Më 29 shtator 2022, Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA) miratoi AMX0035 (Relyvrio) për trajtimi i sklerozës laterale amiotrofike (ALS), i njohur gjithashtu si sëmundja e Lou Gehrig. Ilaçi u zhvillua nga Amylyx Pharmaceuticals.
ALS është çrregullimi neurodegjenerativ më i zakonshëm i moshës së mesme; më shumë se 120,000 njerëz në mbarë botën kanë ALS, duke përfshirë afërsisht 29,000 të rritur në Shtetet e Bashkuara. Kur një person ka ALS, neuronet në tru dhe palcën kurrizore degjenerojnë dhe nuk mund të komunikojnë më me muskujt.
ALS është në të njëjtën familje sëmundjesh si sëmundja e Alzheimerit ose sëmundja e Parkinsonit, shpjegon Jim Caress, MD, një neurolog dhe studiues në Atrium Health Wake Forest Baptist në Winston-Salem, Karolina e Veriut. Dr. Caress ishte një nga disa studiues të përfshirë në provën e fazës 2 të ilaçit. “Me sëmundjen e Alzheimerit, ajo ndikon në kujtesën, me sëmundjen e Parkinsonit, është lëvizja, dhe me ALS, është fuqia,” thotë ai.
Me kalimin e kohës, njerëzit me ALS nuk janë më në gjendje të lëvizin, të flasin, të gëlltisin dhe të marrin frymë. Nuk ka shërim dhe 80 për qind e njerëzve me këtë sëmundje vdesin brenda dy deri në pesë vjet nga diagnoza.
Më shumë të dhëna dhe mbrojtja e pacientëve ndihmuan në nxitjen e miratimit të drogës
Relyvrio bashkohet me dy medikamente të tjera të miratuara nga FDA për trajtimin e ALS, riluzole (Rilutek) dhe edaravone (Radicava). “Riluzole mund të zgjasë mbijetesën për disa muaj dhe edaravone është treguar se ngadalëson përparimin e ALS,” thotë Caress.
Të dyja këto barna kanë efekte modeste në ALS, thotë ai. “Ato janë barna neuroprotektive dhe në fakt ndihmojnë neuronet të jetojnë më gjatë. Edhe pse pacientët zakonisht nuk ndihen më mirë, këto medikamente në fakt ngadalësojnë sëmundjen”, thotë ai.
Në fillim të këtij viti, AMX0035 ishte miratuar në Kanadaku shitet si Albrioza, me kusht që kompania të sigurojë prova më të forta se trajtimi funksionon (kompania aktualisht po kryen një provë më të madhe të fazës 3 për ilaçin në Evropë dhe Shtetet e Bashkuara.)
Deklarata e djeshme nga FDA vjen rreth gjashtë muaj pasi një komitet këshillues votoi kundër miratimit të ilaçit bazuar në të dhënat e fazës 2, duke deklaruar se megjithëse gjetjet me AMX0035 në trajtimin e ALS u shfaqën premtuese, “ne kemi shqetësime të konsiderueshme se të dhënat mund të mos jenë të mjaftueshme. të fortë për të përmbushur standardin e miratimit për dëshmi thelbësore të efektivitetit.”
Pas atij njoftimi, mijëra pacientë me ALS dhe avokatë të pacientëve, përfshirë Shoqatën ALS, lobuan ashpër në favor të dhënies së njerëzve me sëmundjen një mundësi për të marrë ilaçin, sipas NPR. Kjo, së bashku me disa analiza shtesë të të dhënave që iu dorëzuan FDA-së, ishte e mjaftueshme për të bindur komitetin këshillues të mbështeste miratimin e AMX0035.
Si funksionon Relyvrio
Relyvrio është një kombinim i dy barnave të ndryshme, fenilbutirat natriumi (Buphenyl), një suplement që mund të përdoret për të rregulluar enzimat e mëlçisë, dhe acidin tauroursodeoksikolik, ose TUDCA, një ilaç për çrregullimin e uresë pediatrike. Vjen si pluhur që përzihet me ujë dhe pihet ose shpërndahet nëpërmjet një tubi ushqimor dy herë në ditë.
Në laborator, të dyja këto medikamente kanë treguar sukses në mbrojtjen e neuroneve duke parandaluar mosfunksionimin e dy strukturave në qeliza, mitokondrive dhe rrjetës endoplazmatike, thotë Caress.
“Themeluesit e kompanisë shikuan të dhënat dhe menduan se bashkimi i këtyre dy barnave mund të ketë një efekt sinergjik për të ndihmuar ‘qelizat e sëmura’ të menaxhojnë më mirë stresin e tyre dhe të mbijetojnë më gjatë”, thotë Caress.
Pacientët që merrnin Relyvrio jetuan mesatarisht 6 muaj më shumë
Miratimi bazohet në gjetjet nga CENTAUR, një klinik shumëqendror i fazës 2 gjykimi i publikuar më 3 shtator 2020, në Revista e Mjekësisë e New England. Prova gjashtëmujore, e randomizuar e kontrolluar me placebo përfshiu 137 pjesëmarrës me ALS; në fund të atij provimi u krye një fazë e vazhdimit afatgjatë, me emërtim të hapur.
Të dhënat nga ai studim ishin shumë të forta, thotë Caress. “Në punimin e parë, pati një ngadalësim të progresit me rreth 40 për qind, dhe më pas analizat e mëtejshme treguan një avantazh mbijetese prej rreth gjashtë muajsh, që është më i gjatë se barnat e tjera që kemi. Për shkak se jetëgjatësia mesatare e dikujt që diagnostikohet me ALS është rreth dy vjet e gjysmë, avantazhi i mbijetesës prej gjashtë muajsh është i madh”, thotë ai.
Për më tepër, analiza nga i njëjti studim tregoi se shtrimi në spital ishte vonuar dhe trakeostomia u vonua, thotë Caress.
Dobësia muskulore e shkaktuar nga ALS ndikon gjithashtu në muskujt e nevojshëm për të marrë frymë, gjë që përfundimisht e bën të nevojshme mbështetjen e frymëmarrjes. Disa njerëz me ALS zgjedhin të bëjnë një trakeostomi, një vrimë e krijuar në mënyrë kirurgjikale në grykë që ofron një rrugë ajrore alternative për frymëmarrje.
“Studiuesit mund të shihnin shumë gjëra të mira që po ndodhin – jo vetëm mbijetesën, por përparimin, dhe jo vetëm përparimin, por shtrimin në spital. Ky grup pacientësh padyshim dolën më mirë në masa të shumta”, thotë ai.
Edhe pse këto rezultate janë shumë inkurajuese, ka një shqetësim për shkak të madhësisë së vogël të studimit, thotë Caress. “Në provën e fazës 2, ishin 89 pacientë në ilaç dhe 48 pacientë në placebo; është një numër i vogël. Shumica e provave janë dukshëm më të mëdha se kaq,” thotë ai.
Për më tepër, ALS nuk është një sëmundje e lehtë për t’u studiuar, thotë ai. “Është një sëmundje e larmishme dhe pacientët janë thjesht të ndryshëm. Për shkak se mund të jetë kaq e ndryshme në njerëz të ndryshëm, është e vështirë të matet progresi i sëmundjes në mënyrë uniforme, “thotë Caress.
Në studimin e efektit të një ilaçi në çdo gjendje, por veçanërisht në rastin e ALS, kur ka një numër të vogël pacientësh, ekziston një shqetësim se mënyra se si u ndanë grupet rastësisht mund të çojë në rezultate që nuk do të gjendeshin në një kampion më të madh. të njerëzve, thotë ai.
Është duke u zhvilluar një provë më e madhe e fazës 3, për një Njoftimi për shtyppor kompania nuk pret rezultate nga ai studim deri në vitin 2024. “FDA mund ta miratojë këtë tani dhe pastaj ta rivlerësojë sapo të dalin rezultatet nga ai provë më i madh,” thotë Caress.
Relyvrio tolerohet mirë me vetëm efekte anësore të lehta
Efektet anësore më të zakonshme ishin gastrointestinale dhe përfshinte diarre, nauze, hipersekrecion të pështymës dhe shqetësim në bark, të cilat u raportuan në një shkallë më të lartë sesa në grupin që merrte placebo, sipas gjetjeve.
Pas tre javëve të para të provës, efektet anësore gastrointestinale në fakt u raportuan më shpesh në grupin placebo sesa në grupin që merrte ilaçin.
Ky medikament tolerohet shumë mirë dhe efekti anësor GI nuk bëri që pjesëmarrësit të ndërpresin ilaçin, thotë Caress, duke vënë në dukje se ilaçi mund të merret edhe me barna të tjera ALS.
“Ka një shpresë se bashkimi i të gjitha këtyre barnave mund të ketë një efekt sinergjik edhe më të madh dhe se ne do të bëjmë reale përparim në trajtimin e ALS, jo vetëm disa muaj, por me të vërtetë fillojnë të ngadalësojnë gjërat, “thotë ai.
Sa do të kushtojë Relyvrio?
Pas miratimit të Relyvrio nga FDA, bashkëdrejtorët e Amylyx Josh Cohen dhe Justin Klee lëshuan deklaratën e mëposhtme në lidhje me çmimin e ilaçit:
“Ne jemi takuar me shumë palë të interesuara në të gjithë komunitetin e ALS, duke përfshirë mjekë kryesorë, njerëz që jetojnë me ALS dhe drejtues në avokim për të diskutuar çmimet dhe rimbursimet e mundshme të Relyvrio. Ne kemi biseduar gjithashtu me çdo kompani të madhe sigurimesh në Shtetet e Bashkuara dhe kemi bërë modelime të gjera për të kuptuar ndikimet në shpenzimet e mundshme të njerëzve nga xhepi.
“Duke marrë parasysh të gjitha këto, ne morëm vendimin për të çmuar Relyvrio nën produktin më të fundit të miratuar nga FDA, i disponueshëm për njerëzit me ALS. Kostoja e blerjes me shumicë, ose WAC, për një recetë 28-ditore të Relyvrio do të jetë 12,504,24 dollarë, ose rreth 158,000 dollarë në vit për vitin e parë; megjithatë, kjo nuk pasqyron çmimin që njerëzit që jetojnë me ALS mund të presin të paguajnë. Në rast nevoje financiare:
- “Për personat me ALS që kanë sigurime komerciale, Amylyx është e përkushtuar të ofrojë ndihmë financiare duke i çuar pagesat në 0 dollarë.
- Ndërsa prodhuesit farmaceutikë nuk mund të kompensojnë bashkëpagesat për njerëzit e mbuluar nga sigurimet qeveritare, ne po punojmë për të siguruar që njerëzit me sigurime të financuara nga qeveria, si Medicare ose Medicaid, të kenë akses në Relyvrio sa më shpejt të jetë e mundur. Ekipi i Kujdesit të Amylyx do të jetë në gjendje t’u ofrojë njerëzve informacione sigurimesh të financuara nga qeveria mbi opsionet e mundshme për ndihmë financiare me pagesa të përbashkëta.
- Për më tepër, për banorët e SHBA me ALS që janë të pasiguruar ose të pasiguruar, që plotësojnë disa kritere të përshtatshmërisë financiare dhe që kanë ezauruar të gjitha opsionet e tjera, ne synojmë të ofrojmë Relyvrio pa asnjë kosto.
