Terapia që ndryshon gjenet në prag të miratimit të FDA së shpejti mund të trajtojë fëmijët me leuçemi të avancuar.

Administrata e Ushqimit dhe Barnave (FDA) është në prag të miratimit të trajtimit të parë të terapisë gjenetike për përdorim në Shtetet e Bashkuara.

Nëse shkon siç pritet, terapia do të përdoret për të trajtuar fëmijët dhe të rinjtë me leuçemi limfoblastike akute të avancuar (ALL).

Komiteti Këshillues për Barnat Onkologjike të FDA-së në fillim të këtij muaji rekomandohet që agjencia të miratojë terapinë eksperimentale të Novartis me receptorët kimerik të antigjenit (CAR-T), CTL019 (tisagenlecleucel).

Është një terapi e individualizuar në të cilën qelizat T të një personi hiqen nga gjaku dhe ri-inxhinierohen për të luftuar kancerin. Më pas ato injektohen përsëri te pacienti.

Kjo është arsyeja pse quhet “drogë e gjallë”.

Në një të fundit trajtim klinikal, 83 përqind e pacientëve përjetuan falje të plotë ose falje të plotë me rikuperim jo të plotë të numërimit të gjakut brenda tre muajve.

FDA pritet të marrë një vendim në shtator. Agjencia zakonisht ndjek rekomandimet e komitetit të saj.

Ekspertët janë optimistë për potencialin e CAR-T.

Dr. Santosh Kesari është një neuro-onkolog dhe kryetar i Departamentit të Neuro-onkologjisë Translative dhe Neuroterapeutikës në Institutin e Kancerit John Wayne në Qendrën Shëndetësore Providence Saint John në Kaliforni.

Kesari i tha Healthline se nëse miratohet, terapia do të jetë një përparim revolucionar në trajtimin e kancerit.

“Do të jetë aplikimi i parë i këtij lloji – duke kombinuar terapinë gjenetike dhe terapinë imune për të modifikuar qelizat e një pacienti për të sulmuar qelizat e kancerit,” tha ai.

Kesari shpjegoi se ky aplikacion mund të funksionojë në kancere të tjera ku ka një objektiv specifik.

Ai tregoi një qytet të shpresës rast studimi që përfshin një burrë 50-vjeçar me glioblastomë multifokale të përsëritur, një lloj kanceri i trurit.

Trajtimi ishte pjesë e një prove klinike të fazës I për të testuar sigurinë e terapisë CAR-T kur shpërndahet drejtpërdrejt në tumoret e trurit. Një përgjigje e suksesshme u mbajt për më shumë se shtatë muaj, më shumë se sa pritej zakonisht.

“Pra, ka potencial për aplikim në tumoret e ngurta nëse identifikojmë markerin e duhur, duke u siguruar që të menaxhojmë efektet anësore”, tha Kesari.

Në një intervistë me email me Healthline, Dr. Swati Sikaria, onkolog mjekësor nga Qendra Mjekësore Torrance Memorial në Kaliforni, shpjegoi se qëllimi është të zgjidhet një objektiv sa më unik për kancerin të jetë e mundur duke shmangur dëmtimin e qelizave jo kanceroze të trupit.

“Ky sukses fillestar hap rrugën për krijimin e qelizave CAR-T me objektiva për sëmundje të tjera malinje,” shpjegoi ajo.

“Nëse suksesi në ALL mund të përsëritet në lloje të tjera të kancerit, unë jam optimist i kujdesshëm. Do të duhet të shohim se çfarë tregojnë provat klinike në vazhdim dhe në të ardhmen. Progresi më i dukshëm ka qenë në mielomë të shumëfishtë si dhe në glioblastomë, lloji i tumorit Senator [John] McCain u diagnostikua së fundmi”, tha Sikaria.

Ne nje rishikimi i artikullit botuar vitin e kaluar, Sikaria shkroi se leuçemia limfoblastike akute B e të rriturve (B-ALL) nuk ndan prognozën e favorshme që shihet në pacientët pediatrikë me të njëjtën sëmundje.

“Më pak se 50 përqind e pacientëve përjetojnë mbijetesë afatgjatë, dhe për ata të rritur mbi moshën 60 vjeç, mbijetesa afatgjatë është vetëm 10 përqind. Në kohën e rikthimit, prognoza pesëvjeçare është 7 për qind e mjerueshme. Nevojiten urgjentisht agjentë të rinj dhe më pak toksikë,” vazhdoi ajo.

Sikaria i quajti qelizat CAR-T një agjent të ri shumë premtues, madje edhe në pacientët që janë paratrajtuar shumë.

Dr. Samantha Jaglowski është një hematologe në Qendrën Gjithëpërfshirëse të Kancerit të Universitetit Shtetëror të Ohajos. Ajo është e specializuar në transplantimin e qelizave staminale për pacientët me limfomë dhe leuçemi kronike limfocitare.

Ndërsa shpreson se ky është vërtet një përparim, ajo i tha Healthline se heziton të shpallë fitoren shumë shpejt.

“Sigurisht që duket premtuese. Unë sinqerisht shpresoj se do të përmbushë pritshmëritë e bëra, “tha Jaglowski.

“Është një gjë emocionuese për t’u përfshirë. Tashmë ka shumë studime në pritje për shumë lloje të tjera të kancerit,” tha ajo.

Ekzistojnë dy shqetësime kryesore në lidhje me CAR-T.

E para është potenciali për efekte anësore serioze.

Një nga këto është një reaksion kërcënues për jetën e quajtur sindroma e çlirimit të citokinës (CRS).

Sikaria tha se ky reagim është i zakonshëm dhe mund të ndodhë brenda disa orësh pas infuzionit të qelizave CAR-T. Por mund të trajtohet në mënyrë efektive.

“Droga gjithashtu zakonisht shkakton simptoma të kthyeshme neurologjike dhe një rënie në numërimin e gjakut, gjë që mund të çojë në infeksion. Duhet të kujtojmë se pacientët që marrin qeliza CAR-T po luftojnë me një sëmundje pothuajse të sigurt se do të jetë fatale ndryshe, kështu që unë mendoj se rreziqet tejkalohen nga përfitimet,” shpjegoi ajo.

Jaglowski ra dakord që CRS zakonisht është i menaxhueshëm. Ajo vuri në dukje se nuk ka pasur ende pacientë të mjaftueshëm për të vlerësuar efektet afatgjata.

“Kjo nuk do të jetë një terapi e linjës së parë derisa të ketë më shumë të dhëna pas saj. Pacientëve do t’u është dashur të kenë disa linja terapie përpara se të kualifikohen për këtë. Unë jam një mjek i limfomës. Në provat e limfomës, ato kërkojnë dështim të linjave të mëparshme të terapisë. Është për njerëzit që janë më tej në rrjedhën e sëmundjes dhe që kanë më pak mundësi”, tha Jaglowski.

Shqetësimi i dytë kryesor është kostoja e mundshme. Novartis nuk ka vendosur një çmim për të, por analistët e industrisë parashikojnë se mund të arrijë 500,000 dollarë për infuzion.

“Shpresojmë se do të shohim konkurrencë në treg nga qelizat CAR-T të kompanive të tjera, pasi një numër janë në zhvillim. Një ndihmë nga Uashingtoni është gjithashtu e nevojshme për të ulur koston, “tha Sikaria.

Kesari e krahasoi terapinë me trajtime të tjera.

“Disa droga ne [already] përdorimi, veçanërisht ilaçet biologjike, kushton nga 5000 deri në 20000 dollarë në muaj dhe përfshin trajtime të përsëritura brenda një viti. Disa kushtojnë disa qindra mijëra dollarë në vit. Ky është një trajtim një herë ose disa herë. Nuk është se po trajtoheni prej vitesh. Ai vendos të gjitha kostot në fillim. Nëse shërohesh, kush do të argumentojë se nuk ia vlen?” tha ai.

Sikaria tha se nëse nuk ka ndonjë informacion të ri në lidhje me vdekjet e lidhura me trajtimin nga tani deri në tetor, FDA duhet ta miratojë atë.

“Qelizat CAR-T janë emocionuese dhe kanë shkallë të lartë reagimi, por ne duhet të shohim se sa të qëndrueshme janë këto rezultate ndërsa vazhdojmë të kërkojmë një kurë. Për momentin, transplanti i palcës kockore është ende një pjesë e rëndësishme e menaxhimit të një pacienti me ALL”, tha Sikaria.

Kesari beson se FDA do të miratojë CAR-T për shkak të një nevoje të paplotësuar dhe mungesës së opsioneve për një sëmundje ku pacientët në mënyrë uniforme përfundojnë duke vdekur.

“Kjo teknologji se si të modifikohen gjenet filloi në vitet ’80 dhe ’90. Duke u bazuar në këtë, ne mësuam për sistemin imunitar dhe si ta modifikojmë atë për të vrarë kanceret. Është dashur kaq shumë kohë për të provuar vlerën deri në pikën ku po marrim një miratim për ilaçin. Por kjo ka vazhduar për dekada,” vazhdoi ai.

“I përgëzoj njerëzit që e bënë këtë – dhe ta bëjnë atë të funksionojë te njerëzit – kjo është e mahnitshme,” tha Kesari.