Për herë të parë, Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA) ka miratuar një ilaç që mund të vonojë zhvillimin e diabetit të tipit 1.
Ilaçi intravenoz, teplizumab-mzwv (Tzield), është për të rriturit dhe fëmijët 8 vjeç e lart, të cilët janë në rrezik të lartë për diabetin e tipit 1, por nuk janë diagnostikuar ende me këtë gjendje dhe nuk janë ende të varur nga insulina insuline. Tzield është në një familje të re ilaçesh që ngadalësojnë sulmin e sistemit imunitar ndaj qelizave që prodhojnë insulinë në pankreasiti cili është shkaku themelor i diabeti i tipit 1.
“Aprovimi i sotëm i një terapie të klasit të parë shton një opsion të ri të rëndësishëm trajtimi për pacientë të caktuar në rrezik,” tha John Sharretts, MD, drejtor i Divizionit të Diabetit, Çrregullimeve Lipidike dhe Obezitetit në Qendrën e FDA-së për Barnat. Vlerësimi dhe Hulumtimi, në a deklaratë. “Potenciali i ilaçit për të vonuar diagnozën klinike të diabetit të tipit 1 mund t’u sigurojë pacientëve muaj deri në vite pa barrën e sëmundjes.”
Në diabetin e tipit 1, pankreasi ndalon së prodhuari mjaftueshëm insulinë, një hormon përgjegjës për të ndihmuar trupin të konvertojë sheqernat në ushqimet që hamë në energji. Pa insulinë, sheqernat grumbullohen në gjak, një gjendje që pa trajtim mund të çojë në serioze komplikimet si sëmundjet e zemrës, dështimi i veshkave, amputimet dhe verbëria. Personat me diabet të tipit 1 kanë nevojë për trajtim të përjetshëm me insulinë ose pompë insuline.
Sipas Shoqatës Amerikane të Diabetit, shumica e njerëzve që zhvillojnë diabetin e tipit 1 trashëgojnë Faktorët e rrezikut nga të dy prindërit. Njerëzit me një prind ose vëlla me diabet të tipit 1 mund të bëjnë analiza gjaku për të parë nëse trupi i tyre po fillon të sulmojë qelizat që prodhojnë insulinë në pankreas. Pasi këto sulme janë duke u zhvilluar, njerëzit pothuajse gjithmonë vazhdojnë të zhvillojnë diabetin e tipit 1 dhe kërkojnë insulinë, por ritmi i këtij progresi ndryshon.
Tzield mund të ngadalësojë përparimin tek njerëzit që kanë atë që njihet si sëmundja e fazës 2. Sipas Universiteti Emoryky nuk është ende një diabet i plotë i tipit 1 që kërkon trajtim me insulinë, por njerëzit me sëmundje të fazës 2 kanë dëmtuar qelizat që prodhojnë insulinë në pankreas dhe nivele jonormale të sheqerit në gjak.
FDA miratoi Tzield në bazë të një prove klinike me 76 pacientë që kishin sëmundje të fazës 2. Në këtë provë, shkencëtarët caktuan rastësisht pjesëmarrësit që të merrnin infuzione ditore të Tzield ose një placebo për 14 ditë.
Pas një periudhe mesatare të ndjekjes prej 51 muajsh, 45 përqind e pacientëve në grupin Tzield zhvilluan diabetin e tipit 1, krahasuar me 72 përqind me placebo.
Koha mesatare e përparimit në diabetin e tipit 1 ishte gjithashtu dy herë më e gjatë me Tzield – 50 muaj krahasuar me 25 muaj në grupin placebo.
Veçanërisht për fëmijët me rrezik të lartë për diabetin e tipit 1, ngecja e kësaj diagnoze me disa vite mund të jetë vendimtare për t’u dhënë atyre kohë për t’u bërë më të pjekur dhe të aftë për të lundruar në jetën e përditshme me këtë gjendje.
“Një vonesë në shfaqjen e diabetit të tipit 1 do të ketë një ndikim të jashtëzakonshëm në jetën e përditshme të njerëzve në rrezik për diabetin, familjet e tyre dhe sistemin e përgjithshëm shëndetësor,” tha Aaron Kowalski, PhD, shefi ekzekutiv i Diabetit të të Miturve. Fondacioni Kërkimor, në a deklaratë pasi FDA miratoi Tzield.
“Do t’i çlironte ata nga ngarkesa dhe stresi i vazhdueshëm i monitorimit të sheqerit në gjak dhe administrimit të insulinës,” tha Dr. Kowalski. “Kjo do t’i çlironte ata nga shqetësimi dhe frika e komplikimeve afatshkurtra dhe afatgjata, duke u dhënë atyre mundësinë për të mësuar më shumë rreth menaxhimit të sëmundjes.”
Efektet anësore më të zakonshme të Tzield përfshijnë uljen e niveleve të qelizave të bardha të gjakut, skuqjet, dhe dhimbje koke, tha FDA. Efektet anësore më të rralla, më serioze përfshijnë infeksionet, ndërhyrjet në vaksinimet rutinë të fëmijërisë dhe atë që njihet si sindroma e çlirimit të citokinës – kur sistemi imunitar mund të mbingarkohet dhe të shkaktojë ethe, dhimbje trupi dhe dështim të organeve.
Miratimi ishte i vonuar nga FDA në korrik 2021, kur rregullatorët kërkuan më shumë informacion se si trupi i përgjigjet ilaçit. Ai u shty përsëri në qershor 2022 pasi FDA zgjati periudhën e shqyrtimit për ilaçin, si zhvilluesi i tij Provimi Bio tha në atë kohë.
