Studiuesit thonë se ilaçi tafamidis ka treguar në provat klinike se mund të pakësojë efektet e një gjendjeje të zemrës të njohur si ATTR-CM.

Ekziston një formë e dështimit të zemrës që mund të jetë më e zakonshme sesa mendohej. Dhe nuk ka trajtim për të.

Por një ilaç ekzistues sapo kaloi një hap kritik dhe së shpejti mund të miratohet për të trajtuar këtë gjendje të neglizhuar.

Mesatarisht, njerëzit jetojnë tre deri në pesë vjet pas marrjes së një diagnoze të kardiomiopatisë amiloide transthiretin, ose ATTR-CM.

Është një sëmundje e rrallë në të cilën disa proteina grumbullohen gradualisht në indet e zemrës, duke e bërë më të vështirë për zemrën që të pompojë gjak në pjesën tjetër të trupit.

Kjo përfundimisht mund të çojë në dështim të zemrës.

Megjithatë, në një provë klinike, rezultatet e të cilit ishin publikuar javën e kaluar, një ilaç i quajtur tafamidis pakësoi disa nga efektet më të këqija të ATTR-CM.

Studiuesit raportuan se mundësia e vdekjes u reduktua me 30 për qind, shtrimet në spital të lidhura me zemrën u reduktuan me 32 për qind dhe rënia e cilësisë së jetës u ngadalësua për njerëzit që morën ilaçin kundrejt atyre që morën një placebo.

“Ky është një grup zbulimesh magjepsëse, me të vërtetë është një shkencë e re,” tha për Healthline Dr. Clyde Yancy, shef i kardiologjisë në Shkollën e Mjekësisë Feinberg të Universitetit Northwestern në Çikago. “Ndikimi tek pacientët është i pasigurt, sepse kjo nuk është një gjendje tmerrësisht e zakonshme, por është një gjendje me pasoja të mëdha.”

Gjëja më e rëndësishme, thotë Yancy, është se është një hap përpara drejt trajtimit të një gjendjeje që ishte konsideruar e patrajtueshme.

“Edhe pse shtrirja është një numër i vogël pacientësh aktualisht, ai mund të arrijë një numër të madh pacientësh në rrugë,” tha ai.

A Vlerësimi i vitit 2017 vendosi përqindjen e njerëzve në Shtetet e Bashkuara që kanë ATTR-CM në 0.001 përqind. Përqindja është pak më e lartë tek meshkujt mbi 60 vjeç.

Me këtë sëmundje, një proteinë e quajtur transthyretin zbërthehet, udhëton në zemër dhe grumbullohet atje në depozita.

Ky zbërthim dhe akumulim mund të jetë i trashëguar ose i shkaktuar nga plakja.

Ato depozita amiloide rriten dhe përfundimisht ndërhyjnë në funksionin e zemrës.

Por u zbulua se tafamidisi parandalonte ato proteina që të shkëputeshin dhe të grumbulloheshin në zemër.

Ai administrohet nga goja, tha për Healthline Dr. Mathew Maurer, një kardiolog i Universitetit të Kolumbisë, i cili ka punuar në provat klinike. Ai thotë se nuk e di se sa mund të kushtojë ilaçi.

Maurer mendoi se teknologjitë e reja do të jenë në gjendje të kapin ATTR-CM më herët, gjë që mund të zbulojë se gjendja mund të mos jetë aq e rrallë sa mendohet aktualisht.

Ai vlerësim i vitit 2017, për shembull, gjeti prova se frekuenca e gjendjes është nënvlerësuar dhe, pjesërisht për shkak të plakjes së popullsisë, ka të ngjarë të rritet.

Maurer gjithashtu mendon se sëmundja është e nëndiagnostikuar. Kjo ka të ngjarë, të paktën pjesërisht, sepse diagnoza kishte kërkuar më parë një biopsi. Tani, sëmundja mund të zbulohet me imazhe joinvazive, thotë ai.

Kjo rritje e frekuencës ka dhënë urgjencë të re për të gjetur barna – dhe një treg më të madh për prodhuesit e barnave që të përpiqen të depërtojnë.

Përveç tafamidis, medikamente të tjera të reja fokusohen në kufizimin e prodhimit të proteinave nga trupi në radhë të parë.

Yancy tregon për patisiranin dhe inotesenin si dy barna në testim që funksionojnë në këtë mënyrë.

“Ilaçet e reja që po zhvillohen ose parandalojnë ngjitjen e përhershme të proteinës në zemër ose i bëjnë ata ta shmangin atë,” tha ai. Kjo qasje “nuk është vetëm një përparim për kardiomiopatinë amiloide – është një mënyrë krejt e re për trajtimin e sëmundjeve.”

Depozitat amiloide si ato që grumbullohen në zemër nën ATTR-CM grumbullohen në tru në Alzheimer dhe sklerozë të shumëfishtë.

Droga si këto një ditë mund të jenë në gjendje t’i trajtojnë ato kushte.

“Kjo me të vërtetë pasqyron një horizont të ri, disa mund të thonë edhe një kufi të ri,” tha Yancy. “Kjo shkencë tani është mjaft e fortë sa mund të përdoret për sëmundje të tjera ku akumulohen proteinat.”