancuar të thatë, në të cilën lezionet komprometojnë gjithnjë e më shumë fushën vizuale. Këto lezione shpesh zgjerohen në arna më të mëdha që marrin një pamje të ngjashme me hartën, duke i dhënë emrin atrofisë gjeografike.
“Lezionet e bëjnë retinën të duket sikur dikush ka marrë një prerës biskotash dhe ka hequr pjesë të retinës”, thotë Boyer.
Atrofia gjeografike mund të ndodhë vetë ose mund të bashkëjetojë me AMD të lagësht, ku enët e gjakut të paqëndrueshme kanë tendencë të rrjedhin gjak ose lëngje në sy. Si atrofia gjeografike ashtu edhe AMD e lagësht janë kushte kërcënuese për shikimin.
“Aktualisht, pothuajse një numër i barabartë njerëzish me AMD të thatë do të zhvillojnë atrofi gjeografike ose AMD të lagësht, por jo të gjithë njerëzit me atrofi gjeografike do të humbasin shikimin,” thotë Boyer.
Me miratimin e FDA të vitit 2006 të një klase të re të barnave anti-VEGF (faktori i rritjes endoteliale vaskulare), AMD e lagësht u shndërrua në mënyrë efektive nga një shkaktar kryesor global i verbërisë në një sëmundje kryesisht të trajtueshme.
LIDHUR: A është AMD i lagësht apo i thatë? Një oftalmolog kryesor shpjegon ndryshimin
Plani i Trajtimit të Atrofisë Gjeografike
Ashtu si barnat anti-VEGF për AMD të lagësht, Syfovre shpërndahet me injeksion të drejtpërdrejtë në sy. Ai u testua një herë në muaj ose një herë në çdo muaj gjatë 24 muajve dhe të dy oraret e trajtimit treguan një reduktim klinikisht domethënës në rritjen e lezionit. Përveç kësaj, efektet pozitive të pegcetacoplan u rritën me kalimin e kohës.
“Duke ulur inflamacionin në atrofinë gjeografike, ai mund të parandalojë përparimin në të ardhmen dhe, teorikisht, do të funksionojë gjithnjë e më mirë me kalimin e kohës”, thotë Dr. Lad.
Pegcetacoplan është medikamenti i parë që përdor terapinë e synuar C3 për të shpërndarë “kaskadën e komplementit” të dëmshëm me tre anë të shkaktuar nga atrofia gjeografike, një përgjigje fiziologjike që sulmon dhe shkatërron indet e shëndetshme. Në vitin 2022, rezultatet premtuese të arritura në provat klinike dhe mungesa e efekteve anësore të dëmshme i dhanë Apellis një emërtim të shpejtë për miratimin e FDA.
“Në studimet e fazës 3 me më shumë se 1200 pacientë, pegcetacoplan tregoi një profil të favorshëm sigurie, me trajtimin e administruar mbi 12.000 herë,” thotë. Caroline Baumal, MDshefi i mjekësisë për Apellis.
Syfovre pritet të dalë në treg nga fillimi i marsit dhe do të kushtojë 2,190 dollarë për shishkë përpara zbritjeve, sipas përfaqësuesve të kompanisë.
Meqenëse ilaçi injektohet në sy saktësisht në të njëjtën mënyrë si ilaçet anti-VEGF, nuk kërkohet trajnim shtesë për mjekët.
“Shumë oftalmologë dhe specialistë të retinës janë tashmë të njohur me trajtimet e administruara si pegcetacoplan për shkak të disponueshmërisë së terapive të tjera, duke përfshirë ato që trajtojnë formën e lagësht të degjenerimi makular i lidhur me moshën”, thotë Dr. Baumal.
Ilaçi po vlerësohet si një përparim i rëndësishëm për pacientët me atrofi gjeografike në veçanti dhe AMD në përgjithësi.
“Ky jo vetëm një hap i parë, por një i madh,” thotë Boyer, “dhe unë tani pres që pesë vjet nga tani, ne do të jemi në gjendje të japim rezultate të ngjashme me vetëm disa injeksione në vit.”
