Qelizat staminale të trajtuara posaçërisht që rrjedhin nga një individ i vetëm janë implantuar me sukses në sytë e të njëjtit individ në një test klinik të parë të këtij lloji për të trajtuar “të thatin” e avancuar. degjenerimi makular i lidhur me moshën (AMD).
Terapia, aktualisht në fazën e parë të testimit për të siguruar që është e sigurt për njerëzit, përfshin mbledhjen dhe përpunimin e qelizave të gjakut të një personi dhe përdorimin e tyre për të zëvendësuar qelizat e retinës së personit që i ishin nënshtruar AMD, një shkak kryesor i humbjes së shikimit në nivel global.
Procedura u krye nga studiues nga Instituti Kombëtar i Syve (NEI), një degë e Institutit Kombëtar të Shëndetit në Bethesda, Maryland, dhe nga Instituti Wilmer Eye në Shkollën e Mjekësisë Johns Hopkins në Baltimore. Studiuesit e NIH kanë punuar për trajtimin e ri për një dekadë.
Shkencëtarët, të cilët më parë demonstruan sigurinë dhe efektivitetin e terapisë te minjtë dhe derrat, morën qeliza gjaku nga pacienti dhe, në laborator, i konvertuan ato në qeliza staminale pluripotente (iPS) të induktuara nga pacienti. Këto qeliza të papjekura, “të padiferencuara” nuk kanë asnjë funksion të caktuar në trup, që do të thotë se ato mund të marrin shumë forma. Studiuesit programuan këto qeliza të veçanta iPS për t’u bërë qeliza epiteliale të pigmentit të retinës (RPE), lloji që vdes në AMD dhe çon në AMD të thatë në fazën e vonë.
Një rrugë drejt qelizave të syrit të implantueshme
Në sy të shëndetshëm, qelizat RPE furnizojnë me oksigjen fotoreceptorët, qelizat që ndjejnë dritën në retinë në pjesën e pasme të kokës së syrit. Vdekja e qelizave RPE praktikisht dënon fotoreceptorët, duke rezultuar në humbje të shikimit. Ideja pas terapisë së re është zëvendësimi i qelizave RPE që vdesin me ato iPS të induktuara nga pacientët, duke forcuar shëndetin e fotoreceptorëve të mbetur.
Përpara se të transplantoheshin, qelizat e prejardhura nga iPS u rritën në çarçafë të trashë një qelizë në një skelë të biodegradueshme të krijuar për të nxitur integrimin e tyre në retinë. Studiuesit pozicionuan copëzën që rezulton midis qelizave RPE të atrofizuara “pritëse” dhe fotoreceptorëve duke përdorur një mjet kirurgjik të krijuar posaçërisht.
Pacienti mori qelizat e transplantuara gjatë verës dhe do të ndiqet për një vit pasi studiuesit monitorojnë shëndetin e përgjithshëm të syve, duke përfshirë stabilitetin e retinës dhe nëse zhvillohet ndonjë inflamacion apo gjakderdhje, thotë. Kapil Bharti, PhDnjë hetues i lartë në NEI dhe për provën klinike.
Të dhënat e sigurisë janë kritike për çdo ilaç të ri, thotë Gareth Lema, MD, PhD, një kirurg vitreoretinal në Infermirinë e Syve dhe Veshit të Nju Jorkut, një ndarje e Sistemit Shëndetësor të Malit Sinai. “Qelizat staminale kanë shtuar kompleksitetin në atë që janë inde të gjalla,” thotë Dr. Lema. “Diferencimi i saktë është i nevojshëm që ata të përmbushin efektin e synuar terapeutik dhe të mos shkaktojnë dëm.”
Kjo terapi kërkon gjithashtu një procedurë kirurgjikale për të implantuar qelizat, thotë Lema, duke shtuar se “është një operacion jashtëzakonisht elegant, por paraqet rrezik të mëtejshëm të dëmtimit”. Për këto arsye, thotë ai, “Pacientët duhet të dinë se terapitë me qeliza burimore okulare duhet të tentohen vetëm brenda mjedisit të rregulluar të një prove klinike të regjistruar në nivel kombëtar”.
Rregullat e një prove klinike në përgjithësi nuk lejojnë që specifikat të diskutohen kaq herët në proces, thotë Dr. Bharti. “Njoftimi se ne ishim në gjendje të transplantonim me sukses qelizat tani shpresojmë që të na lejojë të rekrutojmë më shumë pacientë, pasi mund të marrim deri në 12 në këtë fazë,” thotë ai. “Ne gjithashtu shpresojmë se do t’u japë njëfarë optimizmi pacientëve me AMD të thatë dhe studiuesve që e studiojnë atë.”
U deshën shtatë muaj për të zhvilluar qelizat e implantuara, thotë Bharti, dhe megjithëse Administrata Federale e Ushqimit dhe Barnave (FDA) miratoi provën klinike në vitin 2019, fillimi i Pandemia e covid-19 vonoi fillimin me dy vjet, thotë ai.
AMD dhe faktorët e saj të rrezikut
Degjenerimi makular përfshin disa faza të sëmundjes brenda makulës, pjesa kritike e retinës përgjegjëse për shikimin drejt përpara. Plakja bën që qelizat e retinës të përkeqësohen, duke gjeneruar mbeturina ose drusen, brenda makulës, duke vendosur skenën për AMD-në e hershme (aka e thatë). Atrofia gjeografike paraqet një stad më të avancuar. Nëse sëmundja përparon në AMD relativisht të rrallë të lagësht, të quajtur kështu për rrjedhjen e gjakut në makulë, shikimi qendror mund të shuhet.
Rreziku i AMD rritet me moshën, veçanërisht tek njerëzit që janë të bardhë, kanë një histori të pirjes së duhanit ose kanë një histori familjare të sëmundjes.
Trajtimi për të ngadalësuar përparimin e lagësht të AMD përfshin injeksione në sy me anti-VEGF (ose VEGF-A për antagonistët e faktorit të rritjes endoteliale vaskulare), një medikament që ndalon rritjen e enëve të gjakut të paqëndrueshme dhe që rrjedhin në sy. Disa njerëz mund t’i nënshtrohen terapi fotodinamikei cili kombinon injeksione dhe trajtime me lazer.
Aktualisht, nuk ka kurë për AMD të thatë; nuk mund të kthehet mbrapsht. As nuk ka trajtime për të ndaluar me siguri fillimin ose përparimin e saj për të gjithë në çdo fazë të sëmundjes. (Kërkimet kanë konfirmuar se një përzierje e specializuar e vitaminave dhe mineraleve, të disponueshme pa recetë si AREDS, ose suplemente të Studimeve të Sëmundjeve të Syrit të lidhura me moshën, redukton rrezikun e përparimit të AMD nga fazat e ndërmjetme në ato të avancuara.)
Ka prova të tjera klinike në vazhdim për trajtimin e AMD të thatë. Teknologjitë Rigjeneruese Patch, në Menlo Park, Kaliforni, për shembull, është pak më tej në testimin e një trajtimi të ndryshëm të qelizave staminale. Pacientët janë ndjekur për tre vjet dhe 27 për qind kanë treguar përmirësim të shikimit, thotë Jane Lebkowski, PhD, presidente e kompanisë. “Ka një numër sprovash klinike AMD në vazhdim në SHBA dhe pacientët duhet të pyesin okulistët e tyre për provat që mund të jenë të përshtatshme.”
ClinicalTrials.gov, baza e të dhënave e provave klinike të NIH, liston afër Prova klinike 300 AMD në faza të ndryshme në Shtetet e Bashkuara.
Eksplorimi i potencialit të qelizave staminale
Ferhina Ali, MD, MPH, një specialist i retinës në Qendrën Mjekësore Westchester në Valhalla, Nju Jork, i cili nuk është i përfshirë në provë, e përshkruan terapinë më të re të qelizave staminale si “elegante dhe pioniere”. “Këto janë faza të hershme, por ka një potencial të jashtëzakonshëm si një terapi e parë në llojin e qelizave staminale e implantuar në mënyrë kirurgjikale dhe si një mënyrë për të arritur përfitime të shikimit në degjenerimi i thatë makular”, thotë Dr. Ali.
Bharti thotë se te kafshët laboratorike qelizat e implantuara silleshin ashtu siç duhej të ishin qelizat e retinës – duke ruajtur integritetin e retinës. Gjatë viteve të ardhshme, ai dhe kolegët e tij do të përcaktojnë nëse ato funksionojnë në mënyrë efektive te njerëzit.
A do të thotë kjo, megjithatë, se i njëjti proces i sëmundjes AMD që shkatërroi qelizat origjinale të retinës mund të shkatërrojë ato të transplantuara? “Duhen 40 deri në 60 vjet për të dëmtuar qelizat njerëzore,” thotë Bharti, “dhe nëse zgjatim kaq shumë me qelizat e transplantuara, do ta marrim atë.”
