Menaxhimi i diabetit të tipit 1 është një punë e përjetshme që nuk mund të eliminohet nga ndryshimet e stilit të jetesës ose ndonjë ilaç ose pajisje mjekësore aktualisht në dispozicion. Për shkak se nuk ka kurë dhe asnjë mënyrë të thjeshtë për të trajtuar këtë sëmundje kronike, është e lehtë të kuptohet pse njerëzit mund të emocionohen për një terapi eksperimentale me qeliza burimore që duket se e kthen gjendjen – edhe nëse ka funksionuar për vetëm disa muaj në një pacient të vetëm. .
Trajtimi eksperimental që ka të gjithë bujë tani është aq i hershëm në zhvillim sa nuk ka as një emër zyrtar – quhet thjesht VX-880. Kompania që zhvillon ilaçin, Vertex Pharmaceuticals, njoftoi fillimin e sprovat e para njerëzore për këtë terapi me qeliza staminale në muajin mars. Më pas, në tetor, kompania ndau rezultatet paraprake nga i pari nga 17 pacientë të përfshihen në këto prova.
Të gjithë pacientët në këto prova kanë diabeti i tipit 1një sëmundje autoimune që zhvillohet kur trupi sulmon dhe shkatërron qelizat e ishujve që prodhojnë insulinë në pankreasit. Insulina është një hormon që ndihmon në shndërrimin e sheqernave në qarkullimin tonë të gjakut në energji që ushqen trupin tonë. Pa qelizat funksionale të ishujve për të prodhuar insulinë, sheqernat rriten në nivele të larta të rrezikshme në qarkullimin e gjakut. Për të parandaluar këtë, personat me diabet të tipit 1 duhet të injektojnë rregullisht insulinë për të menaxhuar sheqerin në gjak.
Për pacientin e parë në këto prova VX-880, 90 ditë terapi me qeliza staminale uli në mënyrë dramatike si nivelet e sheqerit në gjak ashtu edhe nevojën për çdo ditë. insulina insuline, sipas rezultateve paraprake të publikuara nga Vertex. Para fillimit të trajtimit, ky pacient përdorte 34 njësi insulinë në ditë dhe kishte një nivel A1C, i cili pasqyron nivelet mesatare të sheqerit në gjak për rreth tre muaj, prej 8.6 për qind, gjë që tregon rrezikshmëri sheqer të lartë në gjak. Pas tre muajsh terapie me qeliza staminale, pacienti përdori 2.9 njësi insulinë në ditë dhe të tyre Nivelet e A1C ra në 7.2 për qind, një nivel që ende tregon diabetin, por është përmirësuar.
“VX-880 është terapi potencialisht që ndryshon lojën,” thotë John Buse, MD, PhDshefi i endokrinologjisë dhe drejtor i Qendrës së Diabetit në Shkollën e Mjekësisë të Universitetit të Karolinës së Veriut në Chapel Hill.
Por Dr. Buse, i cili nuk ka asnjë lidhje me Vertex ose këto prova, paralajmëron gjithashtu se do të nevojiten prova shumë më të gjata me shumë më tepër pacientë përpara se të mund të themi vërtet se sa e sigurt ose efektive mund të jetë kjo terapi – ose nëse do të ishte e përshtatshme të përdoret për çdo pacient që ka diabet të tipit 1.
Simon Heller, MD, një studiues i diabetit dhe një profesor klinik në Universitetin e Sheffield në MB pa asnjë lidhje me Vertex ose provat, është dakord. “Ka premtime, por nuk duhet të konsiderohet si një opsion i mundshëm trajtimi, ndoshta për disa vite,” thotë Dr. Heller.
Kjo do të thotë se është shumë herët të pyesni mjekun tuaj nëse terapia me qeliza staminale mund të funksionojë për ju ose një të dashur që jeton me diabet të tipit 1.
Dhe edhe nëse një ditë ky ilaç arrin në treg, është e paqartë se sa e lehtë do të ishte për ju që ta aksesoni ose ta përballonit atë. Sigurimi mund të mos mbulojë trajtimin dhe pagesat mund të jenë të larta nëse mbulohen. Vertex ka qenë kritikuar për shitjen e barnave që kushtojnë disa qindra mijëra dollarë në vit, një praktikë e kompania mbron sipas nevojës për të mbështetur kërkimin dhe zhvillimin e barnave të reja.
“Do të jetë shumë e shtrenjtë për të filluar me supozim,” thotë Heller, i cili ka marrë financime kërkimore dhe tarifa këshillimi nga kompanitë që shesin barna dhe pajisje për trajtojnë diabetin.
LIDHUR: Diabeti i tipit 1 mund të jetë 2 sëmundje të ndryshme, sugjeron studimi i hershëm
Krijimi i qelizave ishullore
Puna e hershme në VX-880 filloi më shumë se një dekadë më parë me një pyetje themelore: a mund të gjenin shkencëtarët një mënyrë për të zëvendësuar qelizat e ishullit jofunksional në pankreas me qeliza të afta për të prodhuar insulinë?
Shkencëtarët menduan se qelizat burimore embrionale mund të jenë zgjidhja, sepse ato teorikisht mund të transformohen në çdo lloj qelize njerëzore në një laborator. Studiuesit që punojnë për të zhdukur diabetin e tipit 1 shpenzuan vite duke rregulluar një proces për të kthyer qelizat burimore embrionale në qeliza ishujsh funksionale. Kjo punë është komplekse sepse hetuesit duhej të kuptonin se si qelizat e ishujve u krijuan natyrshëm brenda pankreasit, më pas të zgjidhnin se si të programonin qelizat burimore embrionale që të rriteshin në qeliza ishujsh në laborator, një proces që është unik për çdo lloj qelize në trup. .
Terapitë e qelizave staminale përfshijnë zëvendësimin e qelizave të sëmura ose jofunksionale me ato të shëndetshme. Të gjitha këto eksperimente laboratorike përfundimisht çuan në VX-880, një infuzion i qelizave zëvendësuese të ishujve që rrjedhin nga qelizat burimore embrionale. Ky nuk është vetëm një përparim i mundshëm në trajtimin e diabetit të tipit 1, por është gjithashtu një nga demonstrimet e para praktike që qelizat burimore embrionale mund të përdoren vërtet për të bërë trajtime që zëvendësojnë qelizat jofunksionale – në këtë rast qelizat e ishujve në pankreas, thotë një. nga shkencëtarët që zhvilluan ilaçin, Doug Melton, PhDbashkëdrejtor i Institutit të Qelizave Staminale të Harvardit në Kembrixh, Masaçusets dhe hetues në Institutin Mjekësor Howard Hughes në Chevy Chase, Maryland.
Ndryshe nga trajtimet e tjera për diabetin e tipit 1, VX-880 u jep pacientëve qelizat e ishujve funksionale në mënyrë që ata të mund të prodhojnë insulinën e tyre, duke u dhënë atyre mjaftueshëm nga ky hormon për të rregulluar sheqerin në gjak. Në teori, kjo mund të nënkuptojë se njerëzit me diabet të tipit 1 nuk kanë më nevojë të kontrollojnë nivelet e sheqerit në gjak dhe të injektojnë insulinë disa herë në ditë për të qëndruar në një gamë të shëndetshme.
LIDHUR: Si të zhvilloni një plan për diabetin e tipit 1 me shkollën e fëmijës suaj
“Fabrika për të bërë insulinën e tyre”
Nëse ky ilaç eksperimental përmbush premtimin e tij të hershëm, qelizat zëvendësuese të ishullit do t’i “sigurojnë pacientit fabrikën natyrale për të bërë insulinën e tyre”, tha Dr. Melton në një deklaratë lëshuar nga Instituti i qelizave burimore të Harvardit në tetor, pasi dolën rezultatet paraprake nga testet në një pacient.
Një rrudhë e kësaj qasjeje është se pacientët do të duhet gjithashtu të marrin imunosupresues – të njëjtat ilaçe që u jepen njerëzve që marrin dhurime organesh – për të ndaluar trupin të refuzojë qelizat e reja të ishullit. Pacientët mund të kenë nevojë për terapi gjatë gjithë jetës si me VX-880 ashtu edhe me imunosupresues. Rreziqet afatgjata të imunosupresantëve përfshijnë ndjeshmërinë ndaj infeksioneve serioze, sipas Klinika e Cleveland.
Shkencëtarët po studiojnë gjithashtu se si të përdorin ato që njihen si qelizat e ishujve të kapsuluara (një formë tjetër qelizash nga ato të përdorura në VX-880) që janë të rrethuara nga një membranë që ndihmon në parandalimin e trupit nga një sulm i sistemit imunitar për t’i refuzuar ato. Këto qeliza ishullore të kapsuluara kanë potencialin për t’u përdorur pa imunosupresues, tha Bastiano Sanna, PhDnënkryetari ekzekutiv dhe shefi i terapive qelizore dhe gjenetike në Vertex, në deklaratë lëshuar nga kompania me rezultatet e provës paraprake.
Megjithatë, tani për tani, çdo optimizëm në lidhje me potencialin për të zhdukur diabetin e tipit 1 duhet të zbutet nga realiteti që ne e dimë se sa mirë funksionon VX-880 vetëm në një pacient të vetëm për disa muaj, thotë Heller.
Një pyetje e madhe pa përgjigje në këtë pikë është nëse kjo terapi eksperimentale me qeliza burimore mund t’i sigurojë trupit në mënyrë të sigurtë dhe të besueshme qeliza ishullore që mund të rrisin dhe zvogëlojnë prodhimin e insulinës në mënyrë që nivelet e hormonit të rriten dhe të bien në përputhje me sasinë e sheqernave. duke qarkulluar në qarkullimin e gjakut, vëren Heller. Ky proces i zbulimit të sasisë së insulinës është thelbësor për të ndihmuar në ruajtjen e niveleve të shëndetshme të sheqerit në gjak me kalimin e kohës.
“Me vetëm një person është shumë herët të thuhet nëse ky do të jetë një trajtim realist, por mund të jetë,” thotë Heller. “Ne me të vërtetë duhet të shohim rezultatet e një prove që përfshin një numër të madh pacientësh për një kohë më të gjatë se 90 ditë.”
