Një terapi e re premtuese medikamentoze për pacientët me sëmundje neovaskulare degjenerimi makular i lidhur me moshën (nAMD) ose edemë makulare diabetike (DME) u miratua nga Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA) më 28 janar, duke u dhënë shpresa të reja miliona amerikanëve.
Vabysmo, i njohur më parë si faricimab-svoa, është terapia e parë e vetme e injektueshme që synon të dy kushtet e syrit njëkohësisht. Është gjithashtu i pari që i afrohet sëmundjeve duke shfrytëzuar dy rrugë trajtimi.
Në nAMD dhe DME, enët e brishta mund të rrjedhin lëng në makulë, pjesa qendrore e retinës që jep vizionin më të mprehtë drejt përpara.
Vabysmo neutralizon në mënyrë efektive dy proteina – faktorin e rritjes endoteliale vaskulare-A (VEGF-A) dhe angiopoietin-2 (Ang-2) – që, përmes mekanizmave të veçantë, çojnë në enët e gjakut të paqëndrueshme, inflamacion dhe rrjedhje të lëngjeve në makulë.
Meqenëse pacientët në Vabysmo kanë nevojë për relativisht pak injeksione për periudha të gjata kohore, ilaçi i ri duhet të zvogëlojë gjithashtu nevojën për vizita në zyrën e mjekut, një pengesë për trajtimin për shumë njerëz.
“Një kufizim kryesor i agjentëve aktualë anti-VEGF është mungesa e qëndrueshmërisë së tyre – domethënë nevoja për të siguruar injeksione të shpeshta për të mbajtur nivele të ulëta të VEGF në sy,” thotë. Brittni Scruggs, MD, PhDnjë okulist në Mayo Clinic në Rochester, Minesota, i cili është i specializuar në sëmundjet vitreo-retinës dhe kirurgji. “Injeksionet e shpeshta janë të vështira për t’u mbajtur në botën reale.”
Trajtimi i dy objektivave do të bëjë që efektet të zgjasin më gjatë, thotë Dr. Scruggs. “Duke synuar të dy nivelet VEGF dhe Ang-2, Vabysmo do të trajtojë rrjedhjet dhe inflamacionet vaskulare, duke rritur potencialisht efikasitetin dhe qëndrueshmërinë.”
Okulisti Emily Chew, MDdrejtori i seksionit të epidemiologjisë dhe aplikimeve klinike në Institutin Kombëtar të Syve (NEI) të Institutit Kombëtar të Shëndetit në Bethesda, Maryland, shton: “Të dyja kushtet kanë të bëjnë me paqëndrueshmërinë e enëve të gjakut, kështu që të kesh dy mekanizma të ndryshëm ndihmon në adresimin e arsyeja pse ne nuk kemi pasur gjithmonë sukses ekstrem me pacientët vetëm me anti-VEGF.”
Inflamacioni: Një fajtor i njohur
NEI vlerëson se që nga qershori 2021, 11 milionë amerikanë kanë AMD dhe rreth 7.7 milionë amerikanë kanë retinopati diabetike. Prej tyre, rreth 750,000 kanë gjithashtu DME.
Si në nAMD ashtu edhe në DME, enët e gjakut që rrjedhin nxisin inflamacionin që mund të përparojë në humbje serioze të shikimit. Në të vërtetë, AMD e patrajtuar ose që nuk përgjigjet ishte shkaku kryesor i verbërisë në Shtetet e Bashkuara më parë medikamente anti-VEGF u miratuan gjerësisht, në 2004.
Ndërsa medikamentet ekzistuese stabilizojnë ose ngadalësojnë humbjen e shikimit në shumicën e rasteve, përmirësimi ka ardhur me një kosto të lartë personale. Veçanërisht pacientët e moshuar, që përballen me probleme të tjera shëndetësore ose jetojnë vetëm, nuk mund të mbajnë gjithmonë orarin e trajtimit. Duke anashkaluar vizitat, ato dëmtojnë më tej shikimin e tyre.
Mjekimi i ri përpiqet të adresojë sfidat e mospërputhshmërisë së pacientit ndërsa ofron një lehtësim të ri për nAMD dhe DME.
“Ky është një dy për një për pacientët, ku ne jo vetëm mbrojmë enët e shëndetshme të gjakut, por kemi një rrugë të dytë për të ndihmuar në ruajtjen e kësaj ndihme,” thotë Ivan Suñer, MDnjë hetues klinik i Vabysmo dhe një specialist i retinës dhe makulës në Retina Associates të Floridës në Tampa.
Një kohë më e gjatë midis injeksioneve
Para ardhjes së Vabysmo, trajtimi AMD e lagur dhe DME zakonisht përfshinin injeksione mujore të ilaçeve në lëngun qelqor, një substancë transparente e ngjashme me xhelin që mbush zverkun e syrit. Gjysma e pjesëmarrësve të provës klinike që testuan Vabysmo arritën një rritje katërfish në kohën midis trajtimeve, sipas Hulumtimi i botuar më 24 janar në Lancet.
“Është vërtet një hap i madh nëse mund të shkoni për 16 javë në vend të 4 javëve midis takimeve,” thotë Dr. Chew.
Pothuajse 80 për qind e pjesëmarrësve të provës klinike DME në Vabysmo arritën momentin historik 12-javor midis trajtimeve pa humbur të njëjtat përfitime të ofruara nga Eylea (afibercept)mjekimi kryesor.
FDA rekomandon që pacientët me nAMD të rinj të marrin ilaçin të fillojnë me katër doza, secila me një distancë prej 4 javësh, dhe më vonë të kalojnë në injeksione më pak të shpeshta – deri në 16 javë. Protokolli DME i sugjeruar nga agjencia fillon me një dozë në secilin nga katër muajt e parë të ndjekur nga trajtime që mund të përshtaten individualisht për përgjigjen e secilit pacient.
“Kjo përfaqëson një përparim të madh që do të përmirësojë cilësinë e jetës së pacientëve, pasi ata mund t’i marrin injeksionet më rrallë,” thotë. Joshua Dunaief, MD, PhDAdele Niessen Profesor i Oftalmologjisë në Institutin e Syve Scheie në Universitetin e Pensilvanisë në Filadelfia.
Rreziqet e mundshme gjatë shtatzënisë dhe për të sapolindurit
Duke pasur parasysh rrezikun potencial të panjohur të ilaçit për një foshnjë të palindur, Genentech rekomandon që pacientët ta përdorin kontrollin e lindjes para dhe gjatë trajtimit dhe për njëfarë kohe pas dozës së tyre të fundit. Studiuesit nuk e dinë nëse ilaçi kalon në qumështin e gjirit.
Efekti anësor më i shpeshtë i raportuar i Vabysmo (7 përqind) ishte hemorragjia konjuktivale, ose gjaku në të bardhën e syrit. Rezultatet e provës klinike konfirmojnë se, në raste jashtëzakonisht të rralla, ilaçi mund të krijojë mpiksje gjaku të rrezikshme për jetën.
Provat klinike të fazës 3, thotë Scruggs, demonstruan “qëndrueshmëri të shkëlqyeshme, me afërsisht 45 përqind të pacientëve të qëndrueshëm në 16 javë dhe mbi 75 përqind të pacientëve të qëndrueshëm në 12 javë”.
Ajo vëren, megjithatë, “Pacientët duhet të jenë të vetëdijshëm se megjithëse të dhënat e provës klinike janë premtuese, frenimi i Ang-2 është i ri për oftalmologjinë dhe të dhënat afatgjata mungojnë në këtë kohë.”
Vabysmo pritet të arrijë në zyrat e mjekëve brenda disa javësh.
