Më 18 korrik, Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA) miratoi kremin ruxolitinib (Opzelura) 1.5 për qind si një trajtim për formën më të zakonshme të vitiligos. sipas një deklarate nga Incyte, prodhuesi i ilaçit.
Vitiligo është një gjendje kronike autoimune që bën që pjesët e lëkurës të humbasin pigmentin dhe të kthehen në të bardhë qumështi. Forma më e përhapur është vitiligo jo segmentale (e njohur edhe si e përgjithësuar), në të cilën njolla të bardha shfaqen në mënyrë simetrike në të dy anët e trupit, si në të dy duart ose të dy gjunjët, shpesh duke mbuluar zona të mëdha.
Ruxolitinib është ilaçi i parë që mund të rivendosë pigmentin tek pacientët me vitiligo jo segmentale. FDA miratoi kremin ruxolitinib të Incyte për të rriturit dhe fëmijët e moshës 12 vjeç e lart.
“Ky miratim është monumental,” thotë Daniel Gutierrez, MD, asistent profesor i dermatologjisë në Shkollën e Mjekësisë NYU Grossman dhe dermatolog në NYU Langone Health në New York City, i cili nuk ishte i përfshirë në zhvillimin e ilaçeve. “Me Opzelura, ne do të kemi një opsion trajtimi farmaceutik të miratuar nga FDA, i cili në fakt mund të rikthejë ngjyrën tek pacientët që kanë vitiligo,” thotë Dr. Gutierrez.
Ai shton se para ruksolitinib, i vetmi mjekim i miratuar nga FDA për vitiligon ishte monobenzil eteri i hidrokinonit, një ilaç aktual që heq pigmentin nga lëkura për të barazuar tonet.
Çfarë është vitiligo?
Studiuesit vlerësojnë se ndërmjet 1.9 dhe 2.8 milionë të rritur në Shtetet e Bashkuara kanë vitiligo, ku ndoshta 40 për qind e të rriturve me vitiligo nuk diagnostifikohen.
Vitiligo bën që qelizat imune të shkatërrojnë melanocitet, qelizat e lëkurës që prodhojnë pigment, sipas Instituti Kombëtar i Artritit dhe Sëmundjeve Muskuloskeletore dhe Lëkurës. “Kjo e bën vitiligon shumë më të dukshme te pacientët me ngjyrë – njerëzit lëkura e të cilëve është shumë më e pasur me pigmentim – sepse do të ketë shumë më tepër një kontrast midis lëkurës së paprekur dhe lëkurës së prekur nga vitiligo”, thotë Gutierrez.
Vitiligo mund të ndodhë në çdo moshë, por shumica e njerëzve i përjetojnë simptomat fillestare para moshës 30 vjeç.
Rreth 50 përqind e njerëzve që përdornin Ruxolitinib kishin repigmentim të konsiderueshëm pas një viti
Ruksolitinib i përket një klase të barnave të quajtura frenues Janus kinase (JAK). Ndërsa mjekët përshkruajnë inhibitorë JAK oral për sëmundje si p.sh artrit rheumatoidruksolitinib është i vetmi frenues aktual i JAK i miratuar në Shtetet e Bashkuara.
FDA Ruxolitinib i miratuar më parë për dermatitin atopik të lehtë deri të moderuar (ekzemë)në vjeshtën e vitit 2021.
Frenuesit JAK punojnë duke ulur aktivitetin e sistemit imunitar, duke bllokuar disa enzima që shkaktojnë inflamacion.
Pacientët që përdorin ruxolitinib e aplikojnë kremin dy herë në ditë në zonat e prekura, duke mbuluar deri në 10 për qind të sipërfaqes së trupit të tyre. Mund të duhen 24 javë ose më shumë për personat me vitiligo për të parë rezultate të kënaqshme, sipas Incyte.
FDA e bazoi miratimin e saj në të dhënat nga një program provash klinike që krahasoi ruxolitinib me një krem placebo në më shumë se 600 njerëz (mosha 12 vjeç e lart) me vitiligo jo-segmentale. Hetuesit përdorën Indeksin e Vlerësimit të Zonës së Vitiligos (VASI), një mjet i përdorur për të matur ashpërsinë e sëmundjes dhe për të matur përmirësimet në ripigmentimin e fytyrës dhe trupit.
Në dy provat, në javën e 24-të, afërsisht 30 përqind e njerëzve të trajtuar me ruxolitinib përjetuan përmirësime të rëndësishme (të paktën 75 përqind) siç maten nga VASI, që ishte qëllimi i studimit. Në një vit, rreth 50 përqind e atyre që përdornin ilaçin arritën atë nivel të ripigmentimit.
“Njerëzit që përdorin Opzelura kishin shumë më tepër përmirësim në vitiligon e tyre – shumë domethënëse – në krahasim me placebo-n”, thotë Gutierrez.
Efektet anësore më të zakonshme të vërejtura në prova ishin aknet në vendin e aplikimit, skuqje dhe kruajtje, faringut dhe inflamacion i zgavrës së hundës, dhimbje koke, infeksion të traktit urinardhe ethe.
Ruxolitinib vjen me një paralajmërim të kutisë së zezë
FDA shtoi një paralajmërim të kutisë së zezë për ruxolitinib, bazuar në të dhënat që tregojnë se njerëzit që merrnin frenues oralë JAK përballeshin me një rrezik të vogël të rritjes së infeksioneve serioze, problemeve të mëdha të zemrës, koagulimit.trombozë), kanceri, madje edhe vdekja.
“Sidoqoftë, në provat klinike për njerëzit që përdorin ruxolitinib si krem për përdorim aktual, përqendrimet e ilaçit të gjetur në gjak u vunë re të ishin shumë më të ulëta në krahasim me njerëzit që marrin ruxolitinib nga goja,” thotë Gutierrez. Të njëjtat rreziqe nuk u vunë re në provat e ruxolitinib, por FDA po merr një qasje “më mirë të sigurt se sa keq” duke përfshirë një paralajmërim në kuti, shton ai.
Një bisedë me ofruesin tuaj të kujdesit shëndetësor është mënyra më e mirë për të përcaktuar nëse përfitimet e ruxolitinib tejkalojnë rreziqet e mundshme, si dhe nevojën për çdo bazë dhe/ose monitorim të vazhdueshëm.
Pacientët mund të përdorin Ruxolitinib në fytyrën e tyre
Megjithëse dermatologët ndonjëherë përshkruajnë steroid topikalë për vitiligo, ka rreziqe kur aplikoni këto ilaçe në fytyrë – zona ku humbja e pigmentit mund të ndikojë më shumë në pamjen, thotë Gutierrez.
Kur përdoren në fytyrë, steroidet lokale mund të shkaktojnë puçrra fytyre skuqje që mund të vazhdojë për shumë muaj, i quajtur dermatiti perioral. Plus, “ato mund të shkaktojnë atrofi ose dispigmentim, që do të thotë se mund të keni ndryshime në ngjyrën e lëkurës. Ato gjithashtu mund të hollojnë lëkurën, të shkaktojnë strija dhe të shkaktojnë rritjen e enëve të vogla të gjakut në zonë”, thotë Gutierrez.
Ruxolitinib nuk paraqet këto rreziqe, vëren Gutierrez.
Miratimi i FDA nënkupton qasje më të mirë në trajtimin e Vitiligos
Miratimi i ruksolitinib nga FDA do të përmirësojë përfundimisht aksesin në ilaç duke e vërtetuar atë si të nevojshme nga pikëpamja mjekësore. “Për shkak se vitiligo thjesht krijon një ndryshim të ngjyrës në lëkurë – nuk ka kruajtje ose dermatit në rrethana normale – ndonjëherë konsiderohet një gjendje kozmetike, që do të thotë se nuk është e nevojshme mjekësore për t’u trajtuar,” thotë Gutierrez. Si rezultat, disa sigurues kanë refuzuar të mbulojnë trajtimet e vitiligossipas Fondacioni i Kërkimit të Vitiligos.
“Sidoqoftë, kjo gjendje mund të ndikojë në mënyrë dramatike se si një pacient e sheh veten dhe se si i prezanton botës. Vitiligo mund të shkaktojë shqetësime të konsiderueshme psikologjike dhe të ndikojë negativisht në cilësinë e jetës”, thotë Gutierrez.
“Vitiligo ndikon në mënyrë disproporcionale te pacientët me ngjyrë”, shton ai. “Ky miratim është një hap i rëndësishëm në përmirësimin e një pabarazie shëndetësore që ekziston dhe shpresojmë se do të ketë më shumë opsione trajtimi për vitiligo në tubacion.”
Sa do Kostoja e Ruxolitinib?
Çmimi aktual i kostos së blerjes me shumicë është 1,950 dollarë për një tub 60 gram Opzelura, sipas Gabriella Greig, një zëdhënëse për Incyte. Kostoja aktuale për konsumatorin do të ndryshojë në varësi të mbulimit të sigurimit dhe sasisë së kremit që kërkohet për trajtim.
“Incyte është e përkushtuar të punojë me ofruesit e sigurimeve në SHBA për të siguruar që pacientët e kualifikuar që mund të përfitojnë nga produktet e Incyte të kenë akses në to,” thotë Greig. Kompania ofron a kartela e kursimit me copay në faqen e saj të internetit për njerëzit me sigurime komerciale.
