Pas një prove të suksesshme klinike, ilaçi Gilenya është miratuar nga FDA për të trajtuar fëmijët që kanë sklerozë të shumëfishtë të përsëritur.

Mijëra fëmijë kanë sklerozë të shumëfishtë (MS). Deri më tani, nuk kishte asnjë trajtim të aprovuar nga Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA) për ta.

Kjo tani ka ndryshuar. Në fillim të këtij muaji, FDA miratuar ilaçi Gilenya për të trajtuar MS-në recidive tek fëmijët 10 vjeç e lart.

Është ilaçi i parë i miratuar nga FDA për trajtimin e MS në pacientët pediatrikë.

Miratimi erdhi pas një të fundit prova klinike e fazës III në të cilën Gilenya reduktoi frekuencën e shpërthimeve të MS tek fëmijët.

Ilaçi, i prodhuar nga Novartis, u miratua nga FDA në vitin 2010 për të trajtuar të rriturit me MS që përsëritet.

“Aktualisht asnjë nga FDA nuk është aprovuar [disease-modifying treatments] kanë një indikacion për përdorim në pacientët pediatrikë, por ato përdoren jashtë etiketës,” tha Dr. Barbara Giesser, profesore e neurologjisë klinike në Shkollën e Mjekësisë David Geffen në Universitetin e Kalifornisë në Los Anxhelos (UCLA) dhe drejtore klinike e programi UCLA MS.

“Është qetësuese të kemi të dhëna që tregojnë sigurinë dhe efikasitetin në pacientët pediatrikë për këtë të përdorur gjerësisht. [disease-modifying treatment]”, tha ajo për Healthline.

MS nuk ka shërim dhe mund të jetë paaftësues. Zakonisht godet njerëzit në të 30-at dhe 40-at e tyre.

Por ka rreth 8,000 deri në 10,000 fëmijë nën moshën 18 vjeç që janë diagnostikuar me MS në Shtetet e Bashkuara.

10,000 deri në 15,000 fëmijë të tjerë kanë përjetuar të paktën një simptomë që sugjeron MS, sipas Shoqëria Kombëtare e Sklerozës së Shumëfishtë.

“Shoqëria ka punuar për këtë çështje për më shumë se një dekadë, duke krijuar ndërgjegjësim dhe qëndrueshmëri rreth diagnostikimit dhe kujdesit të fëmijëve me MS,” tha Cyndi Zagieboylo, presidente dhe CEO e Shoqërisë Kombëtare të MS.

Prova klinike e kohëve të fundit ishte rezultat i një pune shumëvjeçare. Deri vonë, askush nuk dinte se si të testonte një ilaç për fëmijët.

Pas një kongresi mandati në vitin 2003, të gjitha barnat e FDA të miratuara për të rriturit që tregojnë potencial për fëmijët janë testuar për një plan pediatrik.

“Sfida ishte se si ta kryenim atë studim,” shpjegoi Dr. Tanuja Chitnis, FAAN, profesor i asociuar i neurologjisë në Shkollën Mjekësore të Harvardit, drejtor i Qendrës së Sklerozës Multiple Pediatrike Partners në Spitalin e Përgjithshëm të Massachusetts dhe drejtor i Grupi Ndërkombëtar i Studimit të MS Pediatrike.

Chitnis shpjegoi për Healthline procesin për miratimin e një ilaçi për fëmijët.

Një dekadë apo më shumë më parë, komuniteti i MS u bë më i vetëdijshëm për një numër në rritje të fëmijëve me këtë sëmundje. Organizatat e MS në mbarë botën u bashkuan për të bërë një përpjekje të përbashkët për të gjetur disa përgjigje.

U formua Grupi Ndërkombëtar i Studimit të MS Pediatrike. Chitnis është kryetari i parë i këtij komiteti drejtues prej nëntë personash.

Puna e saj e parë ishte të kuptonte se si të zhvillonte një mënyrë për të ecur përpara me testimin e terapive me ilaçe për fëmijët. U krijuan udhëzime, të ndjekura nga studimi i parë.

Pacientët pediatrikë shpesh trajtohen me opsione konservatore si interferon-A injektues (Avonex) dhe acetat glatiramer injektues (Copaxone). Asnjë prej këtyre barnave nuk është i aprovuar nga FDA për ata 18 vjeç e poshtë.

“Ky ishte studimi i parë që kur grupi krijoi udhëzime,” tha Chitnis.

Në provën klinike, 215 fëmijë në mbarë botën morën pjesë gjatë një periudhe dyvjeçare.

Gilenya, emri i markës për fingolimod, u tregua se ishte 82 për qind më i mirë në uljen e shkallës së rikthimit sesa Avonex.

Shumica e trajtimeve modifikuese të sëmundjes për të rriturit mesatarisht 30 deri në 50 përqind efektivitet.

Përveç kësaj, 86 për qind e fëmijëve që përdornin Gilenya ishin pa rikthim gjatë periudhës së studimit. Kjo krahasuar me 39 përqind të Avonex që mbeti pa rikthim.

Këto shifra sugjerojnë se “Gilenya funksionon veçanërisht në MS inflamatore”, tha Chitnis, duke shpjeguar se ky është lloji dominues i MS tek fëmijët.

Chitnis thotë se studimi ishte transformues.

“The [18 and under] është një popullsi e rrallë por e rëndësishme. U mendua shumë në studim”, tha ajo.

Ajo shton se studimi dha një kuptim më të mirë të MS pediatrike. Studiuesit zbuluan se MS pediatrike ishte më inflamatore dhe se fëmijët kishin dy deri në tre herë më shumë rikthime sesa të rriturit.

MS është mjaft e vështirë për të rriturit. Por Chitnis vëren se ka sfida për të punuar me fëmijët që kanë sëmundje kronike.

Si drejtore e Qendrës së Sklerozës Multiple Pediatrike Partners, ajo ofron këshilltarë familjarë dhe neuropsikologë për të ndihmuar neurologët dhe pacientët. Ata punojnë së bashku me programet shkollore dhe krijojnë plane individuale edukimi për pacientët.

“Shumë pacientë të rinj kanë probleme njohëse. Shto shkollën e mesme, shpejtësi të ngadalta të përpunimit. Stresi mund të shtojë rikthime, duke bërë që të dyja të spiralizohen. Është një sëmundje sfiduese,” tha Chitnis.

Pacientët pediatrikë me MS janë zakonisht 13 deri në 15 vjeç kur shfaqet sëmundja.

“Nuk është e parëndësishme që puberteti ka ndodhur më parë,” tha Chitnis.

Fillimi më i ri i pubertetit është i lidhur me fillimin më të ri të MS.

“Më shumë obezitet dhe mosha e hershme e menarkeve mund të luajnë një rol”, shtoi ajo.

“Faktorët e rrezikut për MS dhe pediatrinë janë vitamina D, virusi Epstein-Barr, obeziteti, ekspozimi ndaj duhanit dhe ka disa sinjale me mikrobiomën e zorrëve dhe dietën,” shpjegoi Chitnis. “Dhe pastaj shtoni hormonet. Hormonet mund të jenë pro-inflamatore.”

Efektet anësore janë gjithmonë një shqetësim, veçanërisht për të rinjtë.

“Gilenya në përgjithësi tolerohet mirë,” tha Chitnis. “Kishte pak më shumë infeksione dhe më shumë raste të numërimit të ulët të qelizave të bardha të gjakut, por kjo është e pritshme, pasi kështu [the drug] punon.”

Ilaçi synon dhe shtyp qelizat imune në mënyrë që të mbajë larg MS-në.

Grupi Gilenya raportoi më shumë simptoma të tipit të konvulsioneve, me gjashtë pjesëmarrës që raportuan simptoma kundrejt një pjesëmarrësi në grupin Avonex.

Chitnis tha për Healthline se hapi tjetër është përhapja e fjalës. Ajo sugjeron diskutime mes familjeve dhe neurologëve për të parë nëse ata janë kandidatë të mirë për të filluar apo për të kaluar në këtë trajtim.

Ka shumë aktive provat klinike për MS pediatrike, duke përfshirë katër prova që testojnë efikasitetin e trajtimeve që modifikojnë sëmundjen e të rriturve.

“Të kesh informacion të qartë për efikasitetin dhe sigurinë për t’u ndarë me pacientët dhe familjet është kaq kritike për kujdesin,” tha Chitnis. “Fakti që funksionoi kaq mirë jep shumë shpresë si për të ardhmen e afërt ashtu edhe për atë afatgjatë. Nëse do të mund të reduktonim rikthimet inflamatore me 82 për qind, ka shpresë që këta pacientë mund të kenë jetë relativisht normale.

Shënim i redaktorit: Caroline Craven është një eksperte pacientësh që jeton me MS. Blogu i saj i vlerësuar me çmime është GirlwithMS.com, dhe ajo mund të gjendet në Cicëroj.