Endarit iu dha miratimi i FDA për të trajtuar qelizën drapër, një gjendje që prek rreth 100,000 amerikanë.

Rreth 100,000 njerëz në Shtetet e Bashkuara janë të prekur nga sëmundja e qelizave drapër.

Por nuk ka pasur ndonjë trajtim të ri për çrregullimin e trashëguar të gjakut në dekada – deri më tani.

Të Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA) Së fundmi është miratuar Endari (Pluhur oral me L-glutamine), i cili është krijuar për personat me sëmundje drapërocite, moshat 5 vjeç e lart.

Studiuesit shpresojnë se drogë mund të zvogëlojë komplikimet e rënda që lidhen me sëmundjen.

Sëmundja e qelizave drapër prek më së shumti grupet minoritare.

Një në çdo 13 foshnja afrikano-amerikane lind me tipare të qelizave drapër.

Ky është gjeni i lidhur me sëmundjen, Qendrat Amerikane për Kontrollin dhe Parandalimin e Sëmundjeve (CDC) raportuar.

Ata me këtë gjendje kanë hemoglobinë anormale ose qeliza në formë drapëri.

Këto qeliza mund të shkaktojnë bllokime të gjakut në organe dhe inde, dhimbje dobësuese dhe komplikime kërcënuese për jetën.

Njerëzit me sëmundje drapërocitare kanë një jetëgjatësi mesatare prej 40 deri në 60 vjet.

Deri në miratimin e Endari, kishte vetëm një ilaç të aprovuar për personat me këtë sëmundje, tha Dr Richard Pazdur, ushtrues detyre i drejtorit të Zyrës së Produkteve Hematologjike dhe Onkologjike në Qendrën për Vlerësimin dhe Kërkimin e Barnave të FDA-së.

Tiffany Rattler, një anëtare e bordit të organizatës jofitimprurëse SOS Grupi i Mbështetjes së Prindërve dhe Kujdestarëve me qendër në Teksas, ishte i kënaqur kur dëgjoi se sëmundja më në fund ka një mundësi të re terapeutike.

“Ky është një zhvillim jashtëzakonisht domethënës, pasi individët që jetojnë me këtë gjendje të veçantë kronike kanë pasur vetëm një opsion të miratuar medikamentesh më parë,” tha Rattler për Healthline.

Ashtu si sëmundjet e tjera kronike, një trajtim me një madhësi nuk i përshtatet të gjithëve me qelizë drapër.

“Sa më shumë opsione trajtimi për modifikimin e sëmundjeve të disponueshme, aq më shumë ka të ngjarë të shohim përmirësime në rezultatet shëndetësore dhe cilësinë e jetës për individët që jetojnë me qelizë drapër,” tha Rattler.

Nëse ilaçi është apo jo një zgjedhje ideale terapie varet nga pacienti, por ilaçi të paktën u jep njerëzve një mundësi tjetër, shtoi Rattler.

“Nëse komuniteti mjekësor vazhdon të investojë burime në kërkime të bazuara në prova në lidhje me këto terapi, dhe vazhdon të mbështesë edukimin dhe ndërgjegjësimin duke ndarë gjetjet me publikun, ne mund të vazhdojmë të përmirësojmë jetën e individëve me sëmundje drapërocite”, tha ajo.

Dr. James G. Taylor VI, drejtor i Qendrës për Sëmundjet e Qelizës së Drapërve në Kolegjin e Mjekësisë Universitare Howard është optimist për ilaçin, por ka rezerva.

“Zhgënjimi im më i madh me studimet që çuan në këtë miratim nga FDA është se ato nuk janë publikuar ende në literaturën mjekësore. Ky informacion është kritik për mjekët si unë, të cilët ka të ngjarë t’ua rekomandojnë këtë pacientëve, “tha ai Healthline.

Ilaçi duket se ka një bazë racionale për parandalimin e komplikimeve, por ka rezultate të kufizuara nga studimi i fazës III dhe ato nuk janë publikuar. Thënë kështu, ilaçi mund të ofrojë shpresë të re për pacientët me sëmundje të cilët përballen me mungesën e mjekëve të kualifikuar dhe kostot marramendëse të trajtimit, tha Taylor.

Endari u studiua në një provë të rastësishme të personave me sëmundje drapërocitare, të moshave nga 5 deri në 58 vjeç.

Të gjithë pjesëmarrësit e studimit patën dy ose më shumë kriza të dhimbshme brenda një periudhe 12-mujore përpara se të regjistroheshin në provë.

Njerëzit u caktuan të merrnin ose Endari ose një placebo. Shkencëtarët i monitoruan ata gjatë 48 javëve.

Studiuesit zbuluan se njerëzit të cilëve iu dha Endari kishin më pak vizita në spital për dhimbje, më pak shtrime në spital për dhimbje të lidhura me sëmundjen dhe qëndrime më të shkurtra në spital.

Ata vunë në dukje gjithashtu se 8 përqind e pjesëmarrësve që morën Endari përjetuan sindromën akute të gjoksit – një ndërlikim serioz i sëmundjes – krahasuar me 23 përqind në grupin placebo.

Si pjesë e miratimit të tij, Endari mori klasifikimin si një drogë jetim, një emërtim që do të thotë se qëllimi i tij është të trajtojë sëmundje të rralla, gjë që e kualifikon atë për disa stimuj zhvillimi.

Emmaus Medical, Inc. prodhon mjekimin.

FDA vuri në dukje se kapsllëku, kolla, vjellja, dhimbja e kokës, dhimbja e barkut, dhimbja në gjymtyrë, dhimbja e shpinës dhe dhimbja e gjoksit janë efekte anësore të zakonshme të ilaçit.